Početak regrutiranja za kliničko ispitivanje ATTUNE

Regrutiranje pacijenata za revolucionarno kliničko ispitivanje ATTUNE službeno je započelo! Prva lokacija otvorena je u studenom 2024. na Baylor College of Medicine u Houstonu, Texas (SAD), označavajući početak ove studije Faze 1/2. Krajem siječnja 2025. otvorena je druga lokacija u Minnesoti (SAD). Očekuje se da će se uskoro otvoriti dodatne lokacije u Sjedinjenim Državama i globalno. 

Pregled ispitivanja 

Ispitivanje ATTUNE predstavlja prvi put da je ION440 primijenjen na ljudima. Cilj istraživačke ASO terapije je smanjiti razine MECP2 mRNA kod osoba s MDS-om, rješavajući temeljni uzrok simptoma uzrokovanih prekomjernom ekspresijom MECP2. 

Ovaj potencijalni terapijski pristup pokazao je impresivne rezultate tijekom pretkliničkih istraživačkih eksperimenata. Studije provedene 2021. godine na mišjim modelima MDS-a pokazale su da ASO terapija učinkovito smanjuje razine MECP2 i smanjuje simptome bolesti bez značajnih nuspojava. Prije gotovo 10 godina, ovi su nalazi izazvali značajno uzbuđenje i nadu unutar MDS zajednice. 

Pogledajte publikaciju

Ispitivanje je uključilo muške sudionike u dobi od 2 do 65 godina s potvrđenom dijagnozom sindroma duplikacije MECP2. Studija će biti podijeljena na 2 dijela. Prvi dio (višestruke rastuće doze) trajat će 36 tjedana za svakog sudionika. Tijekom te faze, sudionici će biti nasumično odabrani da prime ION440 ili lažni postupak. Nakon završetka prvog dijela, sudionik može prijeći na drugi dio (dugoročno produljenje) i primati ION440 do 156 tjedana.  

Svaki će sudionik slijediti detaljan raspored, uključujući početni period probira, primjenu ION440 i fazu praćenja za procjenu sigurnosti, podnošljivosti i preliminarnih ishoda učinkovitosti potencijalnog lijeka. Sudionici će biti upisani sekvencijalno u različite skupine (kohorte), pri čemu će svaka skupina primati različitu razinu doze ION440.  

Za više detalja o protokolu studije i cjelokupnom dizajnu studije, pozivamo vas da istražite sljedeće resurse: 

• Naši webinari koji objašnjavaju detalje o ATTUNE studiji: Demistificiranje ATTUNE studije
• Naš članak o protokolu studije: ION440: IONIS podiže MDS zajednicu na višu razinu 
• Naša e-knjiga sa svim pitanjima i odgovorima obitelji: Demistificiranje ATTUNE studije

Sljedeći koraci i ciljevi 

Kao kliničko ispitivanje Faze 1/2, primarni cilj ATTUNE je procijeniti sigurnost i podnošljivost ION440. Nalazi iz ispitivanja ATTUNE pružit će vrijedne informacije za buduće studije kako bi se dodatno procijenila učinkovitost ION440 kao tretmana za MDS. 

Istraživački timovi Children's Hospital u Houstonu i Gillette Children's Specialty Healthcare u Minnesoti trenutno regrutiraju pacijente za početak primjene istraživačke terapije.  

Pokretanje kliničkog ispitivanja ATTUNE označava izvanredan korak naprijed u potrazi za tretmanom za sindrom duplikacije MECP2. Kao i kod kliničkog ispitivanja HERO, nova upotreba tehnologije antisens oligonukleotida predstavlja vrhunski pristup rješavanju ovog stanja, nudeći obnovljenu nadu obiteljima i MDS zajednici.