ION440: IONIS นำชุมชน MDS ไปสู่อีกระดับ

เขียนโดยเดวิดและตรวจสอบโดยไอโอนิส

หลังจากที่ Ionis ประกาศเกี่ยวกับการทดลองทางคลินิกที่กำลังจะมีขึ้นเมื่อเร็วๆ นี้ เรามุ่งหวังที่จะให้ความเข้าใจที่ชัดเจนยิ่งขึ้นเกี่ยวกับการทดลองนี้ เป็นเรื่องสำคัญอย่างยิ่งสำหรับครอบครัวที่กำลังพิจารณาให้บุตรหลานของตนเข้าร่วมการทดลองโดยเฉพาะอย่างยิ่งในบริบทของโรคหายาก เช่น MECP2 Duplication Syndrome (MDS)

การทดลองทางคลินิกคือการศึกษาวิจัยที่ตรวจสอบการรักษาใหม่ๆ ที่มีศักยภาพ โดยประเมินความปลอดภัยและผลกระทบต่อมนุษย์ การทดลองทางคลินิกมักดำเนินการเป็นส่วนหนึ่งของโครงการพัฒนาทางคลินิกที่ใหญ่กว่า โครงการพัฒนาทางคลินิกคือชุดการทดลองทางคลินิกที่ดำเนินการเป็นระยะๆ (กล่าวคือ ระยะที่ 1-3) ซึ่งออกแบบมาเพื่อพิจารณาว่ายาหรือการรักษาใหม่ๆ ที่มีศักยภาพนั้นปลอดภัยเพียงพอและมีประสิทธิภาพอย่างแท้จริงหรือไม่

ในกรณีของ MDS Ionis จะเริ่มการทดลองทางคลินิกครั้งแรกในเร็วๆ นี้เพื่อประเมินการรักษาที่มีศักยภาพใหม่ที่เรียกว่า ION440 การศึกษานี้มีชื่อว่า named ATTUNE ซึ่งเพิ่งประกาศโดย Ionis บนเว็บไซต์ clinicaltrials.gov โดยมีชื่ออย่างเป็นทางการว่า “การศึกษาระยะที่ 1-2, Double-Blind, Sham-Controlled Multiple Ascending Dose Study to Evaluate Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of Intrathecally-Administered ION440 in Patients With MECP2 Duplication Syndrome”

เรามาดูดีกว่าว่าสิ่งนี้หมายถึงอะไร

การทดลองระยะที่ 1-2: ระยะที่ 1 ถือเป็นครั้งแรกที่ยาถูกนำไปใช้กับมนุษย์ (มักเรียกว่าการทดลอง "ในมนุษย์ครั้งแรก") ระยะที่ 1 มีวัตถุประสงค์หลักเพื่อพิจารณาความปลอดภัยเบื้องต้นและการยอมรับของยาที่อยู่ระหว่างการทดลองในขนาดยาที่แตกต่างกัน โดยปกติแล้วจะเป็นขนาดเล็กและค่อนข้างรวดเร็ว การทดลองระยะที่ 2 จะให้หลักฐานเพิ่มเติมเกี่ยวกับความปลอดภัยโดยการศึกษาผลกระทบของยาที่อยู่ระหว่างการทดลองในคนจำนวนมากขึ้นในระยะเวลาที่ยาวนานขึ้น บ่อยครั้งในการทดลองระยะที่ 2 รวมถึง ATTUNE นักวิจัยจะพยายามทำความเข้าใจว่าผู้คนมีปฏิกิริยาอย่างไรกับยาที่อยู่ระหว่างการทดลองในปริมาณที่แตกต่างกัน การทดลอง ATTUNE เป็นการผสมผสานการทดลองระยะที่ 1 และระยะที่ 2 เข้าด้วยกัน

แบบสุ่ม, แบบปกปิดสองชั้น, ควบคุมด้วยวิธีการหลอก: ซึ่งหมายความว่าผู้เข้าร่วมจะถูกสุ่มให้รับการรักษาด้วย ION440 หรือการรักษาหลอก (ไม่ฉีด ION440 แต่ใช้วิธีการสงบประสาทแบบเดียวกับกลุ่มที่ได้รับการรักษา) ในอัตราส่วน 3:1 (ผู้ป่วย 3 รายที่ได้รับ ION440 ต่อผู้ป่วย 1 รายที่ไม่ได้รับการรักษา) ทั้งผู้เข้าร่วมและนักวิจัยต่างไม่ทราบว่าใครได้รับการรักษาจริงและใครได้รับการรักษาหลอก

แขนควบคุมมักใช้เมื่อ (1) สัญญาณและอาการของโรคแตกต่างกันไปในแต่ละบุคคล (2) มีประวัติทางธรรมชาติที่จำกัดในกลุ่มประชากรเฉพาะที่ถูกสอบสวนในการทดลอง (3) วัตถุประสงค์ของการทดลองทางคลินิกอาจระบุได้ในลักษณะที่อาจถือได้ว่าเป็นเรื่องส่วนตัวหรือลำเอียงได้ และ (4) มีความเข้าใจที่จำกัดว่ากลุ่มประชากรเฉพาะที่เข้าร่วมจะตอบสนองต่อขั้นตอนประเภทเฉพาะอย่างไร เช่น การให้ยาสลบและการเจาะน้ำไขสันหลังที่จำเป็นในการคลอด ION440

