ION440: IONIS podiže MDS zajednicu na višu razinu

Napisao David, a potvrdio Ionis

Nakon Ionisove nedavne najave o nadolazećem kliničkom ispitivanju, cilj nam je pružiti jasnije razumijevanje ovog ispitivanja. Posebno je važno da obitelji koje razmatraju upisivanje svog djeteta znaju što je kliničko ispitivanje, posebno u kontekstu rijetkih bolesti poput sindroma duplikacije MECP2 (MDS).

Kliničko ispitivanje je istraživačka studija koja istražuje nove potencijalne tretmane, procjenjujući njihovu sigurnost i učinke na ljude. Klinička ispitivanja često se provode kao dio većeg programa kliničkog razvoja. Program kliničkog razvoja je niz kliničkih ispitivanja provedenih u progresivnim fazama (tj. faza 1-3) osmišljenih kako bi se utvrdilo jesu li novi potencijalni lijekovi ili tretmani dovoljno sigurni i značajno učinkoviti.

U slučaju MDS-a, Ionis će uskoro pokrenuti prvo kliničko ispitivanje kako bi procijenio novi potencijalni tretman pod nazivom ION440. Ovu studiju, named ATTUNE, nedavno je objavio Ionis na clinicaltrials.gov pod službenim naslovom „Studija faze 1-2, dvostruko slijepa, lažno kontrolirana studija s višestrukim rastućim dozama za procjenu sigurnosti, podnošljivosti, farmakokinetike i farmakodinamike intratekalno primijenjenog ION440 u bolesnika sa sindromom duplikacije MECP2“.

Razmotrimo što ovo znači.

Ispitivanje faze 1-2: Faza 1 predstavlja prvi put da se lijek primjenjuje na ljudima (često se naziva ispitivanjem „prvog na ljudima“). Faza 1 prvenstveno je namijenjena određivanju početne sigurnosti i podnošljivosti ispitivanog lijeka u različitim dozama, obično su male i relativno brze. Ispitivanja faze 2 pružaju dodatne dokaze o sigurnosti proučavanjem utjecaja ispitivanog lijeka na više ljudi tijekom duljeg razdoblja. Često će u ispitivanjima faze 2, uključujući ATTUNE, istraživači također nastojati razumjeti kako ljudi reagiraju na različite doze ispitivanog lijeka. Ispitivanje ATTUNE kombinacija je ispitivanja faze 1 i faze 2.

Randomizirano, dvostruko slijepo, kontrolirano s lažnom kontrolom: To znači da su sudionici nasumično raspoređeni u skupinu koja prima ili tretman ION440 ili lažni tretman (bez injekcije ION440, ali isti postupak sedacije kao u skupini koja je primala tretman) u omjeru 3:1 (3 pacijenta koja primaju ION440 na 1 pacijenta koji ne prima tretman). Ni sudionici ni istraživači ne znaju tko prima pravi tretman, a tko lažni.

Kontrolna skupina se često koristi kada (1) se znakovi i simptomi bolesti razlikuju od osobe do osobe (2) postoji ograničen prirodni tijek u specifičnoj populaciji koja se ispituje u ispitivanju (3) ciljevi kliničkog ispitivanja mogu biti obuhvaćeni na način koji bi se mogao smatrati subjektivnim ili podložnim pristranosti i (4) postoji ograničeno razumijevanje kako će specifična populacija uključenih ljudi reagirati na određene vrste postupaka, poput sedacije i lumbalne punkcije koji su potrebni za primjenu ION440.

Višestruka rastuća doza (MAD): To znači da istraživači daju sekvencijalno sve veće doze ispitivanog lijeka različitim skupinama sudionika kako bi vidjeli koliko se lijeka može sigurno dati.

Dio 1 i dio 2 suđenja: ATTUNE je podijeljen u dva dijela. Svi pojedinci primljeni u ispitivanje započet će u 1. dijelu. U 1. dijelu, 75% sudionika primit će ION440, a 25% će primiti lažnu terapiju otprilike 36 tjedana. Nakon što Ionis uspješno završi sigurnosni pregled tijekom ranog dijela ispitivanja, sudionici koji su završili 1. dio imat će priliku primati ION440 do 156 tjedana tijekom otvorenog produžetka (LTE), poznatog kao 2. dio.

Sigurnost, podnošljivost, farmakokinetika, farmakodinamika: Oni definiraju ciljeve studije faze 1-2 za ION440 procjenjujući mogu li se i koje nuspojave uočiti nakon primjene ION440, što tijelo čini ION440, što ION440 čini ljudskom tijelu.

Kriteriji uključivanja i isključivanja: Ovo su pravila koja odlučuju tko može sudjelovati u kliničkom ispitivanju. Na primjer, u ovom ispitivanju sudionici moraju biti muškarci, u dobi od 2 do 65 godina, imati potvrđenu dijagnozu MDS-a i biti u mogućnosti dovršiti sve postupke istraživanja. Postoje i određena stanja koja bi spriječila nekoga da sudjeluje, poput složenog oblika MDS-a, određenih zdravstvenih stanja ili liječenja određenim drugim lijekovima.

Važno je napomenuti da je sudjelovanje u kliničkom ispitivanju dobrovoljno i obitelji se mogu povući u bilo kojem trenutku ako smatraju da to nije u najboljem interesu njihovog djeteta.

Početak studija: Procijenjeni datum početka za ATTUNE je kolovoz 2024. Međutim, ovaj vremenski okvir može se promijeniti ovisno o regulatornim koracima kao što su odobrenje etičkog odbora, potpisi ugovora i druga odobrenja specifična za lokaciju potrebna u svakoj bolnici u kojoj će se studija provoditi. Upis pacijenata započet će nakon što sva odobrenja potpišu i Ionis i bolnica.

Imajte na umu da su klinička ispitivanja ključna za unapređenje medicinskog znanja i pronalaženje novih tretmana te daju nadu pojedincima i obiteljima pogođenim rijetkim bolestima.

ION440 je lijek u pokusnoj fazi i nije odobren za stavljanje u promet kao lijek za bilo koji poremećaj, uključujući MDS, ni u jednoj zemlji. Pojedinci s pitanjima o promjenama u svom zdravlju i zdravstvenoj skrbi općenito trebaju razgovarati sa svojim liječnikom.

Pratite naš webinar o kliničkim ispitivanjima i ATTUNE-u, čije se objavljivanje očekuje do kraja rujna 2024.