Έναρξη προσλήψεων για την HERO: CRISPR cas13-κλινική δοκιμή για το MDS

Σχετικά με την τεχνολογία

Επισκόπηση της δοκιμής 

Η δοκιμή HERO περιλαμβάνει μια εφάπαξ ένεση του HG204 μέσω ενδοεγκεφαλοκοιλιακής χορήγησης, χορηγώντας τη θεραπεία απευθείας στον εγκέφαλο. Η πρόσληψη για τη δοκιμή ξεκίνησε τον Οκτώβριο του 2024 και η μελέτη στοχεύει στην εγγραφή έξι ανδρών συμμετεχόντων, ηλικίας 2 έως 18 ετών, οι οποίοι έχουν επιβεβαιωμένη διάγνωση του συνδρόμου διπλασιασμού MECP2. Κάθε συμμετέχων θα λάβει μέρος στη δοκιμή διάρκειας 60 εβδομάδων, η οποία αποτελείται από μια περίοδο διαλογής 8 εβδομάδων, τη χορήγηση της θεραπείας και μια φάση παρακολούθησης 52 εβδομάδων. Οι πρωταρχικοί στόχοι είναι η παρακολούθηση των ανεπιθύμητων ενεργειών και η αξιολόγηση της αναπτυξιακής προόδου μετά τη θεραπεία. Επί του παρόντος, η δοκιμή διεξάγεται στο Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο του Πεκίνου στο Πεκίνο της Κίνας. Η περαιτέρω εγγραφή ασθενών στην Κίνα θα εξαρτηθεί από τα αποτελέσματα των πρώτων ασθενών που θα υποβληθούν σε θεραπεία στη μελέτη. 

Για πιο λεπτομερείς πληροφορίες, σας καλούμε να διαβάσετε το πρωτόκολλο της μελέτης.

Στο πρωτόκολλο της μελέτης

Πρώτος ασθενής με δόση & προκαταρκτικά ευρήματα 

Τον Νοέμβριο, η HuidaGene ανακοίνωσε την επιτυχή χορήγηση του HG204 στον πρώτο ασθενή. Έξι εβδομάδες μετά την ένεση, ο ασθενής δεν παρουσίασε σημαντικές παρενέργειες και παρατηρήθηκαν προκαταρκτικά σημάδια αποτελεσματικότητας. Τις επόμενες εβδομάδες, ο ασθενής θα παρακολουθείται στενά για την περαιτέρω αξιολόγηση της ασφάλειας και της αποτελεσματικότητας της θεραπείας. 

Επόμενα βήματα και στόχοι 

Η HuidaGene έχει σημειώσει σημαντική πρόοδο στις κανονιστικές εγκρίσεις, εξασφαλίζοντας δύο σημαντικές πιστοποιήσεις από τον FDA: Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) και Orphan Drug Designation (ODD) για το HG204 στη θεραπεία του συνδρόμου διπλασιασμού MECP2. Ενώ η HERO διεξάγεται στην Κίνα, η βιοτεχνολογική εταιρεία έχει επίσης ξεκινήσει συζητήσεις με τον FDA και τον EMA για τη διερεύνηση περαιτέρω μελετών στις ΗΠΑ και την Ευρώπη. 

Δημοσιευμένη έρευνα 

Εν τω μεταξύ, η HuidaGene δημοσίευσε λεπτομέρειες των προκλινικών πειραματικών ευρημάτων σχετικά με την τεχνολογία CRISPR-Cas13, συμπεριλαμβανομένου του HG204, στο Νευροεπιστήμη της Φύσης. Οι μελέτες έδειξαν ότι το HG204 μειώνει αποτελεσματικά τα επίπεδα mRNA του MECP2, ανακουφίζει τα συμπτώματα της νόσου και παρατείνει τη διάρκεια ζωής σε μοντέλα ποντικιών και πρωτευόντων χωρίς να προκαλεί ανεπιθύμητες ενέργειες. Τα αποτελέσματα αυτά ενισχύουν την εμπιστοσύνη στην εν εξελίξει κλινική δοκιμή και τη δυνατότητα του HG204 ως θεραπευτική επιλογή για το MDS. 

Στη δημοσίευση

Η κλινική δοκιμή HERO αποτελεί ένα σημαντικό βήμα στην αναζήτηση μιας θεραπείας για το σύνδρομο διπλασιασμού MECP2. Ο συνδυασμός της τεχνολογίας αιχμής CRISPR Cas13 και των πολλά υποσχόμενων προκαταρκτικών αποτελεσμάτων δίνει ελπίδα στους ασθενείς και τις οικογένειες που πάσχουν από αυτό το σύνδρομο. Τους επόμενους μήνες, η συνεχής παρακολούθηση και έρευνα θα είναι κρίσιμης σημασίας για την πλήρη εξακρίβωση της ασφάλειας και της αποτελεσματικότητας του HG204 στη θεραπεία του MDS.