ปริมาณที่เพิ่มขึ้นหลายครั้ง (MAD): ซึ่งหมายความว่านักวิจัยจะเพิ่มขนาดยาที่อยู่ระหว่างการทดลองให้กับผู้เข้าร่วมแต่ละกลุ่มตามลำดับ เพื่อดูว่าสามารถให้ยาได้ในปริมาณที่ปลอดภัยแค่ไหน

ส่วนที่ 1 และส่วนที่ 2 ของการพิจารณาคดี: ATTUNE แบ่งออกเป็น 2 ส่วน ผู้เข้าร่วมการทดลองทั้งหมดจะเริ่มต้นการทดลองในส่วนที่ 1 ในส่วน 1 ผู้เข้าร่วม 75% จะได้รับ ION440 และ 25% จะได้รับการรักษาหลอกเป็นเวลาประมาณ 36 สัปดาห์ หลังจากที่ Ionis เสร็จสิ้นการทบทวนความปลอดภัยในช่วงแรกของการทดลอง ผู้เข้าร่วมการทดลองที่เสร็จสิ้นการทดลองในส่วนที่ 1 จะมีโอกาสได้รับ ION440 นานถึง 156 สัปดาห์ในช่วงการขยายเวลาแบบเปิด (LTE) ซึ่งเรียกว่าส่วนที่ 2

ความปลอดภัย ความทนทาน เภสัชจลนศาสตร์ เภสัชพลศาสตร์: สิ่งเหล่านี้กำหนดเป้าหมายของการศึกษาในระยะที่ 1-2 สำหรับ ION440 โดยการประเมินว่ามีผลข้างเคียงใดบ้างที่พบได้หลังการใช้ ION440, ผลข้างเคียงที่ร่างกายทำกับ ION440 และผลข้างเคียงที่ ION440 ทำกับร่างกายมนุษย์

เกณฑ์การรวมและการยกเว้น: กฎเหล่านี้เป็นกฎที่ใช้ตัดสินว่าใครสามารถเข้าร่วมการทดลองทางคลินิกได้ ตัวอย่างเช่น ในการทดลองนี้ ผู้เข้าร่วมจะต้องเป็นชาย อายุระหว่าง 2 ถึง 65 ปี มีการวินิจฉัยโรค MDS ยืนยันแล้ว และสามารถทำขั้นตอนการศึกษาให้ครบถ้วนได้ นอกจากนี้ ยังมีเงื่อนไขบางประการที่อาจขัดขวางผู้เข้าร่วมได้ เช่น เป็นโรค MDS ในรูปแบบที่ซับซ้อน มีปัญหาสุขภาพบางอย่าง หรือได้รับการรักษาด้วยยาบางชนิด

สิ่งสำคัญที่ต้องทราบคือ การเข้าร่วมการทดลองทางคลินิกนั้นเป็นไปตามความสมัครใจ และครอบครัวสามารถถอนตัวได้ตลอดเวลาหากรู้สึกว่าการเข้าร่วมนั้นไม่เป็นผลดีต่อบุตรหลานของตน

เริ่มต้นการศึกษา: วันที่เริ่มต้นโดยประมาณสำหรับ ATTUNE คือเดือนสิงหาคม 2024 อย่างไรก็ตาม ไทม์ไลน์นี้อาจเปลี่ยนแปลงได้ขึ้นอยู่กับขั้นตอนการควบคุม เช่น การอนุมัติของคณะกรรมการจริยธรรม ลายเซ็นในสัญญา และการอนุมัติเฉพาะสถานที่อื่นๆ ที่จำเป็นในแต่ละโรงพยาบาลที่ดำเนินการศึกษา การลงทะเบียนผู้ป่วยจะเริ่มต้นขึ้นเมื่อ Ionis และโรงพยาบาลลงนามการอนุมัติทั้งหมดแล้ว

โปรดจำไว้ว่าการทดลองทางคลินิกมีความจำเป็นต่อการพัฒนาความรู้ทางการแพทย์และการค้นพบวิธีการรักษาใหม่ๆ และยังมอบความหวังให้กับบุคคลและครอบครัวที่ได้รับผลกระทบจากโรคหายากอีกด้วย

ION440 เป็นยาที่อยู่ระหว่างการทดลองและไม่ได้รับการอนุมัติให้จำหน่ายเป็นยารักษาโรคใดๆ รวมถึง MDS ในประเทศใดๆ บุคคลที่มีข้อสงสัยเกี่ยวกับการเปลี่ยนแปลงด้านสุขภาพและการดูแลสุขภาพโดยรวมควรพูดคุยกับผู้ให้บริการดูแลสุขภาพของตน

ติดตามเว็บสัมมนาของเราเกี่ยวกับการทดลองทางคลินิกและ ATTUNE ซึ่งคาดว่าจะเปิดตัวในช่วงปลายเดือนกันยายน 2024