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JA Inizio del reclutamento per lo studio clinico ATTUNE
Lo studio ATTUNE è uno studio clinico di fase 1/2 sponsorizzato da Ionis. Ha lo scopo di valutare ION440, una terapia sperimentale a base di oligonucleotidi antisenso (ASO) progettata per affrontare la causa principale della sindrome da duplicazione di MECP2 (MDS).
Inizia il reclutamento per HERO: studio clinico CRISPR cas13 per le SMD
Lo studio clinico HERO è uno studio pionieristico che valuta HG204, una nuova terapia CRISPR Cas13 RNA-editing, per la sindrome da duplicazione MECP2 (MDS). Sponsorizzato da HuidaGene, questo studio segna un passo importante nella ricerca di un trattamento per le SMD. Nel novembre 2024, al primo paziente è stato somministrato con successo HG204, offrendo una nuova speranza alla comunità delle SMD.
ION440: IONIS porta la comunità MDS al livello successivo
Scritto da David e verificato da Ionis In seguito al recente annuncio di Ionis sull'imminente sperimentazione clinica, ci proponiamo di fornire una comprensione più chiara di questa sperimentazione. È particolarmente importante per le famiglie che stanno pensando di arruolare il proprio figlio sapere che cos'è uno studio clinico, soprattutto nel contesto di malattie rare come la sindrome da duplicazione di MECP2 (MDS). [...]
HuidaGene: Verso la sperimentazione clinica
Nel febbraio 2024, David Covini, presidente di DupMECP2, ha visitato l'innovativa azienda biotecnologica HuidaGene Therapeutics a Shanghai. La visita ha fornito uno sguardo entusiasmante al futuro di un trattamento per la sindrome da duplicazione di MECP2 (MDS). Guidata dal Dr. Alvin Luk, CEO di HuidaGene, l'azienda è all'avanguardia nello sviluppo di una tecnologia CRISPR innovativa che [...]
Huidagene: Una promettente tecnologia CRISPR-CAS13 da Shanghai (Cina)
Huidagene Therapeutics è un'azienda biotecnologica con sede a Shanghai e nel New Jersey, focalizzata sulla scoperta, l'ingegnerizzazione e lo sviluppo di nuovi farmaci basati su CRISPR. L'azienda si concentra sui disturbi muscolari, oftalmici e neurologici. Huidagene ha sviluppato HG204, un vettore virale adeno-associato (AAV) che trasporta nelle cellule un nuovo complesso CRISPR-Cas13. Progettato per la sindrome da duplicazione MECP2, HG204 mira a regolare [...]