Huidagene: Obećavajuća CRISPR-CAS13 tehnologija iz Šangaja (Kina)

Huidagene Therapeutics je biotehnološka tvrtka sa sjedištem u Šangaju i New Jerseyju, usmjerena na otkrivanje, inženjering i razvoj novih lijekova temeljenih na CRISPR-u. Tvrtka se fokusira na mišićne, oftalmološke i neurološke poremećaje.

Huidagene je razvio HG204, adeno-asocirani virusni (AAV) vektor koji isporučuje novi CRISPR-Cas13 kompleks u stanice. Dizajniran za sindrom duplikacije MECP2, HG204 ima za cilj regulirati prekomjernu proizvodnju razine MeCP2 proteina induciranjem razgradnje prekomjerno eksprimirane MECP2 RNA. Ovaj inovativni kandidat za lijek ima potencijal izliječiti MDS jednom primjenom.

Naša organizacija vodila je produktivne razgovore s čelnicima tvrtke Huidagene kako bi saznala više o ovoj inovativnoj tehnologiji i što ona znači za budućnost. Predkliničke studije korištenjem HG204 na humaniziranom modelu miša s MDS-om pokazale su značajno smanjenje proteina MeCP2 i preokretanje simptoma. Iako su ovo ohrabrujući rezultati, ovo je ujedno i drugi dokaz reverzibilnosti simptoma MDS-a nakon regulacije razine proteina MECP2 (što je prethodno dokazao prof. H. Zoghbi i tim primjenom ASO-a).

Huidagene je u procesu finalizacije predkliničkih studija s HG204 i priprema se za kliničko ispitivanje za pacijente u Kini, koje bi trebalo započeti sredinom 2024. godine. Ako ovo ispitivanje bude uspješno, Huidagene će planirati klinička ispitivanja u drugim zemljama poput SAD-a i Europe u razdoblju 2025.-2026.

Dana 31. listopada, FDA (Uprava za hranu i lijekove, zdravstveno tijelo SAD-a) dodijelila je HG204 oznaku lijeka za rijetke pedijatrijske bolesti i lijeka za rijetke bolesti. Ova regulatorna oznaka prvi je korak prema kliničkom ispitivanju izvan Kine i omogućit će ubrzani pregled dosjea nakon registracije lijeka. Iako je vijest bila potpuno neočekivana, donosi dodatnu nadu zajednici.

Naš tim će ostati u kontaktu s Huidageneom i obavještavati našu zajednicu o svim novim događajima.

Za priopćenje za medije