HuidaGene: Verso la sperimentazione clinica

Nel febbraio 2024, David Covini, presidente di DupMECP2, ha visitato l'innovativa azienda biotecnologica HuidaGene Therapeutics a Shanghai. La visita ha fornito uno sguardo entusiasmante al futuro di un trattamento per la sindrome da duplicazione di MECP2 (MDS).

Guidata dal Dr. Alvin Luk, CEO di HuidaGene, l'azienda è all'avanguardia nello sviluppo di una tecnologia CRISPR innovativa che potrebbe rivoluzionare la vita dei bambini affetti da SMD. 

La visita è stata un'incredibile opportunità per toccare con mano le strutture all'avanguardia e l'ambiente creativo che favorisce una ricerca così innovativa. Gli uffici comprendono anche una parete da arrampicata, che favorisce un'atmosfera di lavoro dinamica e creativa.

Alvin e il suo direttore medico delle SMD, la dottoressa Gloria Tang, hanno presentato i dettagli della tecnologia di editing dell'RNA CRISPR-Cas13 per la sindrome da duplicazione MECP2, named HG204. I dati promettenti e i risultati preliminari degli studi di tossicità sui primati non umani hanno portato a uno sviluppo entusiasmante. Lo studio clinico sulle SMD dell'azienda, il cui inizio era inizialmente previsto per la seconda metà del 2024, ha già ricevuto l'approvazione del comitato etico di due ospedali e prevede di arruolare pazienti affetti da SMD entro la fine dell'anno.

Questa è una notizia fantastica per la comunità delle SMD. L'imminente studio clinico sulle SMD HG204, named "HERO", tratterà inizialmente un minimo di 4 pazienti che saranno monitorati attentamente per un anno. La prima fase di questo studio sarà condotta in Cina. L'ulteriore arruolamento di pazienti in Cina dipenderà dai primi risultati preliminari dello studio interventistico. 

HuidaGene ha già compiuto notevoli passi avanti nell'approvazione normativa, ottenendo due designazioni da parte della FDA (Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) e Orphan Drug Designation (ODD)) per HG204 per il trattamento di MECP2 sindrome da duplicazione. Sono stati inoltre avviati contatti con la FDA e l'EMA per ulteriori studi negli Stati Uniti e in Europa.

L'opportunità di confrontarsi di persona con Alvin e Gloria è stata un privilegio. Siamo entusiasti di far parte di questo viaggio e non vediamo l'ora di tenere aggiornata la nostra comunità sui progressi di questa tecnologia potenzialmente in grado di cambiare la vita.