Comienza el reclutamiento para el ensayo clínico HERO: CRISPR cas13 para el SMD

Acerca de la tecnología

Resumen del juicio 

O ensaio HERO envolve uma única injeção de HG204, através de administração intracerebroventricular, que permite administrar a terapia diretamente no cérebro. O recrutamento para o ensaio começou em outubro de 2024, e o estudo tem como objetivo inscrever seis participantes do sexo masculino, com idades compreendidas entre os 2 e os 18 anos, que tenham um diagnóstico confirmado da síndrome de duplicação MECP2. Cada participante fará parte do ensaio, com duração de 60 semanas, composto por um período de rastreio de 8 semanas, pela administração do tratamento e por uma fase de acompanhamento de 52 semanas. Os objetivos principais são monitorizar os efeitos adversos e avaliar o progresso do desenvolvimento após o tratamento. Atualmente, o ensaio está a ser realizado no Hospital da Universidade de Pequim, em Pequim, na China. A inscrição de novos participantes na China dependerá dos resultados obtidos com os primeiros indivíduos tratados no estudo. 

Para obtener información más detallada, le invitamos a leer el protocolo del estudio.

Al protocolo del estudio

Dosis al primer paciente y resultados preliminares 

En noviembre, HuidaGene anunció la administración satisfactoria del HG204 al primer paciente. Seis semanas después de la inyección, el paciente no mostró efectos secundarios importantes y se observaron signos preliminares de eficacia. En las próximas semanas, el paciente será sometido a un estrecho seguimiento para seguir evaluando la seguridad y eficacia del tratamiento. 

Próximos pasos y objetivos 

HuidaGene ha hecho progresos significativos en las aprobaciones regulatorias, asegurando dos importantes designaciones de la FDA: Designación de Enfermedad Pediátrica Rara (RPDD) y Designación de Medicamento Huérfano (ODD) para HG204 en el tratamiento del Síndrome de Duplicación MECP2. Aunque HERO se lleva a cabo en China, la empresa biotecnológica también ha iniciado conversaciones con la FDA y la EMA para explorar nuevos estudios en EE.UU. y Europa. 

Investigación publicada 

Meanwhile, HuidaGene published details of preclinical experimental findings on the CRISPR-Cas13 technology, including HG204, in Nature Neuroscience. The studies demonstrated that HG204 effectively reduces MECP2 mRNA levels, alleviates disease symptoms, and extends lifespan in mouse and non-human primate models without causing adverse effects. These results strengthen confidence in the ongoing clinical trial and HG204’s potential as a therapeutic option for MDS.

A la publicación

El ensayo clínico HERO representa un paso importante en la búsqueda de un tratamiento para el síndrome de duplicación MECP2. La combinación de la tecnología CRISPR Cas13 de vanguardia y los prometedores resultados preliminares da esperanzas a los pacientes y familias afectados por este síndrome. En los próximos meses, el seguimiento y la investigación continuados serán fundamentales para determinar plenamente la seguridad y eficacia del HG204 en el tratamiento de los SMD.