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RU A new step forward in the search for a cure: UMass Chan Licenses siRNA Technology
UMass Chan Medical School has licensed a promising siRNA-based technology to M2DS, a startup company dedicated to advancing the technology as a treatment for MECP2 Duplication Syndrome. This marks a major step forward in translating cutting-edge research into clinical reality. The technology was developed in the lab of Dr. Khvorova, with the project led by […]
Promising early results from the HERO Trial for MDS
Earlier this year, Alvin Luk attended the CRISPR Medicine Conference in Copenhagen to provide an update on the HERO clinical trial for MECP2 Duplication Syndrome. Alvin’s presentation is available for the community to watch on YouTube. In this video, you’ll learn about Huidagene’s experimental CRISPR-Cas13 therapy, HG204, and see the progress in the first treated […]
Inicio del reclutamiento para el ensayo clínico ATTUNE
El ensayo ATTUNE es un estudio clínico de fase 1/2 patrocinado por Ionis. Su objetivo es evaluar ION440, una terapia de oligonucleótidos en antisentido (ASO) en fase de investigación diseñada para abordar la causa raíz del síndrome de duplicación MECP2 (SMD).
Comienza el reclutamiento para el ensayo clínico HERO: CRISPR cas13 para el SMD
El ensayo clínico HERO es un estudio pionero que evalúa HG204, una nueva terapia CRISPR Cas13 de edición de ARN, para el Síndrome de Duplicación MECP2 (SMD). Patrocinado por HuidaGene, este ensayo supone un paso importante en la búsqueda de un tratamiento para los SMD. En noviembre de 2024, se administró con éxito HG204 al primer paciente, ofreciendo una esperanza renovada a la comunidad de los SMD.
ION440: IONIS lleva a la comunidad MDS al siguiente nivel
Escrito por David y verificado por Ionis Tras el reciente anuncio de Ionis sobre el próximo ensayo clínico, nuestro objetivo es proporcionar una comprensión más clara de este ensayo. Es especialmente importante que las familias que estén considerando inscribir a su hijo sepan lo que es un ensayo clínico, particularmente en el contexto de enfermedades raras como el Síndrome de Duplicación MECP2 (SMD). [...]
HuidaGene: Moving towards clinical trials for MDS
En febrero de 2024, David Covini, presidente de DupMECP2, visitó la innovadora empresa biotecnológica HuidaGene Therapeutics en Shanghái. La visita proporcionó un emocionante vistazo al futuro de un tratamiento para el síndrome de duplicación de MECP2 (SMD). Dirigida por el Dr. Alvin Luk, Director General de HuidaGene, la empresa está a la vanguardia del desarrollo de una innovadora tecnología CRISPR que [...]
Huidagene: Una prometedora tecnología CRISPR-CAS13 de Shanghai (China)
Huidagene Therapeutics es una empresa de biotecnología con sede en Shanghai y Nueva Jersey, centrada en el descubrimiento, ingeniería y desarrollo de nuevos medicamentos basados en CRISPR. La empresa se centra en trastornos musculares, oftálmicos y neurológicos. Huidagene ha desarrollado el HG204, un vector viral adenoasociado (AAV) que introduce en las células un novedoso complejo CRISPR-Cas13. Diseñado para el síndrome de duplicación de MECP2, HG204 pretende regular [...]