A new step forward in the search for a cure: UMass Chan Licenses siRNA Technology  

UMass Chan Medical School has licensed a promising siRNA-based technology to M2DS, a startup company dedicated to advancing the technology as a treatment for MECP2 Duplication Syndrome. This marks a major step forward in translating cutting-edge research into clinical reality. The technology was developed in the lab of Dr. Khvorova, with the project led by […]

Promising early results from the HERO Trial for MDS

Earlier this year, Alvin Luk attended the CRISPR Medicine Conference in Copenhagen to provide an update on the HERO clinical trial for MECP2 Duplication Syndrome. Alvin’s presentation is available for the community to watch on YouTube. In this video, you’ll learn about Huidagene’s experimental CRISPR-Cas13 therapy, HG204, and see the progress in the first treated […]

เริ่มการรับสมัครสำหรับการทดลองทางคลินิกของ ATTUNE

การทดลอง ATTUNE เป็นการศึกษาทางคลินิกในระยะ 1/2 ที่ได้รับการสนับสนุนจาก Ionis โดยมีเป้าหมายเพื่อประเมิน ION440 ซึ่งเป็นการบำบัดด้วยแอนติเซนส์โอลิโกนิวคลีโอไทด์ (ASO) ที่กำลังศึกษาวิจัย ซึ่งออกแบบมาเพื่อแก้ไขสาเหตุหลักของ MECP2 Duplication Syndrome (MDS)

เริ่มรับสมัคร HERO: การทดลองทางคลินิก CRISPR cas13 สำหรับ MDS

การทดลองทางคลินิก HERO เป็นการศึกษานำร่องในการประเมิน HG204 ซึ่งเป็นการบำบัดด้วยการแก้ไข RNA ด้วย CRISPR Cas13 ใหม่สำหรับ MECP2 Duplication Syndrome (MDS) การทดลองนี้ได้รับการสนับสนุนโดย HuidaGene และถือเป็นก้าวสำคัญในการค้นหาวิธีรักษาโรค MDS ในเดือนพฤศจิกายน 2024 ผู้ป่วยรายแรกได้รับ HG204 สำเร็จ ทำให้ชุมชน MDS มีความหวังใหม่

ION440: IONIS นำชุมชน MDS ไปสู่อีกระดับ

ไอโอนิสปรับจูน

เขียนโดย David และตรวจสอบโดย Ionis หลังจากที่ Ionis ประกาศเกี่ยวกับการทดลองทางคลินิกที่กำลังจะมีขึ้นเมื่อเร็วๆ นี้ เราตั้งเป้าที่จะให้ความเข้าใจที่ชัดเจนยิ่งขึ้นเกี่ยวกับการทดลองนี้ เป็นเรื่องสำคัญอย่างยิ่งสำหรับครอบครัวที่กำลังพิจารณาให้บุตรหลานของตนเข้าร่วมการทดลองเพื่อให้ทราบว่าการทดลองทางคลินิกคืออะไร โดยเฉพาะอย่างยิ่งในบริบทของโรคหายาก เช่น MECP2 Duplication Syndrome (MDS) […]

HuidaGene: Moving towards clinical trials for MDS

ในเดือนกุมภาพันธ์ 2024 เดวิด โควินี ประธานบริษัท DupMECP2 ได้เข้าเยี่ยมชมบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพนวัตกรรมใหม่ HuidaGene Therapeutics ในเซี่ยงไฮ้ การเยี่ยมชมครั้งนี้ทำให้เราได้เห็นอนาคตอันสดใสของการรักษาโรค MECP2 duplication syndrome (MDS) ซึ่งนำโดยดร. อัลวิน ลุค ซีอีโอของ HuidaGene บริษัทเป็นผู้นำในการพัฒนาเทคโนโลยี CRISPR ที่ล้ำสมัย […]

Huidagene: เทคโนโลยี CRISPR-CAS13 ที่น่าสนใจจากเซี่ยงไฮ้ (ประเทศจีน)

Huidagene Therapeutics เป็นบริษัทด้านเทคโนโลยีชีวภาพที่มีสำนักงานใหญ่อยู่ในเซี่ยงไฮ้และนิวเจอร์ซีย์ โดยมุ่งเน้นที่การค้นพบ การออกแบบ และพัฒนายารักษาโรคใหม่ๆ ที่ใช้ CRISPR บริษัทเน้นที่ความผิดปกติของกล้ามเนื้อ จักษุ และระบบประสาท Huidagene ได้พัฒนา HG204 ซึ่งเป็นเวกเตอร์ไวรัสที่เกี่ยวข้องกับอะดีโน (AAV) ที่ส่งสารประกอบ CRISPR-Cas13 ใหม่ๆ เข้าไปในเซลล์ HG204 ได้รับการออกแบบมาสำหรับกลุ่มอาการ MECP2 duplication โดยมีจุดมุ่งหมายเพื่อควบคุม […]