Categoría: Investigación

Inicio del reclutamiento para el ensayo clínico ATTUNE

El ensayo ATTUNE es un estudio clínico de fase 1/2 patrocinado por Ionis. Su objetivo es evaluar ION440, una terapia de oligonucleótidos en antisentido (ASO) en fase de investigación diseñada para abordar la causa raíz del síndrome de duplicación MECP2 (SMD).

Comienza el reclutamiento para el ensayo clínico HERO: CRISPR cas13 para el SMD

El ensayo clínico HERO es un estudio pionero que evalúa HG204, una nueva terapia CRISPR Cas13 de edición de ARN, para el Síndrome de Duplicación MECP2 (SMD). Patrocinado por HuidaGene, este ensayo supone un paso importante en la búsqueda de un tratamiento para los SMD. En noviembre de 2024, se administró con éxito HG204 al primer paciente, ofreciendo una esperanza renovada a la comunidad de los SMD.

ION440: IONIS lleva a la comunidad MDS al siguiente nivel

Escrito por David y verificado por Ionis Tras el reciente anuncio de Ionis sobre el próximo ensayo clínico, nuestro objetivo es proporcionar una comprensión más clara de este ensayo. Es especialmente importante que las familias que estén considerando inscribir a su hijo sepan lo que es un ensayo clínico, particularmente en el contexto de enfermedades raras como el Síndrome de Duplicación MECP2 (SMD). [...]

HuidaGene: hacia los ensayos clínicos

En febrero de 2024, David Covini, presidente de DupMECP2, visitó la innovadora empresa biotecnológica HuidaGene Therapeutics en Shanghái. La visita proporcionó un emocionante vistazo al futuro de un tratamiento para el síndrome de duplicación de MECP2 (SMD). Dirigida por el Dr. Alvin Luk, Director General de HuidaGene, la empresa está a la vanguardia del desarrollo de una innovadora tecnología CRISPR que [...]

Huidagene: Una prometedora tecnología CRISPR-CAS13 de Shanghai (China)

Huidagene Therapeutics es una empresa de biotecnología con sede en Shanghai y Nueva Jersey, centrada en el descubrimiento, ingeniería y desarrollo de nuevos medicamentos basados en CRISPR. La empresa se centra en trastornos musculares, oftálmicos y neurológicos. Huidagene ha desarrollado el HG204, un vector viral adenoasociado (AAV) que introduce en las células un novedoso complejo CRISPR-Cas13. Diseñado para el síndrome de duplicación de MECP2, HG204 pretende regular [...]