Έναρξη προσλήψεων για την κλινική δοκιμή ATTUNE

Η στρατολόγηση ασθενών για την πρωτοποριακή κλινική δοκιμή ATTUNE έχει ξεκινήσει επίσημα! Το πρώτο κέντρο άνοιξε τον Νοέμβριο του 2024 στο Baylor College of Medicine στο Χιούστον του Τέξας (ΗΠΑ), σηματοδοτώντας την έναρξη αυτής της μελέτης Φάσης 1/2. Στα τέλη Ιανουαρίου 2025, άνοιξε ένα δεύτερο κέντρο στη Μινεσότα (ΗΠΑ). Σύντομα αναμένεται να ανοίξουν και άλλες τοποθεσίες στις Ηνωμένες Πολιτείες και παγκοσμίως. 

Επισκόπηση της δοκιμής 

Η δοκιμή ATTUNE αποτελεί την πρώτη φορά που το ION440 χορηγείται σε ανθρώπους. Η ερευνητική θεραπεία ASO στοχεύει στη μείωση των επιπέδων του mRNA MECP2 σε άτομα με MDS, αντιμετωπίζοντας τη βασική αιτία των συμπτωμάτων που προκαλούνται από την υπερέκφραση του MECP2. 

Αυτή η πιθανή θεραπευτική προσέγγιση έχει δείξει εντυπωσιακά αποτελέσματα κατά τη διάρκεια προκλινικών ερευνητικών πειραμάτων. Μελέτες που διεξήχθησαν το 2021 σε μοντέλα ποντικιών με MDS έδειξαν ότι η θεραπεία με ASO μείωσε αποτελεσματικά τα επίπεδα MECP2 και μείωσε τα συμπτώματα της νόσου χωρίς σημαντικές ανεπιθύμητες ενέργειες. Πριν από σχεδόν 10 χρόνια, τα ευρήματα αυτά δημιούργησαν σημαντικό ενθουσιασμό και ελπίδα στην κοινότητα του MDS. 

Δείτε τη δημοσίευση

Στη δοκιμή συμμετείχαν άνδρες ηλικίας 2 έως 65 ετών με επιβεβαιωμένη διάγνωση του συνδρόμου διπλασιασμού MECP2. Η μελέτη θα χωριστεί σε 2 μέρη. Το μέρος 1 (πολλαπλές αύξουσες δόσεις) θα διαρκέσει 36 εβδομάδες για κάθε συμμετέχοντα. Κατά τη διάρκεια αυτής της φάσης, οι συμμετέχοντες θα τυχαιοποιηθούν για να λάβουν είτε το ION440 είτε μια εικονική διαδικασία. Μετά την ολοκλήρωση του μέρους 1, ο συμμετέχων μπορεί να μεταβεί στο μέρος 2 (Μακροχρόνια παράταση) και να λάβει το ION440 για έως και 156 εβδομάδες.  

Κάθε συμμετέχων θα ακολουθήσει ένα λεπτομερές πρόγραμμα, που θα περιλαμβάνει μια αρχική περίοδο ελέγχου, τη χορήγηση του ION440 και μια φάση παρακολούθησης για την αξιολόγηση της ασφάλειας, της ανεκτικότητας και των προκαταρκτικών αποτελεσμάτων αποτελεσματικότητας της πιθανής φαρμακευτικής θεραπείας. Οι συμμετέχοντες θα εγγραφούν διαδοχικά σε διαφορετικές ομάδες, με κάθε ομάδα να λαμβάνει διαφορετικό επίπεδο δόσης του ION440.  

Για περισσότερες λεπτομέρειες σχετικά με το πρωτόκολλο της μελέτης και το συνολικό σχεδιασμό της μελέτης, σας προσκαλούμε να εξερευνήσετε τους ακόλουθους πόρους: 

• Τα διαδικτυακά μας σεμινάρια που εξηγούν λεπτομέρειες σχετικά με τη μελέτη ATTUNE: Απομυθοποίηση της μελέτης ATTUNE
• Το άρθρο μας σχετικά με το πρωτόκολλο της μελέτης: ION440: IONIS φέρνει την κοινότητα MDS στο επόμενο επίπεδο 
• Το ηλεκτρονικό μας βιβλίο με όλες τις ερωτήσεις από τις οικογένειες: Απομυθοποίηση της μελέτης ATTUNE

Επόμενα βήματα & στόχοι 

Ως κλινική δοκιμή Φάσης 1/2, ο πρωταρχικός στόχος της ATTUNE είναι να αξιολογήσει την ασφάλεια και την ανεκτικότητα του ION440. Τα ευρήματα από τη δοκιμή ATTUNE θα παράσχουν πολύτιμες πληροφορίες για μελλοντικές μελέτες για την περαιτέρω αξιολόγηση της αποτελεσματικότητας του ION440 ως θεραπεία για το MDS. 

Οι ερευνητικές ομάδες του Νοσοκομείου Παίδων στο Χιούστον και του Gillette Children's Specialty Healthcare στη Μινεσότα στρατολογούν επί του παρόντος ασθενείς για να ξεκινήσουν τη χορήγηση της ερευνητικής θεραπείας.  

Η έναρξη της κλινικής δοκιμής ATTUNE σηματοδοτεί ένα εξαιρετικό βήμα προς τα εμπρός στην αναζήτηση μιας θεραπείας για το σύνδρομο διπλασιασμού MECP2. Όσον αφορά την κλινική δοκιμή HERO, η νέα χρήση της τεχνολογίας των αντισημικών ολιγονουκλεοτιδίων αποτελεί μια προσέγγιση αιχμής για την αντιμετώπιση αυτής της πάθησης, προσφέροντας νέα ελπίδα στις οικογένειες και την κοινότητα του MDS.