HuidaGene: hacia los ensayos clínicos

En febrero de 2024, David Covini, presidente de DupMECP2, visitó la innovadora empresa biotecnológica HuidaGene Therapeutics en Shanghái. La visita proporcionó un emocionante vistazo al futuro de un tratamiento para el síndrome de duplicación de MECP2 (SMD).

Dirigida por el Dr. Alvin Luk, director general de HuidaGene, la empresa está a la vanguardia del desarrollo de una innovadora tecnología CRISPR que podría revolucionar la vida de los niños afectados por SMD. 

La visita fue una oportunidad increíble para presenciar de primera mano las instalaciones de vanguardia y el entorno creativo que fomenta una investigación tan innovadora. El espacio de oficinas incluye incluso un rocódromo, que fomenta un ambiente de trabajo dinámico y creativo.

Alvin y su Directora Médica de MDS, la Dra. Gloria Tang, presentaron los detalles de la tecnología de edición de ARN CRISPR-Cas13 para el Síndrome de Duplicación MECP2, denominada HG204. Los datos prometedores y los resultados preliminares de los estudios de toxicidad en primates no humanos han dado lugar a un desarrollo emocionante. El ensayo clínico de SMD de la empresa, inicialmente previsto para iniciarse en el segundo semestre de 2024, ya ha recibido la aprobación del comité ético de dos hospitales con el plan de inscribir a pacientes con SMD antes de finales de año.

Se trata de una noticia fantástica para la comunidad de SMD. El próximo ensayo clínico de SMD HG204, denominado "HERO", tratará inicialmente a un mínimo de 4 pacientes que serán objeto de un estrecho seguimiento durante un año. La primera fase de este ensayo se llevará a cabo en China. La inclusión de más pacientes en China dependerá de los primeros resultados preliminares del estudio de intervención. 

HuidaGene ya ha dado pasos significativos en la aprobación regulatoria, asegurando dos designaciones de la FDA (Designación de Enfermedad Pediátrica Rara (RPDD) y Designación de Medicamento Huérfano (ODD)) al HG204 para el tratamiento de MECP2 síndrome de duplicación. También han iniciado contactos con la FDA y la EMA para realizar nuevos estudios en EE.UU. y Europa.

La oportunidad de hablar en persona con Alvin y Gloria fue un privilegio. Estamos encantados de formar parte de este viaje y esperamos mantener informada a nuestra comunidad de los avances de esta tecnología que puede cambiar vidas".