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RU A new step forward in the search for a cure: UMass Chan Licenses siRNA Technology
UMass Chan Medical School has licensed a promising siRNA-based technology to M2DS, a startup company dedicated to advancing the technology as a treatment for MECP2 Duplication Syndrome. This marks a major step forward in translating cutting-edge research into clinical reality. The technology was developed in the lab of Dr. Khvorova, with the project led by […]
Promising early results from the HERO Trial for MDS
Earlier this year, Alvin Luk attended the CRISPR Medicine Conference in Copenhagen to provide an update on the HERO clinical trial for MECP2 Duplication Syndrome. Alvin’s presentation is available for the community to watch on YouTube. In this video, you’ll learn about Huidagene’s experimental CRISPR-Cas13 therapy, HG204, and see the progress in the first treated […]
Início do recrutamento para o ensaio clínico ATTUNE
O ensaio ATTUNE é um estudo clínico de Fase 1/2, patrocinado pela Ionis. O seu objetivo é avaliar o ION440, uma terapia experimental com oligonucleótidos antisense (ASO), concebida para abordar a causa principal da síndrome de duplicação MECP2 (MDS).
Começa o recrutamento para o ensaio clínico HERO: CRISPR-cas13 para a MDS
O ensaio clínico HERO é um estudo pioneiro que avalia o HG204, uma nova terapia de edição de RNA CRISPR Cas13, para a síndrome de duplicação MECP2 (MDS). Patrocinado pela HuidaGene, este ensaio marca um passo importante na procura de um tratamento para a MDS. Em novembro de 2024, o HG204 foi administrado com sucesso ao primeiro participante, oferecendo uma esperança renovada à comunidade MDS.
ION440: a IONIS leva a comunidade MDS a um novo patamar
Escrito por David e verificado pela Ionis Na sequência do recente anúncio da Ionis sobre o próximo ensaio clínico, o nosso objetivo é proporcionar uma compreensão mais clara deste ensaio. É especialmente importante que as famílias que estão a considerar inscrever os seus filhos saibam o que é um ensaio clínico, particularmente no contexto de doenças raras como a Síndrome de Duplicação do MECP2 (MDS). [...]
HuidaGene: Moving towards clinical trials for MDS
Em fevereiro de 2024, David Covini, Presidente da DupMECP2, visitou a inovadora empresa de biotecnologia HuidaGene Therapeutics em Xangai. A visita proporcionou um vislumbre emocionante do futuro de um tratamento para a síndrome de duplicação MECP2 (MDS). Liderada pelo Dr. Alvin Luk, Diretor Executivo da HuidaGene, a empresa está na vanguarda do desenvolvimento de uma tecnologia CRISPR inovadora que [...]
Huidagene: Uma promissora tecnologia CRISPR-CAS13 de Xangai (China)
A Huidagene Therapeutics é uma empresa de biotecnologia com sede em Xangai e Nova Jersey, centrada na descoberta, engenharia e desenvolvimento de novos medicamentos baseados em CRISPR. A empresa centra-se em doenças musculares, oftálmicas e neurológicas. A Huidagene desenvolveu o HG204, um vetor viral adeno-associado (AAV) que fornece um novo complexo CRISPR-Cas13 às células. Concebido para a síndrome de duplicação MECP2, o HG204 tem como objetivo regular a [...]