Početak regrutiranja za kliničko ispitivanje ATTUNE

Regrutiranje pacijenata za revolucionarno kliničko ispitivanje ATTUNE službeno je započelo! Prva lokacija otvorena je u studenom 2024. na Medicinskom fakultetu Baylor u Houstonu, Teksas (SAD), čime je obilježen početak ove studije faze 1/2. Krajem siječnja 2025. otvorena je druga lokacija u Minnesoti (SAD). Očekuje se uskoro otvaranje dodatnih lokacija u Sjedinjenim Državama i globalno. 

Pregled probnog razdoblja 

Ispitivanje ATTUNE predstavlja prvi put da je ION440 primijenjen na ljudima. Cilj istraživačke ASO terapije je smanjiti razinu MECP2 mRNA kod osoba s MDS-om, rješavajući temeljni uzrok simptoma uzrokovanih prekomjernom ekspresijom MECP2. 

Ovaj potencijalni pristup liječenju pokazao je impresivne rezultate tijekom predkliničkih istraživačkih eksperimenata. Studije provedene 2021. godine na mišjim modelima MDS-a pokazale su da ASO terapija učinkovito smanjuje razinu MECP2 i smanjuje simptome bolesti bez značajnih nuspojava. Prije gotovo 10 godina, ovi nalazi izazvali su značajno uzbuđenje i nadu unutar MDS zajednice. 

Vidi publikaciju

U ispitivanje su uključeni muški sudionici u dobi od 2 do 65 godina s potvrđenom dijagnozom sindroma duplikacije MECP2. Studija će biti podijeljena u 2 dijela. 1. dio (Višestruke rastuće doze) trajat će 36 tjedana za svakog sudionika. Tijekom te faze, sudionici će biti nasumično raspoređeni u skupinu koja će primati ili ION440 ili lažni postupak. Nakon završetka 1. dijela, sudionik može prijeći na 2. dio (Dugoročno produženje) i primati ION440 do 156 tjedana.  

Svaki će sudionik slijediti detaljan raspored, uključujući početno razdoblje probira, primjenu ION440 i fazu praćenja za procjenu sigurnosti, podnošljivosti i preliminarnih ishoda učinkovitosti potencijalnog liječenja lijekovima. Sudionici će biti sekvencijalno uključeni u različite kohorte, pri čemu će svaka kohorta primati različitu dozu ION440.  

Za više detalja o protokolu studije i cjelokupnom dizajnu studije, pozivamo vas da istražite sljedeće resurse: 

• Naši webinari koji objašnjavaju detalje o ATTUNE studiji: Demistifikacija ATTUNE studije
• Naš članak o protokolu studije: ION440: IONIS podiže MDS zajednicu na višu razinu 
• Naša e-knjiga sa svim pitanjima i odgovorima obitelji: Demistifikacija ATTUNE studije

Sljedeći koraci i ciljevi 

Kao kliničko ispitivanje faze 1/2, primarni cilj ATTUNE-a je procijeniti sigurnost i podnošljivost ION440. Nalazi iz ATTUNE ispitivanja pružit će vrijedne informacije za buduće studije kako bi se dodatno procijenila učinkovitost ION440 kao tretmana za MDS. 

Istraživački timovi Dječje bolnice u Houstonu i Dječje specijalističke zdravstvene ustanove Gillette u Minnesoti trenutno regrutiraju pacijente za početak primjene istraživačke terapije.  

Pokretanje kliničkog ispitivanja ATTUNE označava izvanredan korak naprijed u potrazi za liječenjem sindroma duplikacije MECP2. Što se tiče kliničkog ispitivanja HERO, nova upotreba tehnologije antisense oligonukleotida predstavlja vrhunski pristup rješavanju ovog stanja, nudeći obnovljenu nadu obiteljima i zajednici oboljelih od MDS-a.