Κατηγορία: Έρευνα

Έναρξη προσλήψεων για την κλινική δοκιμή ATTUNE

Η δοκιμή ATTUNE είναι μια κλινική μελέτη φάσης 1/2 που χρηματοδοτείται από την Ionis. Σκοπός της είναι να αξιολογήσει το ION440, μια ερευνητική θεραπεία με αντισημειακά ολιγονουκλεοτίδια (ASO) που έχει σχεδιαστεί για να αντιμετωπίσει τη βασική αιτία του συνδρόμου διπλασιασμού MECP2 (MDS).

Έναρξη προσλήψεων για την HERO: CRISPR cas13-κλινική δοκιμή για το MDS

Η κλινική δοκιμή HERO είναι μια πρωτοποριακή μελέτη που αξιολογεί το HG204, μια νέα θεραπεία CRISPR Cas13 RNA-editing, για το σύνδρομο διπλασιασμού MECP2 (MDS). Με τη χορηγία της HuidaGene, η δοκιμή αυτή σηματοδοτεί ένα σημαντικό βήμα στην αναζήτηση μιας θεραπείας για το MDS. Τον Νοέμβριο του 2024, ο πρώτος ασθενής έλαβε επιτυχώς την HG204, προσφέροντας νέα ελπίδα στην κοινότητα του MDS.

ION440: IONIS φέρνει την κοινότητα MDS στο επόμενο επίπεδο

Γράφτηκε από τον David και επαληθεύτηκε από την Ionis Μετά την πρόσφατη ανακοίνωση της Ionis σχετικά με την επερχόμενη κλινική δοκιμή, σκοπός μας είναι να παράσχουμε μια σαφέστερη κατανόηση αυτής της δοκιμής. Είναι ιδιαίτερα σημαντικό για τις οικογένειες που σκέφτονται να εγγράψουν το παιδί τους να γνωρίζουν τι είναι μια κλινική δοκιμή, ιδίως στο πλαίσιο σπάνιων ασθενειών όπως το σύνδρομο διπλασιασμού MECP2 (MDS). [...]

HuidaGene: Προχωρώντας προς τις κλινικές δοκιμές

Τον Φεβρουάριο του 2024, ο David Covini, πρόεδρος της DupMECP2, επισκέφθηκε την καινοτόμο εταιρεία βιοτεχνολογίας HuidaGene Therapeutics στη Σαγκάη. Η επίσκεψη παρείχε μια συναρπαστική ματιά στο μέλλον για μια θεραπεία για το σύνδρομο διπλασιασμού του MECP2 (MDS). Με επικεφαλής τον Dr. Alvin Luk, Διευθύνοντα Σύμβουλο της HuidaGene, η εταιρεία βρίσκεται στην πρώτη γραμμή της ανάπτυξης μιας πρωτοποριακής τεχνολογίας CRISPR που [...]

Huidagene: CRISPR-CAS13 από τη Σαγκάη (Κίνα)

Η Huidagene Therapeutics είναι μια εταιρεία βιοτεχνολογίας με έδρα τη Σαγκάη και το Νιου Τζέρσεϊ, η οποία επικεντρώνεται στην ανακάλυψη, τη μηχανική και την ανάπτυξη νέων φαρμάκων με βάση το CRISPR. Η εταιρεία επικεντρώνεται σε μυϊκές, οφθαλμικές και νευρολογικές διαταραχές. Η Huidagene έχει αναπτύξει το HG204, έναν αδενο-συνδεδεμένο ιικό φορέα (AAV) που μεταφέρει ένα νέο σύμπλοκο CRISPR-Cas13 σε κύτταρα. Σχεδιασμένο για το σύνδρομο διπλασιασμού του MECP2, το HG204 στοχεύει στη ρύθμιση της [...]