Início do recrutamento para o ensaio clínico ATTUNE

O recrutamento de pacientes para o inovador ensaio clínico ATTUNE começou oficialmente! O primeiro centro foi aberto em novembro de 2024 no Baylor College of Medicine, em Houston, Texas (EUA), marcando o início deste estudo de Fase 1/2. No final de janeiro de 2025, foi inaugurado um segundo centro no Minnesota (EUA). Espera-se que outros centros nos Estados Unidos e a nível mundial sejam abertos em breve. 

Visão geral do ensaio 

O ensaio ATTUNE representa a primeira vez que o ION440 foi administrado a seres humanos. A terapia experimental com ASO tem como objetivo reduzir os níveis de mRNA de MECP2 em indivíduos com MDS, abordando a causa principal dos sintomas causados pela sobreexpressão de MECP2. 

Esta potencial abordagem terapêutica demonstrou resultados impressionantes durante experiências de investigação pré-clínica. Estudos realizados em 2021, com ratinhos de laboratório de MDS, demonstraram que a terapia com ASO reduziu eficazmente os níveis de MECP2 e contribuiu para a redução dos sintomas da doença, sem provocar efeitos adversos significativos. Há quase 10 anos, estes resultados despertaram grande entusiasmo e esperança na comunidade MDS. 

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O ensaio incluiu participantes do sexo masculino, com idades compreendidas entre os 2 e os 65 anos, com um diagnóstico confirmado da síndrome de duplicação MECP2. O estudo será dividido em duas partes. A parte 1 (doses múltiplas ascendentes) terá a duração de 36 semanas para cada participante. Durante essa fase, os participantes serão randomizados para receber o ION440 ou um procedimento simulado. Após a conclusão da parte 1, o participante poderá passar para a parte 2 (extensão de longo prazo) e receber o ION440 por um período até 156 semanas.  

Cada participante seguirá um cronograma detalhado, que inclui um período inicial de triagem, a administração do ION440 e uma fase de acompanhamento para avaliar a segurança, a tolerabilidade e os resultados preliminares de eficácia do potencial tratamento medicamentoso. Os participantes serão inscritos de forma sequencial em diferentes coortes, sendo que cada coorte receberá um nível de dose diferente de ION440.  

Para mais pormenores sobre o protocolo e a conceção geral do estudo, convidamo-lo a explorar os seguintes recursos: 

• Os nossos webinars que explicam pormenores sobre o estudo ATTUNE: Desmistificar o estudo ATTUNE
• O nosso artigo sobre o protocolo do estudo: ION440: a IONIS leva a comunidade MDS a um novo patamar 
• O nosso livro eletrónico com todas as perguntas e respostas das famílias: Desmistificar o estudo ATTUNE

Próximas etapas e objectivos 

Como ensaio clínico de Fase 1/2, o principal objetivo do ATTUNE é avaliar a segurança e a tolerabilidade do ION440. Os resultados do ensaio ATTUNE fornecerão informações valiosas para estudos futuros destinados a avaliar a eficácia do ION440 como tratamento para a MDS. 

As equipas de investigação do Children's Hospital, em Houston, e do Gillette Children's Specialty Healthcare, no Minnesota, estão atualmente a recrutar doentes para dar início à administração da terapia experimental.  

O lançamento do ensaio clínico ATTUNE marca um passo extraordinário na procura de um tratamento para a síndrome de duplicação MECP2. Quanto ao ensaio clínico HERO, a utilização inovadora da tecnologia de oligonucleótidos antisense representa uma abordagem de vanguarda no tratamento desta condição, oferecendo uma esperança renovada às famílias e à comunidade MDS.