Catégorie : Recherche

Début du recrutement pour l'essai clinique ATTUNE

L'essai ATTUNE est une étude clinique de phase 1/2 parrainée par Ionis. Elle vise à évaluer ION440, une thérapie expérimentale à base d'oligonucléotides antisens (ASO) conçue pour s'attaquer à la cause première du syndrome de duplication du gène MECP2 (MDS).

Début du recrutement pour l'essai clinique HERO : CRISPR cas13 pour le traitement du syndrome myélodysplasique

L'essai clinique HERO est une étude pionnière évaluant le HG204, une nouvelle thérapie CRISPR Cas13 d'édition de l'ARN, pour le syndrome de duplication MECP2 (SMD). Sponsorisé par HuidaGene, cet essai marque une étape importante dans la recherche d'un traitement pour le SMD. En novembre 2024, le premier patient s'est vu administrer avec succès le HG204, offrant ainsi un nouvel espoir à la communauté des SMD.

ION440 : IONIS fait passer la communauté MDS à la vitesse supérieure

Écrit par David et vérifié par Ionis Suite à l'annonce récente de Ionis concernant l'essai clinique à venir, nous souhaitons apporter une compréhension plus claire de cet essai. Il est particulièrement important pour les familles qui envisagent d'inscrire leur enfant de savoir ce qu'est un essai clinique, en particulier dans le contexte de maladies rares comme le syndrome de duplication du gène MECP2 (MDS). [...]

HuidaGene : vers les essais cliniques

En février 2024, David Covini, président de DupMECP2, a visité la société de biotechnologie innovante HuidaGene Therapeutics à Shanghai. Cette visite lui a donné un aperçu passionnant de l'avenir d'un traitement pour le syndrome de duplication de MECP2 (MDS). Dirigée par le Dr Alvin Luk, PDG de HuidaGene, la société est à la pointe du développement d'une technologie CRISPR révolutionnaire qui [...]

Huidagene : Une technologie CRISPR-CAS13 prometteuse de Shanghai (Chine)

Huidagene Therapeutics est une société de biotechnologie basée à Shanghai et dans le New Jersey, qui se concentre sur la découverte, l'ingénierie et le développement de nouveaux médicaments basés sur CRISPR. L'entreprise se concentre sur les troubles musculaires, ophtalmiques et neurologiques. Huidagene a développé HG204, un vecteur viral adéno-associé (AAV) délivrant un nouveau complexe CRISPR-Cas13 dans les cellules. Conçu pour le syndrome de duplication MECP2, HG204 vise à réguler la [...]