HuidaGene: Kretanje prema kliničkim ispitivanjima

U veljači 2024. David Covini, predsjednik tvrtke DupMECP2, posjetio je inovativnu biotehnološku tvrtku HuidaGene Therapeutics u Šangaju. Posjet je pružio uzbudljiv uvid u budućnost liječenja sindroma duplikacije MECP2 (MDS).

Predvođena dr. Alvinom Lukom, izvršnim direktorom tvrtke HuidaGene, tvrtka je u prvim redovima razvoja revolucionarne CRISPR tehnologije koja bi mogla revolucionirati živote djece pogođene MDS-om. 

Posjet je bio nevjerojatna prilika da se iz prve ruke uvjerim u najsuvremenije objekte i kreativno okruženje koje potiče takva inovativna istraživanja. Uredski prostor čak uključuje i zid za penjanje, što potiče dinamičnu i kreativnu radnu atmosferu.

Alvin i njegova medicinska direktorica MDS-a, dr. Gloria Tang, predstavili su detalje tehnologije CRISPR-Cas13 RNA-uređivanja za sindrom duplikacije MECP2, named HG204. Obećavajući podaci i preliminarni rezultati studija toksičnosti na ne-ljudskim primatima doveli su do uzbudljivog razvoja događaja. Kliničko ispitivanje MDS-a tvrtke, čije je pokretanje prvobitno planirano za drugu polovicu 2024., već je dobilo odobrenje etičkog odbora dviju bolnica s planom uključivanja pacijenata s MDS-om prije kraja godine.

Ovo su fantastične vijesti za MDS zajednicu. Nadolazeće kliničko ispitivanje HG204 MDS-a, named „HERO“, u početku će liječiti najmanje 4 pacijenta koji će biti pomno praćeni godinu dana. Prva faza ovog ispitivanja provest će se u Kini. Daljnji upis pacijenata u Kini ovisit će o prvim preliminarnim rezultatima intervencijske studije. 

HuidaGene je već ostvario značajan napredak u regulatornom odobrenju, osiguravši dvije FDA oznake (oznaka rijetkih pedijatrijskih bolesti (RPDD) i oznaka lijeka za rijetke bolesti (ODD)) za HG204 za liječenje MECP2 sindrom duplikacije. Također su uspostavili kontakt s FDA-om i EMA-om za daljnja istraživanja u SAD-u i Europi.

Prilika za osobni susret s Alvinom i Glorijom bila je privilegija. Oduševljeni smo što smo dio ovog putovanja i veselimo se što ćemo našu zajednicu obavještavati o napretku ove tehnologije koja potencijalno mijenja živote.