Début du recrutement pour l'essai clinique ATTUNE

Le recrutement des patients pour l'essai clinique révolutionnaire ATTUNE a officiellement commencé ! Le premier site a ouvert en novembre 2024 au Baylor College of Medicine à Houston, Texas (États-Unis), marquant le début de cette étude de phase 1/2. À la fin du mois de janvier 2025, un deuxième site a ouvert ses portes dans le Minnesota (États-Unis). D'autres sites aux États-Unis et dans le monde devraient ouvrir prochainement. 

Aperçu du procès 

L'essai ATTUNE représente la première administration d'ION440 à l'homme. La thérapie ASO expérimentale vise à réduire les niveaux d'ARNm MECP2 chez les personnes atteintes de SMD, en s'attaquant à la cause première des symptômes causés par la surexpression de MECP2. 

Cette approche thérapeutique potentielle a donné des résultats impressionnants lors d'expériences de recherche préclinique. Des études menées en 2021 sur des modèles murins de SMD ont démontré que le traitement par ASO réduisait efficacement les niveaux de MECP2 et atténuait les symptômes de la maladie sans effets indésirables significatifs. Il y a près de 10 ans, ces résultats ont suscité beaucoup d'enthousiasme et d'espoir au sein de la communauté du syndrome myélodysplasique. 

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L'étude a recruté des participants masculins âgés de 2 à 65 ans dont le diagnostic de syndrome de duplication du gène MECP2 a été confirmé. L'étude sera divisée en 2 parties. La partie 1 (doses multiples ascendantes) durera 36 semaines pour chaque participant. Au cours de cette phase, les participants seront randomisés pour recevoir soit ION440, soit une procédure fictive. À l'issue de la première partie, les participants pourront passer à la deuxième partie (extension à long terme) et recevoir ION440 pendant 156 semaines au maximum.  

Chaque participant suivra un programme détaillé, comprenant une période de sélection initiale, l'administration de ION440 et une phase de suivi pour évaluer la sécurité, la tolérabilité et les résultats préliminaires d'efficacité du traitement médicamenteux potentiel. Les participants seront recrutés de manière séquentielle dans différentes cohortes, chaque cohorte recevant un niveau de dose différent d'ION440.  

Pour plus de détails sur le protocole et la conception générale de l'étude, nous vous invitons à consulter les ressources suivantes : 

• Nos webinaires expliquent les détails de l'étude ATTUNE : Démystifier l'étude ATTUNE
• Notre article sur le protocole de l'étude : ION440 : IONIS fait passer la communauté MDS à la vitesse supérieure 
• Notre e-book avec toutes les questions/réponses des familles : Démystifier l'étude ATTUNE

Prochaines étapes et objectifs 

En tant qu'essai clinique de phase 1/2, l'objectif principal d'ATTUNE est d'évaluer la sécurité et la tolérabilité d'ION440. Les résultats de l'essai ATTUNE fourniront des informations précieuses pour de futures études visant à évaluer l'efficacité d'ION440 dans le traitement du SMD. 

Les équipes de recherche de l'hôpital pour enfants de Houston et de Gillette Children's Specialty Healthcare dans le Minnesota recrutent actuellement des patients pour commencer l'administration de la thérapie expérimentale.  

Le lancement de l'essai clinique ATTUNE marque une avancée extraordinaire dans la recherche d'un traitement pour le syndrome de duplication du gène MECP2. Quant à l'essai clinique HERO, l'utilisation novatrice de la technologie des oligonucléotides antisens représente une approche de pointe dans le traitement de cette maladie, offrant un nouvel espoir aux familles et à la communauté du syndrome de duplication MECP2.