ION440: IONIS podiže MDS zajednicu na višu razinu

Napisao David i pregledao Ionis

Nakon nedavne najave tvrtke Ionis o nadolazećem kliničkom ispitivanju, cilj nam je pružiti jasnije razumijevanje ovog ispitivanja. Posebno je važno za obitelji koje razmišljaju o upisu svoje djece u ispitivanja, pogotovo u kontekstu rijetkih bolesti poput sindroma duplikacije MECP2 (MDS).

Kliničko ispitivanje je istraživačka studija koja istražuje nove potencijalne tretmane, procjenjujući njihovu sigurnost i učinke na ljudima. Klinička ispitivanja se često provode kao dio većeg kliničkog razvojnog programa. Klinički razvojni program je niz kliničkih ispitivanja provedenih u fazama (tj. Faza 1-3) osmišljenih za utvrđivanje je li novi lijek ili tretman dovoljno siguran i uistinu učinkovit.

U slučaju MDS-a, Ionis će uskoro pokrenuti prvo kliničko ispitivanje kako bi procijenio novi potencijalni tretman pod nazivom ION440. Ovu studiju, named ATTUNE, nedavno je objavio Ionis na clinicaltrials.gov pod službenim naslovom „Studija faze 1-2, dvostruko slijepa, lažno kontrolirana studija s višestrukim rastućim dozama za procjenu sigurnosti, podnošljivosti, farmakokinetike i farmakodinamike intratekalno primijenjenog ION440 u bolesnika sa sindromom duplikacije MECP2“.

Razmotrimo što ovo znači.

Ispitivanje faze 1-2: Faza 1 je prvi put da se lijek primjenjuje na ljudima (često se nazivaju "prva primjena na ljudima"). Faza 1 prvenstveno je namijenjena za utvrđivanje početne sigurnosti i podnošljivosti istraživačkog lijeka u različitim dozama; one su obično male i relativno brze. Ispitivanja Faze 2 pružaju dodatne dokaze o sigurnosti proučavajući utjecaj istraživačkog lijeka na više ljudi tijekom dužeg razdoblja. Često u ispitivanjima Faze 2, uključujući ATTUNE, istraživači također pokušavaju razumjeti kako ljudi reagiraju na različite doze istraživačkog lijeka. Ispitivanje ATTUNE je kombinacija ispitivanja Faze 1 i Faze 2.

Randomizirano, dvostruko slijepo, šam-kontrolirano: To znači da su sudionici nasumično raspoređeni u skupinu koja prima ili tretman ION440 ili lažni tretman (bez injekcije ION440, ali isti postupak sedacije kao u skupini koja je primala tretman) u omjeru 3:1 (3 pacijenta koja primaju ION440 na 1 pacijenta koji ne prima tretman). Ni sudionici ni istraživači ne znaju tko prima pravi tretman, a tko lažni.

To znači da se sudionici nasumično dodjeljuju da prime ION440 tretman ili šam-tretman (bez injekcije ION440, ali s istim postupkom sedacije kao i skupina koja prima tretman) u omjeru 3:1 (3 pacijenta primaju ION440 na svakog 1 pacijenta koji ne prima tretman). Ni sudionici ni istraživači ne znaju tko prima pravi tretman, a tko šam-tretman.

Višestruka rastuća doza (MAD): To znači da istraživači sekvencijalno primjenjuju sve veće doze istraživačkog lijeka različitim skupinama sudionika kako bi vidjeli koliko se lijeka može sigurno primijeniti.

1. i 2. dio ispitivanja: ATTUNE je podijeljen u 2 dijela. Svi ljudi koji su prihvaćeni u ispitivanje započet će u 1. dijelu. U 1. dijelu, 75% sudionika će primati ION440, a 25% će primati šam-tretman otprilike 36 tjedana. Nakon što Ionis uspješno završi sigurnosni pregled tijekom prvog dijela ispitivanja, sudionici koji su završili 1. dio imat će priliku primati ION440 do 156 tjedana tijekom otvorenog produljenja (LTE), poznatog kao 2. dio.

Sigurnost, podnošljivost, farmakokinetika, farmakodinamika: Ovo definira ciljeve studije Faze 1-2 za ION440 procjenjujući koje se ili ako se mogu primijetiti nuspojave nakon primjene ION440, što tijelo radi s ION440, i što ION440 radi ljudskom tijelu.

Kriteriji uključivanja i isključivanja: Ovo su pravila koja odlučuju tko može sudjelovati u kliničkom ispitivanju. Na primjer, u ovom ispitivanju, sudionici moraju biti muškog spola, u dobi od 2 do 65 godina, imati potvrđenu dijagnozu MDS-a i biti sposobni završiti sve postupke studije. Također postoje određena stanja koja bi spriječila nekoga da sudjeluje, kao što je složeni oblik MDS-a, određena zdravstvena stanja ili liječenje s određenim drugim lijekovima. Važno je napomenuti da je sudjelovanje u kliničkim ispitivanjima dobrovoljno, a obitelji se mogu povući u bilo kojem trenutku ako smatraju da sudjelovanje nije korisno za njihovo dijete.

Važno je napomenuti da je sudjelovanje u kliničkom ispitivanju dobrovoljno i obitelji se mogu povući u bilo kojem trenutku ako smatraju da to nije u najboljem interesu njihovog djeteta.

Početak studije: Približan datum početka za ATTUNE je kolovoz 2024. Međutim, ovaj vremenski okvir može se promijeniti ovisno o regulatornim koracima kao što su odobrenje etičkog povjerenstva, potpisivanje ugovora i druga odobrenja specifična za lokaciju koja se zahtijevaju u svakoj bolnici koja provodi studiju. Upis pacijenata započet će nakon što Ionis i bolnica potpišu sva odobrenja.

Imajte na umu da su klinička ispitivanja ključna za unapređenje medicinskog znanja i pronalaženje novih tretmana, te također pružaju nadu osobama i obiteljima pogođenim rijetkim bolestima.

ION440 je istraživački lijek i nije odobren za prodaju kao tretman za bilo koju bolest, uključujući MDS, ni u jednoj zemlji. Osobe s pitanjima o zdravstvenim promjenama i općoj zdravstvenoj skrbi trebaju razgovarati sa svojim zdravstvenim djelatnicima.

Pratite naš webinar o kliničkim ispitivanjima i ATTUNE-u, koji se očekuje krajem rujna 2024.