Κατηγορία: Έρευνα

Έναρξη προσλήψεων για την κλινική δοκιμή ATTUNE

Η δοκιμή ATTUNE είναι μια κλινική μελέτη φάσης 1/2 που χρηματοδοτείται από την Ionis. Σκοπός της είναι να αξιολογήσει το ION440, μια ερευνητική θεραπεία με αντισημειακά ολιγονουκλεοτίδια (ASO) που έχει σχεδιαστεί για να αντιμετωπίσει τη βασική αιτία του συνδρόμου διπλασιασμού MECP2 (MDS).

Έναρξη προσλήψεων για την HERO: CRISPR cas13-κλινική δοκιμή για το MDS

Η κλινική δοκιμή HERO είναι μια πρωτοποριακή μελέτη που αξιολογεί το HG204, μια νέα θεραπεία CRISPR Cas13 RNA-editing, για το σύνδρομο διπλασιασμού MECP2 (MDS). Με τη χορηγία της HuidaGene, η δοκιμή αυτή σηματοδοτεί ένα σημαντικό βήμα στην αναζήτηση μιας θεραπείας για το MDS. Τον Νοέμβριο του 2024, ο πρώτος ασθενής έλαβε επιτυχώς την HG204, προσφέροντας νέα ελπίδα στην κοινότητα του MDS.

ION440: IONIS φέρνει την κοινότητα MDS στο επόμενο επίπεδο

Written by David and verified by Ionis Following Ionis’ recent announcement about the upcoming clinical trial, we aim to provide a clearer understanding of this trial. It is especially important for families considering enrolling their child to know what a clinical trial is, particularly in the context of rare diseases like MECP2 Duplication Syndrome (MDS). […]

HuidaGene: Προχωρώντας προς τις κλινικές δοκιμές

In February 2024, David Covini, President of DupMECP2, visited the innovative biotech company HuidaGene Therapeutics in Shanghai. The visit provided an exciting glimpse into the future for a treatment for MECP2 duplication syndrome (MDS). Led by Dr. Alvin Luk, CEO at HuidaGene, the Company is at the forefront of developing a groundbreaking CRISPR technology that […]

Huidagene: CRISPR-CAS13 από τη Σαγκάη (Κίνα)

Huidagene Therapeutics is a biotechnology company based in Shanghai and New Jersey, focusing on discovering, engineering, and developing novel CRISPR-based medicines. The company focuses on muscular, ophthalmic and neurological disorders. Huidagene has developed HG204, an adeno-associated viral (AAV) vector delivering a novel CRISPR-Cas13 complex into cells. Designed for MECP2 duplication syndrome, HG204 aims to regulate the […]