PT 
EN 
DE 
FR 
ES 
IT 
PL 
HU 
EL 
SR 
HR 
TR 
NL 
SV 
TH 
JA 
A Huidagene Therapeutics é uma empresa de biotecnologia com sede em Xangai e Nova Jersey, centrada na descoberta, engenharia e desenvolvimento de novos medicamentos baseados em CRISPR. A empresa centra-se em doenças musculares, oftálmicas e neurológicas.
A Huidagene desenvolveu o HG204, um vetor viral adeno-associado (AAV) que introduz um novo complexo CRISPR-Cas13 nas células. Concebido para a síndrome de duplicação MECP2, O HG204 tem como objetivo regular a produção excessiva dos níveis de proteína MeCP2, induzindo a degradação do ARN MECP2 sobre-expresso. Este candidato a medicamento inovador tem o potencial de curar a MDS através de uma única administração.
A nossa organização teve discussões produtivas com os líderes da Huidagene para saber mais sobre esta tecnologia inovadora e o que significa para o futuro. Estudos pré-clínicos utilizando o HG204 num modelo de ratinho MDS humanizado demonstraram uma redução significativa da proteína MeCP2 e a inversão dos sintomas. Embora estes resultados sejam encorajadores, esta é também a segunda prova da reversibilidade dos sintomas da MDS após a regulação dos níveis da proteína MECP2 (como demonstrado anteriormente pela administração do ASO pelo Prof. H. Zoghbi & Team).
A Huidagene está a finalizar os estudos pré-clínicos com o HG204 e a preparar-se para um ensaio clínico com doentes na China, com início previsto para meados de 2024. Se este ensaio for bem sucedido, a Huidagene planeará ensaios clínicos noutros países, como os EUA e a Europa, em 2025-2026.
Em 31 de outubro, a FDA (Food and Drug Administration, a autoridade sanitária dos EUA) concedeu ao HG204 as designações de doença pediátrica rara e de medicamento órfão. Esta designação regulamentar é o primeiro passo para um ensaio clínico fora da China e permitirá uma revisão acelerada do dossier após o registo do medicamento. Embora a notícia tenha sido totalmente inesperada, traz mais esperança à comunidade.
A nossa equipa manter-se-á em contacto com a Huidagene e manterá a nossa comunidade actualizada sobre quaisquer novos desenvolvimentos.
