HR 
EN 
DE 
FR 
ES 
PT 
IT 
PL 
HU 
EL 
SR 
TR 
NL 
SV 
TH 
JA 
Pregled probnog razdoblja
HERO ispitivanje uključuje jednu injekciju HG204 putem intracerebroventrikularne isporuke, pri čemu se terapija primjenjuje izravno u mozak. Regrutiranje za ispitivanje započelo je u listopadu 2024., a cilj studije je uključiti šest muških sudionika u dobi od 2 do 18 godina, kojima je potvrđena dijagnoza sindroma duplikacije MECP2. Svaki sudionik sudjelovat će u 60-tjednom ispitivanju, koje se sastoji od 8-tjednog razdoblja probira, primjene liječenja i 52-tjedne faze praćenja. Primarni ciljevi su praćenje nuspojava i procjena razvojnog napretka nakon liječenja. Trenutno se ispitivanje provodi u Sveučilišnoj bolnici u Pekingu u Pekingu, Kina. Daljnji upis pacijenata u Kini ovisit će o rezultatima prvih pacijenata liječenih u studiji.
Za detaljnije informacije, pozivamo vas da pročitate protokol studije.
Prva doza pacijenta i preliminarni nalazi
U studenom je HuidaGene objavio uspješnu primjenu HG204 prvom pacijentu. Šest tjedana nakon injekcije, pacijent nije pokazao veće nuspojave, a uočeni su preliminarni znakovi učinkovitosti. Tijekom sljedećih tjedana pacijent će biti pomno praćen kako bi se dodatno procijenila sigurnost i učinkovitost liječenja.
Sljedeći koraci i ciljevi
HuidaGene je ostvario značajan napredak u regulatornim odobrenjima, osiguravši dvije važne FDA oznake: oznaka za rijetke pedijatrijske bolesti (RPDD) i oznaka za lijek za rijetke bolesti (ODD) za HG204 u liječenju sindroma duplikacije MECP2. Iako se HERO provodi u Kini, biotehnološka tvrtka je također pokrenula razgovore s FDA i EMA-om kako bi istražila daljnje studije u SAD-u i Europi.
Objavljeno istraživanje
U međuvremenu, HuidaGene je objavio detalje predkliničkih eksperimentalnih nalaza o CRISPR-Cas13 tehnologiji, uključujući HG204, u Prirodna neuroznanostStudije su pokazale da HG204 učinkovito smanjuje razinu MECP2 mRNA, ublažava simptome bolesti i produžuje životni vijek kod miševa i ne-ljudskih primata bez uzrokovanja štetnih učinaka. Ovi rezultati jačaju povjerenje u tekuće kliničko ispitivanje i potencijal HG204 kao terapijske opcije za MDS.
Kliničko ispitivanje HERO predstavlja značajan korak u potrazi za liječenjem sindroma duplikacije MECP2. Kombinacija vrhunske CRISPR Cas13 tehnologije i obećavajućih preliminarnih rezultata daje nadu pacijentima i obiteljima pogođenim ovim sindromom. U nadolazećim mjesecima, kontinuirano praćenje i istraživanje bit će ključni za potpuno utvrđivanje sigurnosti i učinkovitosti HG204 u liječenju MDS-a.