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Resumen del juicio
El ensayo HERO consiste en una única inyección de HG204 por vía intracerebroventricular, administrando la terapia directamente en el cerebro. El reclutamiento para el ensayo comenzó en octubre de 2024, y el objetivo del estudio es inscribir a seis participantes varones, de edades comprendidas entre los 2 y los 18 años, que tengan un diagnóstico confirmado de síndrome de duplicación MECP2. Cada participante tomará parte en el ensayo de 60 semanas, que consta de un periodo de cribado de 8 semanas, la administración del tratamiento y una fase de seguimiento de 52 semanas. Los objetivos principales son controlar los acontecimientos adversos y evaluar el progreso del desarrollo tras el tratamiento. Actualmente, el ensayo se lleva a cabo en el Hospital Universitario de Pekín (China). El reclutamiento de nuevos pacientes en China dependerá de los resultados de los primeros pacientes tratados en el estudio.
Para obtener información más detallada, le invitamos a leer el protocolo del estudio.
Dosis al primer paciente y resultados preliminares
En noviembre, HuidaGene anunció la administración satisfactoria del HG204 al primer paciente. Seis semanas después de la inyección, el paciente no mostró efectos secundarios importantes y se observaron signos preliminares de eficacia. En las próximas semanas, el paciente será sometido a un estrecho seguimiento para seguir evaluando la seguridad y eficacia del tratamiento.
Próximos pasos y objetivos
HuidaGene ha hecho progresos significativos en las aprobaciones regulatorias, asegurando dos importantes designaciones de la FDA: Designación de Enfermedad Pediátrica Rara (RPDD) y Designación de Medicamento Huérfano (ODD) para HG204 en el tratamiento del Síndrome de Duplicación MECP2. Aunque HERO se lleva a cabo en China, la empresa biotecnológica también ha iniciado conversaciones con la FDA y la EMA para explorar nuevos estudios en EE.UU. y Europa.
Investigación publicada
Mientras tanto, HuidaGene publicó detalles de los hallazgos experimentales preclínicos sobre la tecnología CRISPR-Cas13, incluido el HG204, en Nature Neurociencia. Los estudios demostraron que el HG204 reduce eficazmente los niveles de ARNm de MECP2, alivia los síntomas de la enfermedad y prolonga la esperanza de vida en modelos de ratón y primates no humanos sin causar efectos adversos. Estos resultados refuerzan la confianza en el ensayo clínico en curso y en el potencial del HG204 como opción terapéutica para los SMD.
El ensayo clínico HERO representa un paso importante en la búsqueda de un tratamiento para el síndrome de duplicación MECP2. La combinación de la tecnología CRISPR Cas13 de vanguardia y los prometedores resultados preliminares da esperanzas a los pacientes y familias afectados por este síndrome. En los próximos meses, el seguimiento y la investigación continuados serán fundamentales para determinar plenamente la seguridad y eficacia del HG204 en el tratamiento de los SMD.