Huidagene: CRISPR-CAS13 από τη Σαγκάη (Κίνα)

Η Huidagene Therapeutics είναι μια εταιρεία βιοτεχνολογίας με έδρα τη Σαγκάη και το Νιου Τζέρσεϊ, η οποία επικεντρώνεται στην ανακάλυψη, τη μηχανική και την ανάπτυξη νέων φαρμάκων με βάση το CRISPR. Η εταιρεία επικεντρώνεται σε μυϊκές, οφθαλμικές και νευρολογικές διαταραχές.

Η Huidagene ανέπτυξε το HG204, έναν αδενο-συνδεδεμένο ιικό φορέα (AAV) που μεταφέρει ένα νέο σύμπλοκο CRISPR-Cas13 σε κύτταρα. Σχεδιασμένος για το σύνδρομο διπλασιασμού του MECP2, Το HG204 αποσκοπεί στη ρύθμιση της υπερπαραγωγής των επιπέδων της πρωτεΐνης MeCP2 με την επαγωγή της αποικοδόμησης του υπερεκφρασμένου RNA MECP2. Αυτό το καινοτόμο υποψήφιο φάρμακο έχει τη δυνατότητα να θεραπεύσει το MDS με μία μόνο χορήγηση.

Ο οργανισμός μας είχε παραγωγικές συζητήσεις με τους ηγέτες της Huidagene για να μάθει περισσότερα για αυτή την καινοτόμο τεχνολογία και τι σημαίνει για το μέλλον. Προκλινικές μελέτες με τη χρήση του HG204 σε ένα εξανθρωπισμένο μοντέλο ποντικού MDS έδειξαν σημαντική μείωση της πρωτεΐνης MeCP2 και αναστροφή των συμπτωμάτων. Ενώ πρόκειται για ενθαρρυντικά αποτελέσματα, αυτή είναι επίσης η δεύτερη απόδειξη της αναστρεψιμότητας των συμπτωμάτων του MDS μετά τη ρύθμιση των επιπέδων της πρωτεΐνης MECP2 (όπως είχε ήδη αποδειχθεί με τη χορήγηση του ASO από τον καθηγητή H. Zoghbi και την ομάδα του).

Η Huidagene βρίσκεται στη διαδικασία ολοκλήρωσης των προκλινικών μελετών με το HG204 και ετοιμάζεται για μια κλινική δοκιμή σε ασθενείς στην Κίνα, η οποία έχει προγραμματιστεί να ξεκινήσει στα μέσα του 2024. Εάν η δοκιμή αυτή είναι επιτυχής, η Huidagene θα προγραμματίσει κλινικές δοκιμές σε άλλες χώρες όπως οι ΗΠΑ και η Ευρώπη το 2025-2026.

Στις 31 Οκτωβρίου, ο FDA (Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων, η υγειονομική αρχή των ΗΠΑ) χορήγησε στο HG204 τον χαρακτηρισμό "Σπάνια Παιδιατρική Ασθένεια" και "Ορφανό Φάρμακο". Αυτός ο ρυθμιστικός χαρακτηρισμός αποτελεί ένα πρώτο βήμα προς μια κλινική δοκιμή εκτός Κίνας και θα επιτρέψει την ταχύτερη εξέταση του φακέλου κατά την καταχώριση του φαρμάκου. Αν και η είδηση ήταν εντελώς απροσδόκητη, φέρνει επιπλέον ελπίδα στην κοινότητα.

Η ομάδα μας θα παραμείνει σε επαφή με την Huidagene και θα ενημερώνει την κοινότητά μας για τυχόν νέες εξελίξεις.

Στο δελτίο τύπου