TH 
EN 
DE 
FR 
ES 
PT 
IT 
PL 
HU 
EL 
SR 
HR 
TR 
NL 
SV 
JA 
การรับสมัครผู้ป่วยสำหรับการทดลองทางคลินิกครั้งสำคัญภายใต้โครงการ ATTUNE ได้เริ่มต้นขึ้นอย่างเป็นทางการแล้ว! สถานที่ทดลองแห่งแรกเปิดทำการในเดือนพฤศจิกายน 2024 ที่ Baylor College of Medicine ในเมืองฮูสตัน รัฐเท็กซัส (สหรัฐอเมริกา) ซึ่งถือเป็นจุดเริ่มต้นของการศึกษาในระยะที่ 1/2 นี้ ในช่วงปลายเดือนมกราคม 2025 สถานที่ทดลองแห่งที่สองเปิดทำการในรัฐมินนิโซตา (สหรัฐอเมริกา) คาดว่าจะเปิดสถานที่ทดลองเพิ่มเติมในสหรัฐอเมริกาและทั่วโลกในเร็วๆ นี้
ภาพรวมการทดลอง
การทดลอง ATTUNE ถือเป็นครั้งแรกที่มีการใช้ ION440 กับมนุษย์ การบำบัดด้วย ASO ที่กำลังศึกษาวิจัยนี้มีเป้าหมายเพื่อลดระดับของ mRNA ของ MECP2 ในผู้ป่วย MDS โดยมุ่งแก้ไขสาเหตุหลักของอาการที่เกิดจากการแสดงออกของ MECP2 มากเกินไป
แนวทางการรักษาที่มีศักยภาพนี้แสดงให้เห็นผลลัพธ์ที่น่าประทับใจในระหว่างการทดลองวิจัยก่อนทางคลินิก การศึกษาที่ดำเนินการในปี 2021 ในหนูทดลอง MDS แสดงให้เห็นว่าการบำบัดด้วย ASO สามารถลดระดับ MECP2 ได้อย่างมีประสิทธิภาพ และลดอาการของโรคได้โดยไม่มีผลข้างเคียงที่สำคัญ เมื่อเกือบ 10 ปีที่แล้ว ผลการค้นพบเหล่านี้สร้างความตื่นเต้นและความหวังอย่างมากในชุมชน MDS
การทดลองนี้รับสมัครผู้เข้าร่วมชายอายุระหว่าง 2 ถึง 65 ปีที่มีการวินิจฉัยยืนยันแล้วว่าเป็นโรค MECP2 Duplication Syndrome การศึกษานี้จะแบ่งออกเป็น 2 ส่วน ส่วนที่ 1 (ยาเพิ่มหลายโดส) จะใช้เวลา 36 สัปดาห์สำหรับผู้เข้าร่วมแต่ละคน ในระยะนั้น ผู้เข้าร่วมจะถูกสุ่มให้รับ ION440 หรือขั้นตอนหลอก เมื่อทำส่วนที่ 1 เสร็จแล้ว ผู้เข้าร่วมอาจย้ายไปทำส่วนที่ 2 (การขยายเวลาในระยะยาว) และรับ ION440 ได้นานถึง 156 สัปดาห์
ผู้เข้าร่วมแต่ละคนจะต้องปฏิบัติตามตารางเวลาโดยละเอียด ซึ่งรวมถึงช่วงการคัดกรองเบื้องต้น การให้ ION440 และระยะติดตามผลเพื่อประเมินความปลอดภัย ความทนทาน และผลลัพธ์ประสิทธิภาพเบื้องต้นของการรักษาด้วยยาที่มีศักยภาพ ผู้เข้าร่วมจะถูกลงทะเบียนตามลำดับในกลุ่มต่างๆ โดยแต่ละกลุ่มจะได้รับ ION440 ในปริมาณยาที่แตกต่างกัน
หากต้องการรายละเอียดเพิ่มเติมเกี่ยวกับโปรโตคอลการศึกษาและการออกแบบการศึกษาโดยรวม เราขอเชิญคุณสำรวจทรัพยากรต่อไปนี้:
- เว็บสัมมนาของเราที่อธิบายรายละเอียดเกี่ยวกับการศึกษา ATTUNE: ไขความลึกลับของการศึกษา ATTUNE
- บทความของเราเกี่ยวกับโปรโตคอลการศึกษา: ION440: IONIS นำชุมชน MDS ไปสู่อีกระดับ
- E-book ของเรามีเนื้อหาถาม-ตอบจากครอบครัวต่างๆ: ไขความลึกลับของการศึกษา ATTUNE
ขั้นตอนต่อไปและเป้าหมาย
เนื่องจากเป็นการทดลองทางคลินิกในระยะที่ 1/2 เป้าหมายหลักของ ATTUNE คือการประเมินความปลอดภัยและการยอมรับของ ION440 ผลการทดลองของ ATTUNE จะให้ข้อมูลอันมีค่าสำหรับการศึกษาวิจัยในอนาคตเพื่อประเมินประสิทธิภาพของ ION440 ในการรักษา MDS เพิ่มเติม
ขณะนี้ทีมวิจัยของโรงพยาบาลเด็กในฮูสตันและ Gillette Children's Specialty Healthcare ในรัฐมินนิโซตา กำลังคัดเลือกผู้ป่วยเพื่อเริ่มการให้การบำบัดเชิงทดลอง
การเปิดตัวการทดลองทางคลินิกของ ATTUNE ถือเป็นก้าวสำคัญในการค้นหาวิธีรักษาโรค MECP2 Duplication Syndrome สำหรับการทดลองทางคลินิกของ HERO การใช้เทคโนโลยี Antisense Oligonucleotide แบบใหม่ถือเป็นแนวทางที่ล้ำสมัยในการแก้ไขปัญหานี้ โดยมอบความหวังใหม่ให้กับครอบครัวและชุมชน MDS