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JA Beginn der Rekrutierung für die klinische ATTUNE-Studie
Die ATTUNE-Studie ist eine klinische Studie der Phase 1/2, die von Ionis gesponsert wird. Sie zielt darauf ab, ION440 zu untersuchen, eine Antisense-Oligonukleotid (ASO)-Therapie, die auf die Ursache des MECP2-Duplikationssyndroms (MDS) abzielt.
Rekrutierung für HERO: CRISPR cas13-Klinikstudie für MDS beginnt
Die klinische HERO-Studie ist eine bahnbrechende Studie zur Bewertung von HG204, einer neuartigen CRISPR-Cas13-RNA-Editierungstherapie, für das MECP2-Duplikationssyndrom (MDS). Diese von HuidaGene gesponserte Studie stellt einen wichtigen Schritt auf der Suche nach einer Behandlung für MDS dar. Im November 2024 wurde der erste Patient erfolgreich mit HG204 behandelt, was der MDS-Gemeinschaft neue Hoffnung gibt.
ION440: IONIS bringt die MDS-Community auf die nächste Stufe
Geschrieben von David und verifiziert von Ionis Nach der jüngsten Ankündigung der bevorstehenden klinischen Studie durch Ionis möchten wir ein besseres Verständnis für diese Studie vermitteln. Es ist besonders wichtig für Familien, die erwägen, ihr Kind anzumelden, zu wissen, was eine klinische Studie ist, insbesondere im Zusammenhang mit seltenen Krankheiten wie dem MECP2-Duplikationssyndrom (MDS). [...]
HuidaGene: Auf dem Weg zu klinischen Studien
Im Februar 2024 besuchte David Covini, Präsident von DupMECP2, das innovative Biotech-Unternehmen HuidaGene Therapeutics in Shanghai. Der Besuch bot einen spannenden Einblick in die Zukunft einer Behandlung für das MECP2-Duplikationssyndrom (MDS). Unter der Leitung von Dr. Alvin Luk, CEO von HuidaGene, steht das Unternehmen an der Spitze der Entwicklung einer bahnbrechenden CRISPR-Technologie, die [...]
Huidagene: Eine vielversprechende CRISPR-CAS13-Technologie aus Shanghai (China)
Huidagene Therapeutics ist ein Biotechnologieunternehmen mit Sitz in Shanghai und New Jersey, das sich auf die Entdeckung, das Engineering und die Entwicklung neuartiger CRISPR-basierter Arzneimittel konzentriert. Das Unternehmen konzentriert sich auf Muskel-, Augen- und neurologische Erkrankungen. Huidagene hat HG204 entwickelt, einen AAV-Vektor (Adeno-assoziiertes Virus), der einen neuartigen CRISPR-Cas13-Komplex in Zellen einschleust. HG204 wurde für das MECP2-Duplikationssyndrom entwickelt und zielt auf die Regulierung der [...]