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Aperçu de l'essai
L’essai HERO consiste en une injection unique de HG204 par voie intracérébroventriculaire, ce qui permet d’administrer le traitement directement dans le cerveau. Le recrutement pour l’essai a commencé en octobre 2024, et l’étude vise à recruter six participants de sexe masculin, âgés de 2 à 18 ans, dont le diagnostic de syndrome de duplication de MECP2 a été confirmé. Chaque participant prendra part à un essai de 60 semaines, comprenant une période de sélection de 8 semaines, l’administration du traitement et une phase de suivi de 52 semaines. Les principaux objectifs sont de surveiller les effets indésirables et d’évaluer les progrès du développement après le traitement. L’essai est actuellement mené à l’hôpital universitaire de Pékin, en Chine. Le recrutement de patients supplémentaires en Chine dépendra des résultats des premiers patients traités dans le cadre de l’étude.
Pour plus d'informations, nous vous invitons à lire le protocole de l'étude.
Premier patient traité et résultats préliminaires
En novembre, HuidaGene a annoncé que le HG204 avait été administré avec succès au premier patient. Six semaines après l’injection, le patient n’a présenté aucun effet secondaire majeur et des signes préliminaires d’efficacité ont été observés. Au cours des prochaines semaines, le patient sera suivi de près afin d’évaluer plus précisément la sécurité et l’efficacité du traitement.
Prochaines étapes et objectifs
HuidaGene a réalisé des démarches réglementaire en obtenant deux désignations importantes de la part de la FDA : Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) et Orphan Drug Designation (ODD) pour le HG204 dans le traitement du syndrome de duplication du gène MECP2. Alors que HERO est mené en Chine, la société de biotechnologie a également entamé des discussions avec la FDA et l’EMA afin d’envisager d’autres études aux États-Unis et en Europe.
Publication de la recherche
Entre-temps, HuidaGene a publié dans Nature Neurosciencedes détails sur des résultats expérimentaux précliniques concernant la technologie CRISPR-Cas13, y compris le HG204. Les études ont démontré que le HG204 réduit efficacement les niveaux d’ARNm MECP2, atténue les symptômes de la maladie et prolonge la durée de vie dans des modèles de souris et de primates non humains sans provoquer d’effets indésirables. Ces résultats renforcent la légitimité de l’essai clinique en cours et le potentiel du HG204 en tant qu’option thérapeutique pour le syndrome.
L’essai clinique HERO représente une étape importante dans la recherche d’un traitement pour le syndrome de duplication du gène MECP2. La combinaison de la technologie de pointe CRISPR cas13 et des résultats préliminaires prometteurs donne de l’espoir aux patients et aux familles touchés par ce syndrome. Dans les mois à venir, la surveillance sera essentielle pour vérifier pleinement la sécurité et l’efficacité du HG204 dans le traitement du syndrome de duplication de MECP2.