Κατηγορία: Έρευνα

A new step forward in the search for a cure: UMass Chan Licenses siRNA Technology  

UMass Chan Medical School has licensed a promising siRNA-based technology to M2DS, a startup company dedicated to advancing the technology as a treatment for MECP2 Duplication Syndrome. This marks a major step forward in translating cutting-edge research into clinical reality. The technology was developed in the lab of Dr. Khvorova, with the project led by […]

Promising early results from the HERO Trial for MDS

Earlier this year, Alvin Luk attended the CRISPR Medicine Conference in Copenhagen to provide an update on the HERO clinical trial for MECP2 Duplication Syndrome. Alvin’s presentation is available for the community to watch on YouTube. In this video, you’ll learn about Huidagene’s experimental CRISPR-Cas13 therapy, HG204, and see the progress in the first treated […]

Έναρξη προσλήψεων για την κλινική δοκιμή ATTUNE

Η δοκιμή ATTUNE είναι μια κλινική μελέτη φάσης 1/2 που χρηματοδοτείται από την Ionis. Σκοπός της είναι να αξιολογήσει το ION440, μια ερευνητική θεραπεία με αντινοητικά ολιγονουκλεοτίδια (ASO) που έχει σχεδιαστεί για να αντιμετωπίσει τη βασική αιτία του συνδρόμου διπλασιασμού MECP2 (MDS).

Έναρξη προσλήψεων για την HERO: CRISPR cas13-κλινική δοκιμή για το MDS

Η κλινική δοκιμή HERO είναι μια πρωτοποριακή μελέτη που αξιολογεί το HG204, μια νέα θεραπεία CRISPR Cas13 RNA-editing, για το σύνδρομο διπλασιασμού MECP2 (MDS). Με τη χορηγία της HuidaGene, η δοκιμή αυτή σηματοδοτεί ένα σημαντικό βήμα στην αναζήτηση μιας θεραπείας για το MDS. Τον Νοέμβριο του 2024, ο πρώτος ασθενής έλαβε επιτυχώς την HG204, προσφέροντας νέα ελπίδα στην κοινότητα του MDS.

ION440: IONIS φέρνει την κοινότητα MDS στο επόμενο επίπεδο

Γράφτηκε από τον David και επαληθεύτηκε από την Ionis Μετά την πρόσφατη ανακοίνωση της Ionis σχετικά με την επερχόμενη κλινική δοκιμή, σκοπός μας είναι να παράσχουμε μια σαφέστερη κατανόηση αυτής της δοκιμής. Είναι ιδιαίτερα σημαντικό για τις οικογένειες που σκέφτονται να εγγράψουν το παιδί τους να γνωρίζουν τι είναι μια κλινική δοκιμή, ιδίως στο πλαίσιο σπάνιων ασθενειών όπως το σύνδρομο διπλασιασμού MECP2 (MDS). [...]

HuidaGene: Moving towards clinical trials for MDS

Τον Φεβρουάριο του 2024, ο David Covini, πρόεδρος της DupMECP2, επισκέφθηκε την καινοτόμο εταιρεία βιοτεχνολογίας HuidaGene Therapeutics στη Σαγκάη. Η επίσκεψη παρείχε μια συναρπαστική ματιά στο μέλλον για μια θεραπεία για το σύνδρομο διπλασιασμού του MECP2 (MDS). Με επικεφαλής τον Dr. Alvin Luk, Διευθύνοντα Σύμβουλο της HuidaGene, η εταιρεία βρίσκεται στην πρώτη γραμμή της ανάπτυξης μιας πρωτοποριακής τεχνολογίας CRISPR που [...]

Huidagene: CRISPR-CAS13 από τη Σαγκάη (Κίνα)

Η Huidagene Therapeutics είναι μια εταιρεία βιοτεχνολογίας με έδρα τη Σαγκάη και το Νιου Τζέρσεϊ, η οποία επικεντρώνεται στην ανακάλυψη, τη μηχανική και την ανάπτυξη νέων φαρμάκων με βάση το CRISPR. Η εταιρεία επικεντρώνεται σε μυϊκές, οφθαλμικές και νευρολογικές διαταραχές. Η Huidagene έχει αναπτύξει το HG204, έναν αδενο-συνδεδεμένο ιικό φορέα (AAV) που μεταφέρει ένα νέο σύμπλοκο CRISPR-Cas13 σε κύτταρα. Σχεδιασμένο για το σύνδρομο διπλασιασμού του MECP2, το HG204 στοχεύει στη ρύθμιση της [...]