HuidaGene : vers les essais cliniques

En février 2024, David Covini, président de DupMECP2, a visité l’entreprise de biotechnologie HuidaGene Therapeutics à Shanghai. Cette visite a été une occasion unique de rencontrer une équipe dynamique dont le candidat clinique peut révolutionner l’avenir du traitement du syndrome de duplication du gène MECP2 (MDS).

Dirigée par le Dr. Alvin Luk, PDG de HuidagGene, l´entreprise est à la pointe du développement d’une technologie révolutionnaire qui pourrait changer la vie des enfants touchés par MDS. 

La visite a été une occasion incroyable de découvrir les installations de pointe et l’environnement créatif qui favorise une telle recherche. Notamment, l’espace de bureau comprend même un mur d’escalade, favorisant une atmosphère de travail créative.

Alvin et sa directrice médicale pour MDS, le Dr Gloria Tang, ont présenté les détails de la technologie d’édition d´ARN CRISPR CAS13 pour le syndrome de duplication du gène MECP2, nommée HG204. La qualité prometteuse des données et les résultats préliminaires des études de toxicité sur des primates non humains ont conduit HuidaGene à un développement passionnant. L’essai clinique de l’entreprise, initialement prévu pour commencer au second semestre 2024, a déjà reçu l’approbation du comité d’éthique de deux hôpitaux, avec pour objectif d’inclure des patients atteints de MDS avant la fin de l’année.

C’est une excellente nouvelle pour la communauté MDS. L’essai clinique à venir de HG204 pour le MDS, appelé « HERO », traitera initialement au moins 4 patients qui seront étroitement surveillés pendant un an. La première phase de cet essai révolutionnaire sera menée en Chine. L’inclusion de nouveaux patients en Chine dépendra des premiers résultats préliminaires de l’étude interventionnelle. 

HuidaGene a déjà fait des progrès significatifs dans l’approbation réglementaire, en obtenant deux désignations de la FDA (désignation de maladie pédiatrique rare (RPDD) et désignation de médicament orphelin (ODD)) pour HG204. Ils ont également initié un contact avec la FDA et l’EMA pour des études supplémentaires aux États-Unis et en Europe. MECP2 le syndrome de duplication. Ils ont également pris contact avec la FDA et l'EMA en vue d'études complémentaires aux États-Unis et en Europe.

C'est un privilège d'avoir eu l'occasion de rencontrer en personne Alvin et Gloria. Nous sommes ravis de participer à cette aventure et nous sommes impatients de tenir notre communauté informée des progrès de cette technologie qui pourrait changer la vie.