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Panoramica dello studio clinico
Lo studio HERO prevede una singola iniezione di HG204 per via intracerebroventricolare, somministrando la terapia direttamente nel cervello. Il reclutamento per la sperimentazione è iniziato nell'ottobre 2024 e lo studio mira ad arruolare sei partecipanti maschi, di età compresa tra i 2 e i 18 anni, con una diagnosi confermata di Sindrome da Duplicazione MECP2. Ogni partecipante prenderà parte allo studio di 60 settimane, che consiste in un periodo di screening di 8 settimane, nella somministrazione del trattamento e in una fase di follow-up di 52 settimane. Gli obiettivi principali sono il monitoraggio degli eventi avversi e la valutazione dei progressi nello sviluppo dopo il trattamento. Attualmente lo studio è condotto presso il Peking University Hospital di Pechino, in Cina. L'ulteriore arruolamento di pazienti in Cina dipenderà dai risultati dei primi pazienti trattati nello studio.
Per informazioni più dettagliate, vi invitiamo a leggere il protocollo dello studio.
Dosaggio del primo paziente e risultati preliminari
A novembre HuidaGene ha annunciato il successo della somministrazione di HG204 al primo paziente. Sei settimane dopo l'iniezione, il paziente non ha mostrato effetti collaterali di rilievo e sono stati osservati i primi segni di efficacia. Nelle prossime settimane il paziente sarà monitorato attentamente per valutare ulteriormente la sicurezza e l'efficacia del trattamento.
Prossimi passi e obiettivi
HuidaGene ha compiuto progressi significativi nelle approvazioni normative, ottenendo due importanti designazioni da parte della FDA: Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) e Orphan Drug Designation (ODD) per HG204 nel trattamento della sindrome da duplicazione MECP2. Mentre HERO viene condotto in Cina, l'azienda biotecnologica ha avviato discussioni con la FDA e l'EMA per esplorare ulteriori studi negli Stati Uniti e in Europa.
Ricerca pubblicata
Meanwhile, HuidaGene published details of preclinical experimental findings on the CRISPR-Cas13 technology, including HG204, in Nature Neuroscience. The studies demonstrated that HG204 effectively reduces MECP2 mRNA levels, alleviates disease symptoms, and extends lifespan in mouse and non-human primate models without causing adverse effects. These results strengthen confidence in the ongoing clinical trial and HG204’s potential as a therapeutic option for MDS.
Lo studio clinico HERO rappresenta un passo significativo nella ricerca di un trattamento per la sindrome da duplicazione MECP2. La combinazione di una tecnologia CRISPR Cas13 all'avanguardia e di risultati preliminari promettenti dà speranza ai pazienti e alle famiglie affette da questa sindrome. Nei prossimi mesi, il monitoraggio continuo e la ricerca saranno fondamentali per accertare pienamente la sicurezza e l'efficacia di HG204 nel trattamento delle SMD.