ION440: IONIS lleva a la comunidad MDS al siguiente nivel

Escrito por David y verificado por Ionis

Tras el reciente anuncio de Ionis sobre el próximo ensayo clínico, nuestro objetivo es proporcionar una comprensión más clara de este ensayo. Es especialmente importante que las familias que estén pensando en inscribir a su hijo sepan qué es un ensayo clínico, sobre todo en el contexto de enfermedades raras como el síndrome de duplicación de MECP2 (SMD).

Un ensayo clínico es un estudio de investigación que estudia nuevos tratamientos potenciales y evalúa su seguridad y efectos en humanos. Los ensayos clínicos suelen formar parte de un programa de desarrollo clínico más amplio. Un programa de desarrollo clínico es una serie de ensayos clínicos realizados en fases progresivas (es decir, Fase 1-3) diseñados para determinar si los nuevos fármacos o tratamientos potenciales son adecuadamente seguros y sustancialmente eficaces.

En el caso de los SMD, Ionis iniciará en breve un primer ensayo clínico para evaluar un nuevo tratamiento potencial denominado ION440. Este estudio, denominado ATTUNE, ha sido anunciado recientemente por Ionis en clinicaltrials.gov con su título oficial "A Phase 1-2, Double-Blind, Sham-Controlled Multiple Ascending Dose Study to Evaluate Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of Intrathecally-Administered ION440 in Patients with MECP2 Duplication Syndrome".

Desgranemos lo que esto significa.

Ensayo de fase 1-2: La fase 1 representa la primera vez que un fármaco se administra a seres humanos (a menudo se denomina ensayo "first-in-human"). La fase 1 se destina principalmente a determinar la seguridad y tolerabilidad iniciales del fármaco en investigación a diferentes dosis, suelen ser pequeños y relativamente rápidos. Los ensayos de fase 2 aportan pruebas adicionales de seguridad al estudiar el impacto del fármaco en investigación en más personas durante un periodo más largo. A menudo, en los ensayos de fase 2, incluido ATTUNE, los investigadores también intentan comprender cómo reaccionan las personas a diferentes dosis del fármaco en investigación. El ensayo ATTUNE es una combinación de ensayos de fase 1 y de fase 2.

Aleatorizado, doble ciego, simulado y controlado: Esto significa que los participantes son asignados aleatoriamente para recibir el tratamiento con ION440 o un tratamiento simulado (sin inyección de ION440 pero con el mismo procedimiento de sedación que en el grupo de tratamiento) en una proporción de 3:1 (3 pacientes que reciben ION440 por 1 paciente que no recibe tratamiento). Ni los participantes ni los investigadores saben quién recibe el tratamiento real y quién el simulado.

A menudo se utiliza un brazo de control cuando (1) los signos y síntomas de la enfermedad son diferentes de una persona a otra (2) existe una historia natural limitada en una población específica investigada en el ensayo (3) los objetivos del ensayo clínico pueden captarse de una forma que podría considerarse subjetiva o sujeta a sesgos y (4) existe un conocimiento limitado de cómo responderá la población específica de personas inscritas a tipos específicos de procedimientos, como la sedación y la punción lumbar que son necesarias para administrar ION440.

Dosis Ascendente Múltiple (DAM): Esto significa que los investigadores están administrando secuencialmente dosis crecientes del fármaco en investigación a diferentes grupos de participantes para ver qué cantidad del fármaco puede administrarse de forma segura.

Parte 1 y Parte 2 del Juicio: ATTUNE se divide en dos partes. Todas las personas aceptadas en el ensayo comenzarán en la Parte 1. En la Parte 1, 75% de los participantes recibirán ION440 y 25% recibirán un tratamiento simulado durante aproximadamente 36 semanas. Después de que Ionis complete con éxito una revisión de seguridad durante la primera parte del ensayo, los participantes que hayan completado la Parte 1 tendrán la oportunidad de recibir ION440 durante un máximo de 156 semanas durante la extensión abierta (LTE), conocida como Parte 2.

Seguridad, tolerabilidad, farmacocinética, farmacodinámica: Éstos definen los objetivos del estudio de fase 1-2 para ION440, evaluando si pueden observarse efectos secundarios tras la administración de ION440 o cuáles, qué hace el cuerpo ante ION440, qué hace ION440 en el cuerpo humano.

Criterios de inclusión y exclusión: Son las normas que deciden quién puede participar en el ensayo clínico. Por ejemplo, en este ensayo, los participantes deben ser varones, tener entre 2 y 65 años, tener un diagnóstico confirmado de SMD y ser capaces de completar todos los procedimientos del estudio. También hay ciertas condiciones que impedirían que alguien participara, como tener una forma compleja de SMD, padecer ciertas afecciones de salud o estar en tratamiento con otros fármacos determinados.

Es importante señalar que la participación en un ensayo clínico es voluntaria, y las familias pueden retirarse en cualquier momento si consideran que no es lo mejor para su hijo.

Comienzo del estudio: La fecha estimada de inicio de ATTUNE es agosto de 2024. Sin embargo, este plazo puede cambiar en función de los pasos normativos, como la aprobación del comité de ética, la firma de contratos y otras aprobaciones específicas de cada hospital en el que se llevará a cabo el estudio. La inscripción de pacientes comenzará una vez que Ionis y el hospital hayan firmado todas las aprobaciones.

Recuerde que los ensayos clínicos son esenciales para avanzar en el conocimiento médico y encontrar nuevos tratamientos, y ofrecen esperanza a las personas y familias afectadas por enfermedades raras.

ION440 es un medicamento en fase de investigación y no está aprobado para su comercialización como tratamiento de ningún trastorno, incluidos los SMD, en ningún país. Las personas que tengan preguntas sobre cambios en su salud y en la atención sanitaria en general deben hablar con su profesional sanitario.

Esté atento a nuestro seminario web sobre ensayos clínicos y ATTUNE, cuya publicación está prevista para finales de septiembre de 2024.