เริ่มรับสมัคร HERO: การทดลองทางคลินิก CRISPR cas13 สำหรับ MDS

เกี่ยวกับเทคโนโลยี

ภาพรวมการทดลอง 

การทดลอง HERO เกี่ยวข้องกับการฉีด HG204 เพียงครั้งเดียวผ่านช่องสมอง โดยให้ยาเข้าสู่สมองโดยตรง การรับสมัครเข้าร่วมการทดลองเริ่มขึ้นในเดือนตุลาคม 2024 และการศึกษามีเป้าหมายที่จะรับสมัครผู้เข้าร่วมชาย 6 คน อายุระหว่าง 2 ถึง 18 ปี ที่มีการวินิจฉัยยืนยันแล้วว่าเป็นโรค MECP2 Duplication Syndrome ผู้เข้าร่วมแต่ละคนจะเข้าร่วมการทดลอง 60 สัปดาห์ ซึ่งประกอบด้วยช่วงคัดกรอง 8 สัปดาห์ การให้การรักษา และระยะติดตามผล 52 สัปดาห์ วัตถุประสงค์หลักคือเพื่อติดตามเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์และประเมินความคืบหน้าของการพัฒนาหลังการรักษา ปัจจุบัน การทดลองกำลังดำเนินการอยู่ที่โรงพยาบาลมหาวิทยาลัยปักกิ่งในปักกิ่ง ประเทศจีน การรับผู้ป่วยเพิ่มเติมในประเทศจีนจะขึ้นอยู่กับผลของผู้ป่วยรายแรกที่ได้รับการรักษาในการศึกษา 

หากต้องการข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการศึกษา

สู่โปรโตคอลการศึกษา

การให้ยาแก่ผู้ป่วยรายแรกและผลเบื้องต้น 

ในเดือนพฤศจิกายน HuidaGene ได้ประกาศความสำเร็จในการบริหาร HG204 ให้กับผู้ป่วยรายแรก หกสัปดาห์หลังจากการฉีด ผู้ป่วยไม่มีผลข้างเคียงที่สำคัญใดๆ และสังเกตเห็นสัญญาณเบื้องต้นของประสิทธิผล ในสัปดาห์ต่อจากนี้ ผู้ป่วยจะได้รับการติดตามอย่างใกล้ชิดเพื่อประเมินความปลอดภัยและประสิทธิผลของการรักษาเพิ่มเติม 

ขั้นตอนต่อไปและเป้าหมาย 

HuidaGene ประสบความสำเร็จอย่างมากในการอนุมัติตามกฎระเบียบ โดยได้รับการรับรองจาก FDA ที่สำคัญ 2 รายการ ได้แก่ การกำหนดโรคหายากในเด็ก (Rare Pediatric Disease Designation: RPDD) และการกำหนดยาสำหรับโรคหายาก (Orphan Drug Designation: ODD) สำหรับ HG204 ในการรักษา MECP2 Duplication Syndrome แม้ว่า HERO จะดำเนินกิจการในประเทศจีน แต่บริษัทเทคโนโลยีชีวภาพแห่งนี้ก็เริ่มหารือกับ FDA และ EMA เพื่อศึกษาวิจัยเพิ่มเติมในสหรัฐอเมริกาและยุโรป 

งานวิจัยตีพิมพ์ 

ขณะเดียวกัน HuidaGene ได้เผยแพร่รายละเอียดการค้นพบจากการทดลองก่อนคลินิกเกี่ยวกับเทคโนโลยี CRISPR-Cas13 รวมถึง HG204 ในวารสาร Nature Neuroscience การศึกษาแสดงให้เห็นว่า HG204 สามารถลดระดับ mRNA ของ MECP2 ได้อย่างมีประสิทธิภาพ บรรเทาอาการของโรค และยืดอายุขัยในหนูทดลองและแบบจำลองสัตว์เลี้ยงลูกด้วยนมที่ไม่มีมนุษย์อาศัยอยู่ โดยไม่ก่อให้เกิดผลข้างเคียง ผลลัพธ์เหล่านี้ช่วยเสริมความมั่นใจในการทดลองทางคลินิกที่กำลังดำเนินอยู่ และศักยภาพของ HG204 ในฐานะทางเลือกในการรักษาโรค MDS.

สู่การตีพิมพ์

การทดลองทางคลินิก HERO ถือเป็นก้าวสำคัญในการแสวงหาวิธีรักษาโรค MECP2 Duplication Syndrome การผสมผสานระหว่างเทคโนโลยี CRISPR Cas13 ที่ทันสมัยและผลลัพธ์เบื้องต้นที่มีแนวโน้มดีทำให้ผู้ป่วยและครอบครัวที่ได้รับผลกระทบจากโรคนี้มีความหวัง ในอีกไม่กี่เดือนข้างหน้า การติดตามและวิจัยอย่างต่อเนื่องจะเป็นสิ่งสำคัญเพื่อให้แน่ใจได้ว่า HG204 จะปลอดภัยและมีประสิทธิภาพในการรักษา MDS หรือไม่