A new step forward in the search for a cure: UMass Chan Licenses siRNA Technology  

UMass Chan Medical School has licensed a promising siRNA-based technology to M2DS, a startup company dedicated to advancing the technology as a treatment for MECP2 Duplication Syndrome. This marks a major step forward in translating cutting-edge research into clinical reality. The technology was developed in the lab of Dr. Khvorova, with the project led by […]

Promising early results from the HERO Trial for MDS

Earlier this year, Alvin Luk attended the CRISPR Medicine Conference in Copenhagen to provide an update on the HERO clinical trial for MECP2 Duplication Syndrome. Alvin’s presentation is available for the community to watch on YouTube. In this video, you’ll learn about Huidagene’s experimental CRISPR-Cas13 therapy, HG204, and see the progress in the first treated […]

Početak regrutiranja za kliničko ispitivanje ATTUNE

Ispitivanje ATTUNE je klinička studija Faze 1/2 koju sponzorira Ionis. Cilj joj je procijeniti ION440, istraživačku terapiju antisens oligonukleotidima (ASO), osmišljenu za rješavanje temeljnog uzroka sindroma duplikacije MECP2 (MDS).

Počinje regrutiranje za HERO: CRISPR cas13-kliničko ispitivanje za MDS

Kliničko ispitivanje HERO je pionirska studija koja procjenjuje HG204, novu CRISPR Cas13 terapiju za uređivanje RNA, za sindrom duplikacije MECP2 (MDS). Sponzorirano od strane tvrtke HuidaGene, ovo ispitivanje označava važan korak u potrazi za tretmanom za MDS. U studenom 2024. prvom je pacijentu uspješno primijenjen HG204, nudeći obnovljenu nadu MDS zajednici.

ION440: IONIS podiže MDS zajednicu na višu razinu

ionis attune

Napisao David, a potvrdio Ionis Nakon Ionisove nedavne najave o nadolazećem kliničkom ispitivanju, cilj nam je pružiti jasnije razumijevanje ovog ispitivanja. Posebno je važno da obitelji koje razmatraju upisivanje svog djeteta znaju što je kliničko ispitivanje, posebno u kontekstu rijetkih bolesti poput sindroma duplikacije MECP2 (MDS). […]

HuidaGene: Kretanje prema kliničkim ispitivanjima

U veljači 2024., David Covini, predsjednik tvrtke DupMECP2, posjetio je inovativnu biotehnološku tvrtku HuidaGene Therapeutics u Šangaju. Posjet je pružio uzbudljiv uvid u budućnost liječenja sindroma duplikacije MECP2 (MDS). Predvođena dr. Alvinom Lukom, izvršnim direktorom tvrtke HuidaGene, tvrtka je u prvim redovima razvoja revolucionarne CRISPR tehnologije koja […]

Huidagene: Obećavajuća CRISPR-CAS13 tehnologija iz Šangaja (Kina)

Huidagene Therapeutics je biotehnološka tvrtka sa sjedištem u Šangaju i New Jerseyju, usmjerena na otkrivanje, inženjering i razvoj novih lijekova temeljenih na CRISPR-u. Tvrtka se fokusira na mišićne, oftalmološke i neurološke poremećaje. Huidagene je razvio HG204, adeno-asocirani virusni (AAV) vektor koji isporučuje novi CRISPR-Cas13 kompleks u stanice. Dizajniran za sindrom duplikacije MECP2, HG204 ima za cilj regulirati […]