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Huidagene Therapeutics est une société de biotechnologie basée à Shanghai et dans le New Jersey, qui se concentre sur la découverte, l'ingénierie et le développement de nouveaux médicaments basés sur CRISPR. L'entreprise se concentre sur les troubles musculaires, ophtalmiques et neurologiques.
Huidagene a développé HG204, un vecteur viral adéno-associé (AAV) délivrant un nouveau complexe CRISPR-Cas13 dans les cellules. Conçu pour le syndrome de duplication de MECP2, HG204 vise à réguler la surproduction de la protéine MeCP2 en induisant la dégradation de l'ARN MECP2 surexprimé. Ce médicament candidat innovant a le potentiel de guérir le syndrome myélodysplasique en une seule administration.
Notre organisation a eu des discussions fructueuses avec les dirigeants de Huidagene pour en savoir plus sur cette technologie innovante et ce qu'elle signifie pour l'avenir. Des études précliniques utilisant HG204 dans un modèle de souris humanisé MDS ont démontré une réduction significative de la protéine MeCP2 et une inversion des symptômes. Bien que ces résultats soient encourageants, il s'agit également de la deuxième preuve de la réversibilité des symptômes du SMD après la régulation des niveaux de protéine MECP2 (comme cela a été démontré précédemment par l'administration de l'ASO par le Prof. H. Zoghbi & Team).
Huidagene est en train de finaliser les études précliniques avec le HG204 et se prépare à un essai clinique pour les patients en Chine, qui devrait commencer à la mi-2024. Si cet essai est concluant, Huidagene planifiera des essais cliniques dans d'autres pays tels que les États-Unis et l'Europe en 2025-2026.
Le 31 octobre, la FDA (Food and Drug Administration, l'autorité sanitaire des États-Unis) a accordé au HG204 les désignations de maladie pédiatrique rare et de médicament orphelin. Cette désignation réglementaire est une première étape vers un essai clinique en dehors de la Chine et permettra un examen accéléré du dossier lors de l'enregistrement du médicament. Bien que cette nouvelle soit totalement inattendue, elle apporte un espoir supplémentaire à la communauté.
Notre équipe restera en contact avec Huidagene et tiendra notre communauté informée de tout nouveau développement.
