Huidagene: เทคโนโลยี CRISPR-CAS13 ที่น่าสนใจจากเซี่ยงไฮ้ (ประเทศจีน)

Huidagene Therapeutics เป็นบริษัทด้านเทคโนโลยีชีวภาพที่มีสำนักงานใหญ่อยู่ในเซี่ยงไฮ้และนิวเจอร์ซีย์ โดยมุ่งเน้นที่การค้นพบ การออกแบบ และพัฒนายารักษาโรคใหม่ๆ ที่ใช้ CRISPR บริษัทเน้นที่ความผิดปกติของกล้ามเนื้อ จักษุ และระบบประสาท

Huidagene has developed HG204, an adeno-associated viral (AAV) vector delivering a novel CRISPR-Cas13 complex into cells. Designed for MECP2 duplication syndrome, HG204 aims to regulate the overproduction of the MeCP2 protein levels by inducing the degradation of overexpressed MECP2 RNA. This innovative drug candidate holds the potential to cure MDS through a single administration.

องค์กรของเราได้มีการหารืออย่างสร้างสรรค์กับผู้นำของ Huidagene เพื่อเรียนรู้เพิ่มเติมเกี่ยวกับเทคโนโลยีเชิงนวัตกรรมนี้ และความหมายสำหรับอนาคต การศึกษาก่อนทางคลินิกโดยใช้ HG204 ในเมาส์จำลอง MDS ของมนุษย์แสดงให้เห็นการลดลงอย่างมีนัยสำคัญของโปรตีน MeCP2 และการย้อนกลับอาการ แม้ว่าผลลัพธ์เหล่านี้จะน่าพอใจ แต่ยังเป็นหลักฐานข้อที่สองที่พิสูจน์ถึงความสามารถในการย้อนกลับของอาการ MDS หลังจากการควบคุมระดับโปรตีน MECP2 (ตามที่สาธิตไว้ก่อนหน้านี้โดยการบริหาร ASO โดยศาสตราจารย์ H. Zoghbi และทีมงาน)

Huidagene อยู่ระหว่างการสรุปผลการศึกษาก่อนทางคลินิกโดยใช้ HG204 และเตรียมพร้อมสำหรับการทดลองทางคลินิกกับผู้ป่วยในประเทศจีน ซึ่งมีกำหนดจะเริ่มขึ้นในกลางปี 2024 หากการทดลองนี้ประสบความสำเร็จ Huidagene จะวางแผนการทดลองทางคลินิกในประเทศอื่นๆ เช่น สหรัฐอเมริกาและยุโรปในปี 2568-2569

เมื่อวันที่ 31 ตุลาคม สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (FDA) ได้อนุมัติการกำหนดยา HG204 สำหรับโรคหายากในเด็กและยาสำหรับโรคหายาก การกำหนดดังกล่าวถือเป็นก้าวแรกสู่การทดลองทางคลินิกนอกประเทศจีน และจะช่วยให้สามารถเร่งตรวจสอบเอกสารเมื่อขึ้นทะเบียนยาได้ แม้ว่าข่าวนี้จะคาดไม่ถึงโดยสิ้นเชิง แต่ก็สร้างความหวังให้กับชุมชนมากขึ้น

ทีมงานของเราจะติดต่อกับ Huidagene และแจ้งให้ชุมชนของเราได้รับทราบข้อมูลล่าสุดเกี่ยวกับการพัฒนาต่างๆ

เพื่อแถลงข่าว