HuidaGene: Kretanje prema kliničkim ispitivanjima

U veljači 2024., David Covini, predsjednik DupMECP2, posjetio je inovativnu biotehnološku tvrtku HuidaGene Therapeutics u Šangaju. Posjet je pružio uzbudljiv uvid u budućnost tretmana za sindrom duplikacije MECP2 (MDS).

Predvođena dr. Alvinom Lukom, izvršnim direktorom u HuidaGene, tvrtka je na čelu razvoja revolucionarne CRISPR tehnologije koja bi mogla revolucionirati živote djece pogođene MDS-om. 

Posjet je bio nevjerojatna prilika da se iz prve ruke svjedoči vrhunskim objektima i kreativnom okruženju koje potiče takva inovativna istraživanja. Radni prostor čak uključuje zid za penjanje, promičući dinamičnu i kreativnu radnu atmosferu.

Alvin i njegova medicinska direktorica za MDS, dr. Gloria Tang, predstavili su detalje CRISPR-Cas13 tehnologije za uređivanje RNA za sindrom duplikacije MECP2, nazvanu HG204. Obećavajući podaci i preliminarni rezultati iz studija toksičnosti na primatima koji nisu ljudi doveli su do uzbudljivog razvoja. Kliničko ispitivanje MDS-a tvrtke, prvotno planirano za početak u drugoj polovici 2024., već je dobilo odobrenje etičkog povjerenstva dviju bolnica s planom upisa pacijenata s MDS-om prije kraja godine.

Ovo je fantastična vijest za MDS zajednicu. Nadolazeće kliničko ispitivanje HG204 za MDS, nazvano "HERO," isprva će liječiti najmanje 4 pacijenta koji će biti pomno praćeni godinu dana. Prva faza ovog ispitivanja bit će provedena u Kini. Daljnji upis pacijenata u Kini ovisit će o prvim preliminarnim rezultatima intervencijske studije. 

HuidaGene je već napravio značajne korake u regulatornom odobrenju, osiguravajući dvije oznake FDA (Oznaka za rijetke pedijatrijske bolesti (RPDD) i Oznaka za lijekove bez vlasnika (ODD)) za HG204 za liječenje sindroma duplikacije MECP2. Također su započeli kontakt s FDA i EMA za daljnje studije u SAD-u i Europi.

Prilika za osobni susret s Alvinom i Glorijom bila je privilegija. Uzbuđeni smo što smo dio ovog putovanja i radujemo se obavještavanju naše zajednice o napretku ove potencijalno životno mijenjajuće tehnologije.