ION440: IONIS φέρνει την κοινότητα MDS στο επόμενο επίπεδο

Συντάχθηκε απο τον David και επαληθεύτηκε απο τον Ionis

Μετά την πρόσφατη ανακοίνωση της Ionis σχετικά με την επερχόμενη κλινική δοκιμή, σκοπεύουμε να παράσχουμε μια σαφέστερη κατανόηση αυτής της δοκιμής. Είναι ιδιαίτερα σημαντικό για τις οικογένειες που σκέφτονται να εγγράψουν το παιδί τους να γνωρίζουν τι είναι μια κλινική δοκιμή, ιδίως στο πλαίσιο σπάνιων ασθενειών όπως το σύνδρομο διπλασιασμού MECP2 (MDS).

Μια κλινική δοκιμή είναι μια ερευνητική μελέτη που διερευνά νέες πιθανές θεραπείες, αξιολογώντας την ασφάλεια και τις επιπτώσεις τους στον άνθρωπο. Οι κλινικές δοκιμές διεξάγονται συχνά στο πλαίσιο ενός ευρύτερου προγράμματος κλινικής ανάπτυξης. Ένα πρόγραμμα κλινικής ανάπτυξης είναι μια σειρά κλινικών δοκιμών που διεξάγονται σε προοδευτικές φάσεις (π.χ. Φάση 1-3) και αποσκοπούν στο να καθορίσουν κατά πόσον τα νέα δυνητικά φάρμακα ή θεραπείες είναι επαρκώς ασφαλή και ουσιαστικά αποτελεσματικά.

Στην περίπτωση του MDS, η Ionis θα ξεκινήσει σύντομα μια πρώτη κλινική δοκιμή για την αξιολόγηση μιας νέας δυνητικής θεραπείας με την ονομασία ION440. Η μελέτη αυτή, με την ονομασία ATTUNE, ανακοινώθηκε πρόσφατα από την Ionis στο clinicaltrials.gov με τον επίσημο τίτλο της "A Phase 1-2, Double-Blind, Sham-Controlled Multiple Ascending Dose Study to Evaluate Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of Intrathecally-Administered ION440 in Patients With MECP2 Duplication Syndrome"

Ας δούμε τι σημαίνει αυτό.

Δοκιμή φάσης 1-2: Η Φάση 1 αντιπροσωπεύει την πρώτη φορά που ένα φάρμακο χορηγείται σε ανθρώπους (συχνά αναφέρεται ως δοκιμή "first-in-human"). Η Φάση 1 προορίζεται κυρίως για τον προσδιορισμό της αρχικής ασφάλειας και ανεκτικότητας του υπό έρευνα φαρμάκου σε διάφορες δόσεις, είναι συνήθως μικρές και σχετικά γρήγορες. Οι δοκιμές φάσης 2 παρέχουν πρόσθετες αποδείξεις για την ασφάλεια, μελετώντας την επίδραση του υπό έρευνα φαρμάκου σε περισσότερους ανθρώπους για μεγαλύτερο χρονικό διάστημα. Συχνά στις δοκιμές φάσης 2, συμπεριλαμβανομένου του ATTUNE, οι ερευνητές επιδιώκουν επίσης να κατανοήσουν πώς αντιδρούν οι άνθρωποι σε διαφορετικές δόσεις του υπό έρευνα φαρμάκου. Η δοκιμή ATTUNE είναι ένας συνδυασμός δοκιμών φάσης 1 και φάσης 2 μαζί.

Τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονική μέθοδο: Αυτό σημαίνει ότι οι συμμετέχοντες κατανέμονται τυχαία να λάβουν είτε τη θεραπεία με ION440 είτε μια εικονική θεραπεία (χωρίς ένεση ION440 αλλά με την ίδια διαδικασία καταστολής όπως στην ομάδα θεραπείας) σε αναλογία 3:1 (3 ασθενείς που λαμβάνουν ION440 για 1 ασθενή που δεν λαμβάνει θεραπεία). Ούτε οι συμμετέχοντες ούτε οι ερευνητές γνωρίζουν ποιος λαμβάνει την πραγματική θεραπεία και ποιος την εικονική.

Ένα σκέλος ελέγχου χρησιμοποιείται συχνά όταν (1) τα σημεία και τα συμπτώματα της νόσου είναι διαφορετικά από άτομο σε άτομο (2) υπάρχει περιορισμένο φυσικό ιστορικό στον συγκεκριμένο πληθυσμό που διερευνάται στη δοκιμή (3) οι στόχοι της κλινικής δοκιμής μπορεί να αποτυπωθούν με τρόπο που θα μπορούσε να θεωρηθεί υποκειμενικός ή μεροληπτικός και (4) υπάρχει περιορισμένη κατανόηση του τρόπου με τον οποίο ο συγκεκριμένος πληθυσμός των εγγεγραμμένων ατόμων θα ανταποκριθεί σε συγκεκριμένους τύπους διαδικασιών, όπως η καταστολή και η οσφυονωτιαία παρακέντηση που απαιτούνται για τη χορήγηση του ION440.

