HuidaGene: A caminho dos ensaios clínicos

Em fevereiro de 2024, David Covini, Presidente da DupMECP2, visitou a inovadora empresa de biotecnologia HuidaGene Therapeutics, em Xangai. A visita proporcionou um vislumbre entusiasmante do futuro do tratamento da síndrome de duplicação MECP2 (MDS).

Liderada pelo Dr. Alvin Luk, Diretor Executivo da HuidaGene, a empresa está na vanguarda do desenvolvimento de uma tecnologia CRISPR inovadora que poderá revolucionar a vida das crianças afetadas pela MDS. 

A visita foi uma oportunidade incrível para testemunhar em primeira mão as instalações de ponta e o ambiente criativo que promove uma investigação tão inovadora. O espaço de escritórios inclui até uma parede de escalada, promovendo uma atmosfera de trabalho dinâmica e criativa.

Alvin e a sua Diretora Médica para a MDS, Dr.ª Gloria Tang, apresentaram os pormenores da tecnologia de edição de ARN CRISPR-Cas13 para a síndrome de duplicação MECP2, designada HG204. Os dados promissores e os resultados preliminares dos estudos de toxicidade em primatas não humanos conduziram a um desenvolvimento entusiasmante. O ensaio clínico para a MDS da empresa, inicialmente previsto para começar no segundo semestre de 2024, já recebeu a aprovação do comité de ética de dois hospitais, com o objetivo de inscrever pessoas com MDS antes do final do ano.

Esta é uma notícia fantástica para a comunidade MDS. O próximo ensaio clínico HG204 para a MDS, designado "HERO", tratará inicialmente um mínimo de 4 participantes, que serão acompanhados de perto durante um ano. A primeira fase deste ensaio será realizada na China. O recrutamento de mais pacientes no país dependerá dos primeiros resultados preliminares do estudo de intervenção. 

A HuidaGene já deu passos significativos no processo de aprovação regulamentar, tendo assegurado duas designações da FDA (Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) e Orphan Drug Designation (ODD)) para o HG204 no tratamento da síndrome de duplicação MECP2. Iniciaram também contactos com a FDA e a EMA com vista à realização de estudos adicionais nos EUA e na Europa.

Foi um privilégio ter a oportunidade de contactar pessoalmente com Alvin e Gloria. Estamos entusiasmados por fazer parte desta jornada e esperamos manter a nossa comunidade atualizada sobre o progresso desta tecnologia com potencial para transformar vidas.