Početak regrutiranja za kliničko ispitivanje ATTUNE

Ispitivanje ATTUNE je klinička studija faze 1/2 koju sponzorira Ionis. Cilj mu je procijeniti ION440, istraživačku terapiju antisense oligonukleotidima (ASO) osmišljenu za rješavanje temeljnog uzroka sindroma duplikacije MECP2 (MDS).
Počinje regrutiranje za HERO: CRISPR cas13 - kliničko ispitivanje za MDS

Kliničko ispitivanje HERO pionirska je studija koja procjenjuje HG204, novu CRISPR Cas13 RNA terapiju za uređivanje, za sindrom duplikacije MECP2 (MDS). Sponzorirano od strane HuidaGenea, ovo ispitivanje označava važan korak u potrazi za liječenjem MDS-a. U studenom 2024. prvom pacijentu uspješno je primijenjen HG204, nudeći novu nadu zajednici oboljelih od MDS-a.
ION440: IONIS podiže MDS zajednicu na višu razinu

Napisao David, a potvrdio Ionis Nakon Ionisove nedavne najave o nadolazećem kliničkom ispitivanju, cilj nam je pružiti jasnije razumijevanje ovog ispitivanja. Posebno je važno da obitelji koje razmatraju upisivanje svog djeteta znaju što je kliničko ispitivanje, posebno u kontekstu rijetkih bolesti poput sindroma duplikacije MECP2 (MDS). […]
HuidaGene: Kretanje prema kliničkim ispitivanjima

U veljači 2024., David Covini, predsjednik tvrtke DupMECP2, posjetio je inovativnu biotehnološku tvrtku HuidaGene Therapeutics u Šangaju. Posjet je pružio uzbudljiv uvid u budućnost liječenja sindroma duplikacije MECP2 (MDS). Predvođena dr. Alvinom Lukom, izvršnim direktorom tvrtke HuidaGene, tvrtka je u prvim redovima razvoja revolucionarne CRISPR tehnologije koja […]
Huidagene: Obećavajuća CRISPR-CAS13 tehnologija iz Šangaja (Kina)

Huidagene Therapeutics je biotehnološka tvrtka sa sjedištem u Šangaju i New Jerseyju, usmjerena na otkrivanje, inženjering i razvoj novih lijekova temeljenih na CRISPR-u. Tvrtka se fokusira na mišićne, oftalmološke i neurološke poremećaje. Huidagene je razvio HG204, adeno-asocirani virusni (AAV) vektor koji isporučuje novi CRISPR-Cas13 kompleks u stanice. Dizajniran za sindrom duplikacije MECP2, HG204 ima za cilj regulirati […]