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El reclutamiento de pacientes para el innovador ensayo clínico ATTUNE ha comenzado oficialmente. El primer centro se abrió en noviembre de 2024 en el Baylor College of Medicine de Houston, Texas (EE.UU.), marcando el inicio de este estudio de fase 1/2. A finales de enero de 2025, se abrió un segundo centro en Minnesota (EE.UU.). A finales de enero de 2025, se abrió un segundo centro en Minnesota (EE.UU.). Se espera que pronto se abran otros centros en Estados Unidos y en el resto del mundo.
Resumen del juicio
El ensayo ATTUNE representa la primera vez que ION440 se administra a seres humanos. La terapia ASO en investigación tiene como objetivo reducir los niveles de ARNm de MECP2 en individuos con SMD, abordando la causa raíz de los síntomas causados por la sobreexpresión de MECP2.
Este enfoque terapéutico potencial ha mostrado resultados impresionantes durante los experimentos de investigación preclínica. Los estudios realizados en 2021 en modelos de ratón de SMD demostraron que la terapia con ASO reducía eficazmente los niveles de MECP2 y los síntomas de la enfermedad sin efectos adversos significativos. Hace casi 10 años, estos hallazgos generaron un gran entusiasmo y esperanza en la comunidad de los SMD.
En el ensayo participaron varones de entre 2 y 65 años con diagnóstico confirmado de síndrome de duplicación MECP2. El estudio se dividirá en 2 partes. La parte 1 (dosis múltiples ascendentes) durará 36 semanas para cada participante. Durante esa fase, los participantes serán aleatorizados para recibir ION440 o un procedimiento simulado. Una vez finalizada la parte 1, el participante podrá pasar a la parte 2 (Ampliación a largo plazo) y recibir ION440 durante un máximo de 156 semanas.
Cada participante seguirá un programa detallado, que incluirá un período inicial de cribado, la administración de ION440 y una fase de seguimiento para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y los resultados preliminares de eficacia del posible tratamiento farmacológico. Los participantes se inscribirán secuencialmente en diferentes cohortes, y cada cohorte recibirá un nivel de dosis diferente de ION440.
Para más detalles sobre el protocolo y el diseño general del estudio, le invitamos a consultar los siguientes recursos:
- Nuestros seminarios web explican los detalles del estudio ATTUNE: Desmitificación del estudio ATTUNE
- Nuestro artículo sobre el protocolo del estudio: ION440: IONIS lleva a la comunidad MDS al siguiente nivel
- Nuestro libro electrónico con todas las preguntas y respuestas de las familias: Desmitificación del estudio ATTUNE
Próximos pasos y objetivos
Como ensayo clínico de fase 1/2, el objetivo principal de ATTUNE es evaluar la seguridad y tolerabilidad de ION440. Los resultados del ensayo ATTUNE proporcionarán información valiosa para futuros estudios que evalúen más a fondo la eficacia de ION440 como tratamiento de los SMD.
Los equipos de investigación del Hospital Infantil de Houston y del Gillette Children's Specialty Healthcare de Minnesota están reclutando pacientes para iniciar la administración de la terapia en investigación.
El lanzamiento del ensayo clínico ATTUNE supone un extraordinario paso adelante en la búsqueda de un tratamiento para el Síndrome de Duplicación MECP2. En cuanto al ensayo clínico HERO, el novedoso uso de la tecnología de oligonucleótidos antisentido representa un enfoque de vanguardia para abordar esta enfermedad, ofreciendo una esperanza renovada a las familias y a la comunidad de SMD.