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Huidagene Therapeutics è un'azienda biotecnologica con sede a Shanghai e nel New Jersey, focalizzata sulla scoperta, l'ingegnerizzazione e lo sviluppo di nuovi farmaci basati su CRISPR. L'azienda si concentra sui disturbi muscolari, oftalmici e neurologici.
Huidagene ha sviluppato HG204, un vettore virale adeno-associato (AAV) che trasporta nelle cellule un nuovo complesso CRISPR-Cas13. Progettato per la sindrome da duplicazione MECP2, HG204 mira a regolare la sovrapproduzione dei livelli di proteina MeCP2 inducendo la degradazione dell'RNA di MECP2 sovraespresso. Questo candidato farmaco innovativo ha il potenziale di curare le SMD con un'unica somministrazione.
La nostra organizzazione ha avuto colloqui produttivi con i leader di Huidagene per saperne di più su questa tecnologia innovativa e su ciò che significa per il futuro. Gli studi preclinici condotti con HG204 in un modello murino umanizzato di MDS hanno dimostrato una riduzione significativa della proteina MeCP2 e un'inversione dei sintomi. Sebbene si tratti di risultati incoraggianti, questa è anche la seconda prova della reversibilità dei sintomi della SMD dopo la regolazione dei livelli della proteina MECP2 (come precedentemente dimostrato dalla somministrazione dell'ASO da parte del Prof. H. Zoghbi & Team).
Huidagene sta ultimando gli studi preclinici con HG204 e si sta preparando per una sperimentazione clinica su pazienti in Cina, il cui inizio è previsto per la metà del 2024. Se questa sperimentazione avrà successo, Huidagene pianificherà studi clinici in altri Paesi, come gli Stati Uniti e l'Europa, nel 2025-2026.
Il 31 ottobre, la FDA (Food and Drug Administration, l'autorità sanitaria degli Stati Uniti) ha concesso a HG204 la designazione di farmaco orfano e di malattia pediatrica rara. Questa designazione normativa è un primo passo verso una sperimentazione clinica al di fuori della Cina e consentirà una revisione accelerata del dossier al momento della registrazione del farmaco. La notizia era del tutto inaspettata, ma porta ulteriore speranza alla comunità.
Il nostro team rimarrà in contatto con Huidagene e terrà aggiornata la nostra comunità su eventuali nuovi sviluppi.
