HuidaGene: A caminho dos ensaios clínicos

Em fevereiro de 2024, David Covini, Presidente da DupMECP2, visitou a inovadora empresa de biotecnologia HuidaGene Therapeutics em Xangai. A visita proporcionou um vislumbre emocionante do futuro de um tratamento para a síndrome de duplicação da MECP2 (MDS).

Liderada pelo Dr. Alvin Luk, Diretor Executivo da HuidaGene, a empresa está na vanguarda do desenvolvimento de uma tecnologia CRISPR inovadora que poderá revolucionar a vida das crianças afectadas pela MDS. 

A visita foi uma oportunidade incrível para testemunhar em primeira mão as instalações de ponta e o ambiente criativo que promove uma investigação tão inovadora. O espaço de escritórios inclui até uma parede de escalada, promovendo uma atmosfera de trabalho dinâmica e criativa.

Alvin e a sua Diretora Médica da MDS, Dra. Gloria Tang, apresentaram os pormenores da tecnologia de edição de ARN CRISPR-Cas13 para a Síndrome de Duplicação MECP2, named HG204. Os dados promissores e os resultados preliminares dos estudos de toxicidade em primatas não humanos conduziram a um desenvolvimento empolgante. O ensaio clínico MDS da Empresa, inicialmente planeado para começar no segundo semestre de 2024, já recebeu a aprovação do comité de ética de dois hospitais com o plano de inscrever doentes MDS antes do final do ano.

Esta é uma notícia fantástica para a comunidade MDS. O próximo ensaio clínico HG204 MDS, named "HERO", tratará inicialmente um mínimo de 4 doentes que serão acompanhados de perto durante um ano. A primeira fase deste ensaio será efectuada na China. O recrutamento de mais doentes na China dependerá dos primeiros resultados preliminares do estudo de intervenção. 

A HuidaGene já deu passos significativos na aprovação regulamentar, assegurando duas designações da FDA (Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) e Orphan Drug Designation (ODD)) para o HG204 para o tratamento de MECP2 síndroma de duplicação. Iniciaram também contactos com a FDA e a EMA para estudos adicionais nos EUA e na Europa.

A oportunidade de contactar pessoalmente com Alvin e Gloria foi um privilégio. Estamos entusiasmados por fazer parte desta jornada e esperamos manter a nossa comunidade actualizada sobre o progresso desta tecnologia potencialmente transformadora.