Huidagene: Uma promissora tecnologia CRISPR-CAS13 de Xangai (China)

A Huidagene Therapeutics é uma empresa de biotecnologia com sede em Xangai e Nova Jérsia, dedicada à descoberta, ao desenvolvimento e à engenharia de novos medicamentos baseados na tecnologia CRISPR. A empresa concentra-se em doenças musculares, oftalmológicas e neurológicas.

A Huidagene desenvolveu o HG204, um vetor viral adeno-associado (AAV) que introduz um novo complexo CRISPR-Cas13 nas células. Concebido para a síndrome de duplicação MECP2, o HG204 tem como objetivo regular a produção excessiva dos níveis de proteína MECP2, induzindo a degradação do ARN MECP2 sobreexpresso. Este candidato a medicamento inovador tem potencial para curar a MDS através de uma única administração.

A nossa organização teve discussões produtivas com os líderes da Huidagene para saber mais sobre esta tecnologia inovadora e o que significa para o futuro. Estudos pré-clínicos com o HG204, realizados em modelos de ratinhos humanizados com MDS, demonstraram uma redução significativa da proteína MECP2 e a inversão dos sintomas. Estes resultados são encorajadores e representam também a segunda prova da reversibilidade dos sintomas da MDS após a regulação dos níveis da proteína MECP2 (como demonstrado anteriormente pela administração do ASO pela Prof.ª H. Zoghbi e respetiva equipa).

A Huidagene está a finalizar os estudos pré-clínicos com o HG204 e a preparar-se para um ensaio clínico com pacientes na China, com início previsto para meados de 2024. Se este ensaio for bem-sucedido, a Huidagene planeia realizar ensaios clínicos noutros países, como os EUA e a Europa, em 2025-2026.

Em 31 de outubro, a FDA (Food and Drug Administration, a autoridade de saúde dos EUA) concedeu ao HG204 as designações de Doença Pediátrica Rara e de Medicamento Órfão. Esta designação regulamentar representa um primeiro passo para a realização de um ensaio clínico fora da China e permitirá uma revisão acelerada do processo após o registo do medicamento. Embora a notícia tenha sido totalmente inesperada, traz mais esperança à comunidade.

A nossa equipa continuará em contacto com a Huidagene e manterá a nossa comunidade atualizada sobre quaisquer novos desenvolvimentos.

Para o comunicado de imprensa