Início do recrutamento para o ensaio clínico ATTUNE

O recrutamento de doentes para o inovador ensaio clínico ATTUNE começou oficialmente! O primeiro centro foi aberto em novembro de 2024 no Baylor College of Medicine em Houston, Texas (EUA), marcando o início deste estudo de Fase 1/2. No final de janeiro de 2025, foi inaugurado um segundo centro no Minnesota (EUA). Espera-se que outros centros nos Estados Unidos e a nível mundial sejam abertos em breve. 

Visão geral do ensaio 

O ensaio ATTUNE representa a primeira vez que o ION440 foi administrado a seres humanos. A terapia experimental com ASO tem como objetivo reduzir os níveis de mRNA de MECP2 em indivíduos com MDS, abordando a causa principal dos sintomas causados pela sobreexpressão de MECP2. 

Esta potencial abordagem de tratamento mostrou resultados impressionantes durante as experiências de investigação pré-clínica. Estudos realizados em 2021 em modelos de ratinhos de MDS demonstraram que a terapia com ASO reduziu eficazmente os níveis de MECP2 e reduziu os sintomas da doença sem efeitos adversos significativos. Há quase 10 anos, estes resultados geraram um entusiasmo e uma esperança significativos na comunidade MDS. 

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O ensaio incluiu participantes do sexo masculino com idades compreendidas entre os 2 e os 65 anos com um diagnóstico confirmado da Síndrome de Duplicação MECP2. O estudo será dividido em 2 partes. A Parte 1 (doses múltiplas ascendentes) terá a duração de 36 semanas para cada participante. Durante essa fase, os participantes serão randomizados para receber ION440 ou um procedimento simulado. Após a conclusão da parte 1, um participante pode passar para a parte 2 (extensão de longo prazo) e receber ION440 por até 156 semanas.  

Cada participante seguirá um cronograma detalhado, incluindo um período inicial de triagem, a administração do ION440 e uma fase de acompanhamento para avaliar a segurança, a tolerabilidade e os resultados preliminares de eficácia do potencial tratamento medicamentoso. Os participantes serão inscritos sequencialmente em diferentes coortes, com cada coorte a receber um nível de dose diferente de ION440.  

Para mais pormenores sobre o protocolo do estudo e a conceção geral do estudo, convidamo-lo a explorar os seguintes recursos: 

• Os nossos webinars que explicam pormenores sobre o estudo ATTUNE: Desmistificar o estudo ATTUNE
• O nosso artigo sobre o protocolo do estudo: ION440: A IONIS leva a comunidade MDS para o próximo nível 
• O nosso livro eletrónico com todas as perguntas e respostas das famílias: Desmistificar o estudo ATTUNE

Próximas etapas e objectivos 

Como ensaio clínico de Fase 1/2, o principal objetivo do ATTUNE é avaliar a segurança e a tolerabilidade do ION440. Os resultados do ensaio ATTUNE fornecerão informações valiosas para estudos futuros destinados a avaliar a eficácia do ION440 como tratamento da SMD. 

As equipas de investigação do Children's Hospital em Houston e do Gillette Children's Specialty Healthcare no Minnesota estão atualmente a recrutar doentes para iniciar a administração da terapia experimental.  

O lançamento do ensaio clínico ATTUNE marca um extraordinário passo em frente na procura de um tratamento para a Síndrome de Duplicação MECP2. Quanto ao ensaio clínico HERO, a utilização inovadora da tecnologia de oligonucleótidos antisense representa uma abordagem de vanguarda para tratar esta doença, oferecendo uma esperança renovada às famílias e à comunidade MDS.