Categoría: Cura

ION440: IONIS lleva a la comunidad MDS al siguiente nivel

Escrito por David y verificado por Ionis Tras el reciente anuncio de Ionis sobre el próximo ensayo clínico, nuestro objetivo es proporcionar una comprensión más clara de este ensayo. Es especialmente importante que las familias que estén considerando inscribir a su hijo sepan lo que es un ensayo clínico, particularmente en el contexto de enfermedades raras como el Síndrome de Duplicación MECP2 (SMD). [...]

HuidaGene: hacia los ensayos clínicos

En febrero de 2024, David Covini, presidente de DupMECP2, visitó la innovadora empresa biotecnológica HuidaGene Therapeutics en Shanghái. La visita proporcionó un emocionante vistazo al futuro de un tratamiento para el síndrome de duplicación de MECP2 (SMD). Dirigida por el Dr. Alvin Luk, Director General de HuidaGene, la empresa está a la vanguardia del desarrollo de una innovadora tecnología CRISPR que [...]

Huidagene: Una prometedora tecnología CRISPR-CAS13 de Shanghai (China)

Huidagene Therapeutics es una empresa de biotecnología con sede en Shanghai y Nueva Jersey, centrada en el descubrimiento, ingeniería y desarrollo de nuevos medicamentos basados en CRISPR. La empresa se centra en trastornos musculares, oftálmicos y neurológicos. Huidagene ha desarrollado el HG204, un vector viral adenoasociado (AAV) que introduce en las células un novedoso complejo CRISPR-Cas13. Diseñado para el síndrome de duplicación de MECP2, HG204 pretende regular [...]