HR 
EN 
DE 
FR 
ES 
PT 
IT 
PL 
HU 
EL 
TR 
NL 
DA 
TH 
JA 
RU 
Pregled ispitivanja
Ispitivanje HERO uključuje jednu injekciju HG204 putem intrakerebroventrikularne primjene, dajući terapiju izravno u mozak. Regrutiranje za ispitivanje počelo je u listopadu 2024., a studija ima za cilj upisati šest muških sudionika, u dobi od 2 do 18 godina, koji imaju potvrđenu dijagnozu sindroma duplikacije MECP2. Svaki će sudionik sudjelovati u 60-tjednom ispitivanju, koje se sastoji od 8-tjednog perioda probira, primjene tretmana i 52-tjedne faze praćenja. Primarni ciljevi su praćenje nuspojava i procjena razvojnog napretka nakon tretmana. Trenutno se ispitivanje provodi u bolnici Sveučilišta Peking u Pekingu, Kina. Daljnji upis pacijenata u Kini ovisit će o rezultatima prvih pacijenata liječenih u studiji.
Za detaljnije informacije, pozivamo vas da pročitate protokol studije.
Primijenjena doza prvom pacijentu i preliminarni nalazi
U studenom, HuidaGene je objavio uspješnu primjenu HG204 prvom pacijentu. Šest tjedana nakon injekcije, pacijent nije pokazao veće nuspojave, a primijećeni su preliminarni znakovi učinkovitosti. Tijekom sljedećih tjedana, pacijent će biti pomno praćen kako bi se dodatno procijenila sigurnost i učinkovitost tretmana.
Sljedeći koraci i ciljevi
HuidaGene je postigao značajan napredak u regulatornim odobrenjima, osiguravajući dvije važne oznake FDA: Oznaku za rijetke pedijatrijske bolesti (RPDD) i Oznaku za lijekove bez vlasnika (ODD) za HG204 u liječenju sindroma duplikacije MECP2. Iako se HERO provodi u Kini, biotehnološka tvrtka je također započela razgovore s FDA i EMA kako bi istražila daljnje studije u SAD-u i Europi.
Objavljeno istraživanje
U međuvremenu, HuidaGene je objavio detalje o pretkliničkim eksperimentalnim nalazima o CRISPR-Cas13 tehnologiji, uključujući HG204, u Nature Neuroscience. Studije su pokazale da HG204 učinkovito smanjuje razine MECP2 mRNA, ublažava simptome bolesti i produljuje životni vijek na modelima miša i primata koji nisu ljudi, bez izazivanja nuspojava. Ovi rezultati jačaju povjerenje u tekuće kliničko ispitivanje i potencijal HG204 kao terapijske opcije za MDS.
Kliničko ispitivanje HERO predstavlja značajan korak u potrazi za tretmanom za sindrom duplikacije MECP2. Kombinacija vrhunske CRISPR Cas13 tehnologije i obećavajućih preliminarnih ishoda daje nadu pacijentima i obiteljima pogođenim ovim sindromom. U nadolazećim mjesecima, kontinuirano praćenje i istraživanje bit će ključni za potpuno utvrđivanje sigurnosti i učinkovitosti HG204 u liječenju MDS-a.