HuidaGene : vers les essais cliniques

En février 2024, David Covini, président de DupMECP2, a visité la société de biotechnologie innovante HuidaGene Therapeutics à Shanghai. Cette visite a donné un aperçu passionnant de l'avenir d'un traitement pour le syndrome de duplication du gène MECP2 (MDS).

Dirigée par le Dr Alvin Luk, PDG de HuidaGene, la société est à la pointe du développement d'une technologie CRISPR innovante qui pourrait révolutionner la vie des enfants atteints de SMD. 

Cette visite a été l'occasion de découvrir de visu les installations de pointe et l'environnement créatif qui favorise une recherche aussi innovante. Les bureaux comprennent même un mur d'escalade, ce qui favorise une atmosphère de travail dynamique et créative.

Alvin et le Dr Gloria Tang, directeur médical du département MDS, ont présenté les détails de la technologie d'édition de l'ARN CRISPR-Cas13 pour le syndrome de duplication du gène MECP2, appelé HG204. Les données prometteuses et les résultats préliminaires des études de toxicité chez les primates non humains ont conduit à un développement passionnant. L'essai clinique de la société sur les SMD, qui devrait initialement débuter au second semestre 2024, a déjà reçu l'approbation du comité d'éthique de deux hôpitaux et prévoit de recruter des patients atteints de SMD avant la fin de l'année.

Il s'agit d'une nouvelle fantastique pour la communauté MDS. Le prochain essai clinique HG204 MDS, appelé "HERO", traitera dans un premier temps un minimum de 4 patients qui seront suivis de près pendant un an. La première phase de cet essai sera menée en Chine. Le recrutement d'autres patients en Chine dépendra des premiers résultats préliminaires de l'étude interventionnelle. 

HuidaGene a déjà réalisé des avancées significatives en matière d'approbation réglementaire, en obtenant deux désignations de la FDA (Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) et Orphan Drug Designation (ODD)) pour le HG204 dans le traitement de la maladie d'Alzheimer. MECP2 le syndrome de duplication. Ils ont également pris contact avec la FDA et l'EMA en vue d'études complémentaires aux États-Unis et en Europe.

C'est un privilège d'avoir eu l'occasion de s'entretenir en personne avec Alvin et Gloria. Nous sommes ravis de participer à cette aventure et nous sommes impatients de tenir notre communauté informée des progrès de cette technologie qui pourrait changer la vie.