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Huidagene Therapeutics es una empresa de biotecnología con sede en Shanghai y Nueva Jersey, centrada en el descubrimiento, la ingeniería y el desarrollo de nuevos medicamentos basados en CRISPR. La empresa se centra en trastornos musculares, oftálmicos y neurológicos.
Huidagene ha desarrollado HG204, un vector viral adenoasociado (AAV) que introduce en las células un novedoso complejo CRISPR-Cas13. Diseñado para el síndrome de duplicación MECP2, El HG204 pretende regular la sobreproducción de los niveles de proteína MeCP2 induciendo la degradación del ARN MECP2 sobreexpresado. Este innovador candidato a fármaco tiene el potencial de curar los SMD mediante una única administración.
Nuestra organización ha mantenido fructíferas conversaciones con los responsables de Huidagene para conocer mejor esta innovadora tecnología y lo que significa para el futuro. Los estudios preclínicos realizados con HG204 en un modelo de ratón humanizado con SMD demostraron una reducción significativa de la proteína MeCP2 y la reversión de los síntomas. Si bien se trata de resultados alentadores, ésta es también la segunda prueba de la reversibilidad de los síntomas del SMD tras la regulación de los niveles de proteína MECP2 (como se demostró anteriormente con la administración del ASO por el Prof. H. Zoghbi y su equipo).
Huidagene está finalizando los estudios preclínicos con el HG204 y preparándose para un ensayo clínico con pacientes en China, cuyo inicio está previsto para mediados de 2024. Si este ensayo tiene éxito, Huidagene planeará ensayos clínicos en otros países como EE.UU. y Europa en 2025-2026.
El 31 de octubre, la FDA (Food and Drug Administration, autoridad sanitaria de EE.UU.) concedió al HG204 las designaciones de enfermedad pediátrica rara y medicamento huérfano. Esta designación reglamentaria es un primer paso hacia un ensayo clínico fuera de China y permitirá una revisión acelerada del expediente tras el registro del fármaco. Aunque la noticia fue totalmente inesperada, aporta una esperanza adicional a la comunidad.
Nuestro equipo se mantendrá en contacto con Huidagene y mantendrá informada a nuestra comunidad de cualquier novedad.
