HuidaGene: ก้าวไปสู่การทดลองทางคลินิก

ในเดือนกุมภาพันธ์ 2024 เดวิด โควินี ประธานบริษัท DupMECP2 ได้เข้าเยี่ยมชมบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพนวัตกรรม HuidaGene Therapeutics ในเซี่ยงไฮ้ การเยี่ยมชมครั้งนี้ทำให้เราได้เห็นอนาคตอันสดใสของการรักษาโรค MECP2 duplication syndrome (MDS)

บริษัทซึ่งนำโดยดร. อัลวิน ลุค ซีอีโอของ HuidaGene เป็นผู้นำในการพัฒนาเทคโนโลยี CRISPR ล้ำยุคที่จะช่วยปฏิวัติชีวิตของเด็กๆ ที่ได้รับผลกระทบจาก MDS ได้ 

การเยี่ยมชมครั้งนี้ถือเป็นโอกาสอันยอดเยี่ยมที่จะได้เห็นสิ่งอำนวยความสะดวกที่ทันสมัยและสภาพแวดล้อมที่สร้างสรรค์ซึ่งส่งเสริมการวิจัยเชิงนวัตกรรมดังกล่าวด้วยตนเอง พื้นที่สำนักงานยังมีผนังปีนเขา เพื่อส่งเสริมบรรยากาศการทำงานที่สร้างสรรค์และมีชีวิตชีวา

อัลวินและผู้อำนวยการฝ่ายการแพทย์ของ MDS ดร. กลอเรีย ทัง นำเสนอรายละเอียดเกี่ยวกับเทคโนโลยีการแก้ไข RNA ด้วย CRISPR-Cas13 สำหรับ MECP2 Duplication Syndrome หรือ named HG204 ข้อมูลที่น่าสนใจและผลเบื้องต้นจากการศึกษาพิษต่อลิงที่ไม่ใช่มนุษย์ทำให้เกิดการพัฒนาที่น่าตื่นเต้น การทดลองทางคลินิก MDS ของบริษัท ซึ่งเดิมมีแผนจะเริ่มในช่วงครึ่งหลังของปี 2024 ได้รับการอนุมัติจากคณะกรรมการจริยธรรมจากโรงพยาบาลสองแห่งแล้ว โดยมีแผนที่จะรับสมัครผู้ป่วย MDS ก่อนสิ้นปีนี้

นี่เป็นข่าวดีสำหรับชุมชน MDS การทดลองทางคลินิก HG204 MDS ที่กำลังจะมีขึ้นในเร็วๆ นี้ ซึ่งมีชื่อว่า named “HERO” จะเริ่มต้นรักษาผู้ป่วยขั้นต่ำ 4 ราย โดยผู้ป่วยจะได้รับการติดตามอย่างใกล้ชิดเป็นเวลา 1 ปี การทดลองระยะแรกจะดำเนินการในประเทศจีน ส่วนจำนวนผู้ป่วยที่เข้าร่วมเพิ่มเติมในประเทศจีนจะขึ้นอยู่กับผลเบื้องต้นของการศึกษาเชิงแทรกแซง 

HuidaGene ได้ก้าวหน้าอย่างมากในการอนุมัติตามกฎระเบียบ โดยได้รับการรับรองจาก FDA สองรายการ (Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) และ Orphan Drug Designation (ODD)) ให้กับ HG204 สำหรับการรักษา เมซีพี2 กลุ่มอาการซ้ำซ้อน พวกเขายังได้เริ่มติดต่อกับทั้ง FDA และ EMA เพื่อศึกษาเพิ่มเติมในสหรัฐอเมริกาและยุโรป

โอกาสที่จะได้พบปะกับอัลวินและกลอเรียเป็นการส่วนตัวถือเป็นสิทธิพิเศษ เรารู้สึกตื่นเต้นที่ได้เป็นส่วนหนึ่งของการเดินทางครั้งนี้ และหวังว่าจะได้แจ้งให้ชุมชนของเราทราบเกี่ยวกับความคืบหน้าของเทคโนโลยีที่อาจเปลี่ยนแปลงชีวิตนี้