HuidaGene: Προχωρώντας προς τις κλινικές δοκιμές

Τον Φεβρουάριο του 2024, ο David Covini, πρόεδρος της DupMECP2, επισκέφθηκε την καινοτόμο εταιρεία βιοτεχνολογίας HuidaGene Therapeutics στη Σαγκάη. Η επίσκεψη παρείχε μια συναρπαστική ματιά στο μέλλον για μια θεραπεία για το σύνδρομο διπλασιασμού του MECP2 (MDS).

Με επικεφαλής τον Dr. Alvin Luk, Διευθύνοντα Σύμβουλο της HuidaGene, η εταιρεία βρίσκεται στην πρώτη γραμμή της ανάπτυξης μιας πρωτοποριακής τεχνολογίας CRISPR που θα μπορούσε να φέρει επανάσταση στη ζωή των παιδιών που πάσχουν από MDS. 

Η επίσκεψη ήταν μια απίστευτη ευκαιρία να διαπιστώσουμε από πρώτο χέρι τις εγκαταστάσεις αιχμής και το δημιουργικό περιβάλλον που ευνοεί μια τόσο καινοτόμο έρευνα. Ο χώρος γραφείων περιλαμβάνει ακόμη και τοίχο αναρρίχησης, προωθώντας μια δυναμική και δημιουργική ατμόσφαιρα εργασίας.

Ο Alvin και η Ιατρική Διευθύντρια του MDS, Dr. Gloria Tang, παρουσίασαν τις λεπτομέρειες της τεχνολογίας CRISPR-Cas13 RNA-editing για το σύνδρομο διπλασιασμού MECP2, με την ονομασία HG204. Τα πολλά υποσχόμενα δεδομένα και τα προκαταρκτικά αποτελέσματα από μελέτες τοξικότητας σε μη ανθρώπινα πρωτεύοντα οδήγησαν σε μια συναρπαστική εξέλιξη. Η κλινική δοκιμή της Εταιρείας για το MDS, η οποία αρχικά είχε προγραμματιστεί να ξεκινήσει το δεύτερο εξάμηνο του 2024, έχει ήδη λάβει την έγκριση της επιτροπής δεοντολογίας από δύο νοσοκομεία με το σχέδιο να εγγράψει ασθενείς με MDS πριν από το τέλος του έτους.

Αυτά είναι φανταστικά νέα για την κοινότητα του MDS. Η επερχόμενη κλινική δοκιμή HG204 MDS, με την ονομασία "HERO", θα αντιμετωπίσει αρχικά τουλάχιστον 4 ασθενείς, οι οποίοι θα παρακολουθούνται στενά για ένα έτος. Η πρώτη φάση αυτής της δοκιμής θα διεξαχθεί στην Κίνα. Η περαιτέρω εγγραφή ασθενών, στην Κίνα, θα εξαρτηθεί από τα πρώτα προκαταρκτικά αποτελέσματα της παρεμβατικής μελέτης. 

Η HuidaGene έχει ήδη κάνει σημαντικά βήματα στην κανονιστική έγκριση, εξασφαλίζοντας δύο χαρακτηρισμούς από τον FDA (Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) και Orphan Drug Designation (ODD)) για το HG204 για τη θεραπεία της MECP2 σύνδρομο διπλασιασμού. Έχουν επίσης ξεκινήσει επαφές τόσο με τον FDA όσο και με τον EMA για περαιτέρω μελέτες στις ΗΠΑ και την Ευρώπη.

Η ευκαιρία να συνεργαστώ προσωπικά με τον Alvin και την Gloria ήταν προνόμιο. Είμαστε ενθουσιασμένοι που είμαστε μέρος αυτού του ταξιδιού και ανυπομονούμε να κρατάμε την κοινότητά μας ενήμερη για την πρόοδο αυτής της τεχνολογίας που μπορεί να αλλάξει τη ζωή.