Huidagene: Obećavajuća CRISPR-CAS13 tehnologija iz Šangaja (Kina)

Huidagene Therapeutics je biotehnološka tvrtka sa sjedištem u Šangaju i New Jerseyju, usmjerena na otkrivanje, inženjering i razvoj novih lijekova temeljenih na CRISPR-u. Tvrtka se fokusira na mišićne, oftalmološke i neurološke poremećaje.

Huidagene je razvio HG204, adeno-asocirani virusni (AAV) vektor koji isporučuje novi CRISPR-Cas13 kompleks u stanice. Dizajniran za sindrom duplikacije MECP2, HG204 ima za cilj regulirati prekomjernu proizvodnju razina proteina MeCP2 induciranjem razgradnje prekomjerno eksprimiranog MECP2 RNA. Ovaj inovativni kandidat za lijek ima potencijal izliječiti MDS kroz jednu primjenu.

Naša organizacija imala je produktivne razgovore s čelnicima Huidagenea kako bi saznala više o ovoj inovativnoj tehnologiji i što ona znači za budućnost. Pretkliničke studije pomoću HG204 na humaniziranom mišjem modelu MDS-a pokazale su značajno smanjenje proteina MeCP2 i preokret simptoma. Iako su ovo ohrabrujući rezultati, ovo je ujedno i drugi dokaz reverzibilnosti simptoma MDS-a nakon regulacije razina proteina MECP2 (kao što je prethodno dokazano primjenom ASO od strane prof. H. Zoghbi & tima).

Huidagene je u procesu finaliziranja pretkliničkih studija s HG204 i priprema se za kliničko ispitivanje za pacijente u Kini, zakazano za početak sredinom 2024. godine. Ako ovo ispitivanje bude uspješno, Huidagene će planirati klinička ispitivanja u drugim zemljama kao što su SAD i Europa 2025.-2026.

Dana 31. listopada, FDA (Food and Drug Administration, zdravstvena vlast SAD-a) dodijelila je HG204 i Oznaku za rijetke pedijatrijske bolesti i Oznaku za lijekove bez vlasnika. Ova regulatorna oznaka je prvi korak prema kliničkom ispitivanju izvan Kine i omogućit će ubrzani pregled dosjea prilikom registracije lijeka. Iako je vijest bila potpuno neočekivana, donosi dodatnu nadu zajednici.

Naš tim će ostati u kontaktu s Huidageneom i obavještavati našu zajednicu o svim novim razvojima.

Za priopćenje za medije