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JA Début du recrutement pour l'essai clinique HERO : CRISPR cas13 pour le traitement du syndrome myélodysplasique
L'essai clinique HERO est une étude pionnière évaluant le HG204, une nouvelle thérapie CRISPR Cas13 d'édition de l'ARN, pour le syndrome de duplication MECP2 (SMD). Sponsorisé par HuidaGene, cet essai marque une étape importante dans la recherche d'un traitement pour le SMD. En novembre 2024, le premier patient s'est vu administrer avec succès le HG204, offrant ainsi un nouvel espoir à la communauté des SMD.
HuidaGene : vers les essais cliniques
En février 2024, David Covini, président de DupMECP2, a visité la société de biotechnologie innovante HuidaGene Therapeutics à Shanghai. Cette visite lui a donné un aperçu passionnant de l'avenir d'un traitement pour le syndrome de duplication de MECP2 (MDS). Dirigée par le Dr Alvin Luk, PDG de HuidaGene, la société est à la pointe du développement d'une technologie CRISPR révolutionnaire qui [...]
Huidagene : Une technologie CRISPR-CAS13 prometteuse de Shanghai (Chine)
Huidagene Therapeutics est une société de biotechnologie basée à Shanghai et dans le New Jersey, qui se concentre sur la découverte, l'ingénierie et le développement de nouveaux médicaments basés sur CRISPR. L'entreprise se concentre sur les troubles musculaires, ophtalmiques et neurologiques. Huidagene a développé HG204, un vecteur viral adéno-associé (AAV) délivrant un nouveau complexe CRISPR-Cas13 dans les cellules. Conçu pour le syndrome de duplication MECP2, HG204 vise à réguler la [...]