Δόση πολλαπλής ανόδου (MAD): Αυτό σημαίνει ότι οι ερευνητές χορηγούν διαδοχικά αυξανόμενες δόσεις του ερευνητικού φαρμάκου σε διαφορετικές ομάδες συμμετεχόντων για να δουν πόση ποσότητα του φαρμάκου μπορεί να χορηγηθεί με ασφάλεια.

Μέρος 1 και μέρος 2 της δίκης: Το ATTUNE χωρίζεται σε δύο μέρη. Όλα τα άτομα που γίνονται δεκτά στη δοκιμή θα ξεκινήσουν από το Μέρος 1. Στο Μέρος 1, 75% των συμμετεχόντων θα λάβουν ION440 και 25% θα λάβουν εικονική θεραπεία για περίπου 36 εβδομάδες. Αφού η Ionis ολοκληρώσει επιτυχώς έναν έλεγχο ασφάλειας κατά τη διάρκεια του πρώιμου μέρους της δοκιμής, οι συμμετέχοντες που ολοκλήρωσαν το Μέρος 1 θα έχουν την ευκαιρία να λάβουν το ION440 για έως και 156 εβδομάδες κατά τη διάρκεια της παράτασης ανοικτής επισήμανσης (LTE), γνωστής ως Μέρος 2.

Ασφάλεια, ανεκτικότητα, φαρμακοκινητική, φαρμακοδυναμική: Αυτά καθορίζουν τους στόχους της μελέτης φάσης 1-2 για το ION440, αξιολογώντας εάν ή ποιες παρενέργειες μπορούν να παρατηρηθούν μετά τη χορήγηση του ION440, τι κάνει ο οργανισμός στο ION440, τι κάνει το ION440 στον ανθρώπινο οργανισμό.

Κριτήρια ένταξης και αποκλεισμού: Αυτοί είναι οι κανόνες που αποφασίζουν ποιος μπορεί να συμμετάσχει στην κλινική δοκιμή. Για παράδειγμα, σε αυτή τη δοκιμή, οι συμμετέχοντες πρέπει να είναι άνδρες, ηλικίας 2 έως 65 ετών, να έχουν επιβεβαιωμένη διάγνωση MDS και να είναι σε θέση να ολοκληρώσουν όλες τις διαδικασίες της μελέτης. Υπάρχουν επίσης ορισμένες καταστάσεις που θα εμπόδιζαν κάποιον να συμμετάσχει, όπως το να έχει μια σύνθετη μορφή MDS, να έχει ορισμένες παθήσεις ή να υποβάλλεται σε θεραπεία με ορισμένα άλλα φάρμακα.

Είναι σημαντικό να σημειωθεί ότι η συμμετοχή σε μια κλινική δοκιμή είναι εθελοντική και οι οικογένειες μπορούν να την αποσύρουν ανά πάσα στιγμή, εάν θεωρούν ότι δεν είναι προς το συμφέρον του παιδιού τους.

Έναρξη μελέτης: Η εκτιμώμενη ημερομηνία έναρξης λειτουργίας του ATTUNE είναι ο Αύγουστος του 2024. Ωστόσο, αυτό το χρονοδιάγραμμα μπορεί να αλλάξει ανάλογα με τα ρυθμιστικά βήματα, όπως η έγκριση της επιτροπής δεοντολογίας, οι υπογραφές συμβάσεων και άλλες εγκρίσεις που απαιτούνται σε κάθε νοσοκομείο όπου θα διεξαχθεί η μελέτη. Η εγγραφή ασθενών θα ξεκινήσει μόλις υπογραφούν όλες οι εγκρίσεις τόσο από την Ionis όσο και από το νοσοκομείο.

Να θυμάστε ότι οι κλινικές δοκιμές είναι απαραίτητες για την πρόοδο της ιατρικής γνώσης και την εξεύρεση νέων θεραπειών και προσφέρουν ελπίδα στα άτομα και τις οικογένειες που πάσχουν από σπάνιες ασθένειες.

Το ION440 είναι ένα ερευνητικό φάρμακο και δεν έχει εγκριθεί να κυκλοφορήσει στην αγορά ως θεραπεία για οποιαδήποτε διαταραχή, συμπεριλαμβανομένου του MDS, σε καμία χώρα. Τα άτομα με ερωτήσεις σχετικά με τις αλλαγές στην υγεία τους και την υγειονομική τους περίθαλψη συνολικά θα πρέπει να μιλήσουν με τον πάροχο υγειονομικής περίθαλψης.

Μείνετε συντονισμένοι για το διαδικτυακό μας σεμινάριο σχετικά με τις κλινικές δοκιμές και το ATTUNE, το οποίο αναμένεται να κυκλοφορήσει μέχρι το τέλος Σεπτεμβρίου 2024.