TH 
EN 
DE 
FR 
ES 
PT 
IT 
PL 
HU 
EL 
SR 
HR 
TR 
NL 
SV 
JA 
Huidagene Therapeutics เป็นบริษัทด้านเทคโนโลยีชีวภาพที่มีสำนักงานใหญ่อยู่ในเซี่ยงไฮ้และนิวเจอร์ซีย์ โดยมุ่งเน้นที่การค้นพบ การออกแบบ และพัฒนายารักษาโรคใหม่ๆ ที่ใช้ CRISPR บริษัทเน้นที่ความผิดปกติของกล้ามเนื้อ จักษุ และระบบประสาท
Huidagene ได้พัฒนา HG204 ซึ่งเป็นเวกเตอร์ไวรัสที่เกี่ยวข้องกับอะดีโน (AAV) ที่ส่งคอมเพล็กซ์ CRISPR-Cas13 ใหม่เข้าไปในเซลล์ ออกแบบมาสำหรับกลุ่มอาการการแพร่พันธุ์แบบ MECP2 HG204 มีเป้าหมายเพื่อควบคุมการผลิตโปรตีน MeCP2 มากเกินไปโดยการกระตุ้นการสลายตัวของ RNA MECP2 ที่แสดงออกมากเกินไป ยาทดลองเชิงนวัตกรรมนี้มีศักยภาพที่จะรักษา MDS ได้โดยการใช้เพียงครั้งเดียว
องค์กรของเราได้มีการหารืออย่างสร้างสรรค์กับผู้นำของ Huidagene เพื่อเรียนรู้เพิ่มเติมเกี่ยวกับเทคโนโลยีเชิงนวัตกรรมนี้ และความหมายสำหรับอนาคต การศึกษาก่อนทางคลินิกโดยใช้ HG204 ในเมาส์จำลอง MDS ของมนุษย์แสดงให้เห็นการลดลงอย่างมีนัยสำคัญของโปรตีน MeCP2 และการย้อนกลับอาการ แม้ว่าผลลัพธ์เหล่านี้จะน่าพอใจ แต่ยังเป็นหลักฐานข้อที่สองที่พิสูจน์ถึงความสามารถในการย้อนกลับของอาการ MDS หลังจากการควบคุมระดับโปรตีน MECP2 (ตามที่สาธิตไว้ก่อนหน้านี้โดยการบริหาร ASO โดยศาสตราจารย์ H. Zoghbi และทีมงาน)
Huidagene อยู่ระหว่างการสรุปผลการศึกษาก่อนทางคลินิกโดยใช้ HG204 และเตรียมพร้อมสำหรับการทดลองทางคลินิกกับผู้ป่วยในประเทศจีน ซึ่งมีกำหนดจะเริ่มขึ้นในกลางปี 2024 หากการทดลองนี้ประสบความสำเร็จ Huidagene จะวางแผนการทดลองทางคลินิกในประเทศอื่นๆ เช่น สหรัฐอเมริกาและยุโรปในปี 2568-2569
เมื่อวันที่ 31 ตุลาคม สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (FDA) ได้อนุมัติการกำหนดยา HG204 สำหรับโรคหายากในเด็กและยาสำหรับโรคหายาก การกำหนดดังกล่าวถือเป็นก้าวแรกสู่การทดลองทางคลินิกนอกประเทศจีน และจะช่วยให้สามารถเร่งตรวจสอบเอกสารเมื่อขึ้นทะเบียนยาได้ แม้ว่าข่าวนี้จะคาดไม่ถึงโดยสิ้นเชิง แต่ก็สร้างความหวังให้กับชุมชนมากขึ้น
ทีมงานของเราจะติดต่อกับ Huidagene และแจ้งให้ชุมชนของเราได้รับทราบข้อมูลล่าสุดเกี่ยวกับการพัฒนาต่างๆ
