ION440: IONIS bringt die MDS-Community auf die nächste Stufe

Geschrieben von: David und überprüft von: Ionis

Nach der jüngsten Ankündigung von Ionis über die bevorstehende klinische Studie möchten wir ein besseres Verständnis für diese Studie vermitteln. Es ist besonders wichtig für Familien, die erwägen, ihr Kind anzumelden, zu wissen, was eine klinische Studie ist, insbesondere im Zusammenhang mit seltenen Krankheiten wie dem MECP2-Duplikationssyndrom (MDS).

Bei einer klinischen Prüfung handelt es sich um eine Forschungsstudie, in der neue potenzielle Behandlungen untersucht und ihre Sicherheit und Auswirkungen auf den Menschen bewertet werden. Klinische Prüfungen werden oft als Teil eines größeren klinischen Entwicklungsprogramms durchgeführt. Ein klinisches Entwicklungsprogramm ist eine Reihe von klinischen Studien, die in aufeinanderfolgenden Phasen (d. h. Phase 1-3) durchgeführt werden, um festzustellen, ob neue potenzielle Arzneimittel oder Behandlungen sowohl ausreichend sicher als auch wesentlich wirksam sind.

Im Falle von MDS wird Ionis in Kürze eine erste klinische Studie zur Bewertung einer neuen potenziellen Behandlung namens ION440 einleiten. Diese Studie mit dem Namen ATTUNE wurde kürzlich von Ionis auf clinicaltrials.gov angekündigt und trägt den offiziellen Titel "A Phase 1-2, Double-Blind, Sham-Controlled Multiple Ascending Dose Study to Evaluate Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of Intrathecally-Administered ION440 in Patients With MECP2 Duplication Syndrome".

Lassen Sie uns auspacken, was das bedeutet.

Phase 1-2-Studie: Phase 1 ist die erste Verabreichung eines Arzneimittels an Menschen (oft als "First-in-Human"-Studie bezeichnet). Phase 1 dient in erster Linie dazu, die anfängliche Sicherheit und Verträglichkeit des Prüfpräparats in verschiedenen Dosierungen zu ermitteln; sie sind in der Regel klein und relativ schnell. Phase-2-Studien liefern zusätzliche Beweise für die Sicherheit, indem sie die Auswirkungen des Prüfpräparats bei mehr Menschen über einen längeren Zeitraum untersuchen. In Phase-2-Studien, zu denen auch ATTUNE gehört, wird häufig auch untersucht, wie Menschen auf unterschiedliche Dosierungen des Prüfpräparats reagieren. Die ATTUNE-Studie ist eine Kombination aus Phase-1- und Phase-2-Studien.

Randomisiert, doppelblind, scheinkontrolliert: Das bedeutet, dass die Teilnehmer nach dem Zufallsprinzip entweder die ION440-Behandlung oder eine Scheinbehandlung (keine Injektion von ION440, aber dieselbe Sedierungsprozedur wie in der Behandlungsgruppe) in einem Verhältnis von 3:1 erhalten (3 Patienten, die ION440 erhalten, für 1 Patienten, der keine Behandlung erhält). Weder die Teilnehmer noch die Forscher wissen, wer die echte Behandlung und wer die Scheinbehandlung erhält.

Ein Kontrollarm wird häufig verwendet, wenn (1) die Anzeichen und Symptome der Krankheit von Person zu Person unterschiedlich sind, (2) der natürliche Krankheitsverlauf in der spezifischen Population, die in der Studie untersucht wird, nur begrenzt bekannt ist, (3) die Ziele der klinischen Studie auf eine Art und Weise erfasst werden, die als subjektiv oder voreingenommen betrachtet werden könnte, und (4) es nur ein begrenztes Verständnis dafür gibt, wie die spezifische Population der teilnehmenden Personen auf bestimmte Arten von Verfahren reagieren wird, wie z. B. die Sedierung und Lumbalpunktion, die für die Verabreichung von ION440 erforderlich sind.

Multiple-Ascending Dose (MAD): Das bedeutet, dass die Forscher verschiedenen Gruppen von Teilnehmern nacheinander steigende Dosen des Prüfpräparats verabreichen, um herauszufinden, wie viel des Medikaments sicher verabreicht werden kann.

Teil 1 und Teil 2 des Prozesses: ATTUNE ist in zwei Teile gegliedert. Alle Personen, die in die Studie aufgenommen werden, nehmen an Teil 1 teil. In Teil 1 erhalten 75% der Teilnehmer ION440 und 25% eine Scheinbehandlung für etwa 36 Wochen. Nach erfolgreichem Abschluss der Sicherheitsüberprüfung durch Ionis in der Anfangsphase der Studie haben die Teilnehmer, die Teil 1 abgeschlossen haben, die Möglichkeit, ION440 bis zu 156 Wochen lang im Rahmen der offenen Zulassungserweiterung (LTE), die als Teil 2 bezeichnet wird, zu erhalten.

Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik, Pharmakodynamik: Diese definieren die Ziele der Phase 1-2-Studie für ION440, indem sie bewerten, ob oder welche Nebenwirkungen nach der Verabreichung von ION440 beobachtet werden können, was der Körper mit ION440 macht, was ION440 im menschlichen Körper macht.

Einschluss- und Ausschlusskriterien: Dies sind die Regeln, die darüber entscheiden, wer an der klinischen Studie teilnehmen kann. In dieser Studie müssen die Teilnehmer beispielsweise männlich und zwischen 2 und 65 Jahre alt sein, eine bestätigte MDS-Diagnose haben und in der Lage sein, alle Studienverfahren zu absolvieren. Es gibt auch bestimmte Bedingungen, die jemanden von der Teilnahme abhalten würden, wie z. B. das Vorliegen einer komplexen Form von MDS, bestimmte Gesundheitszustände oder die Behandlung mit bestimmten anderen Medikamenten.

Es ist wichtig zu wissen, dass die Teilnahme an einer klinischen Studie freiwillig ist und die Familien jederzeit zurücktreten können, wenn sie das Gefühl haben, dass dies nicht im Interesse ihres Kindes ist.

Beginn der Studie: Der voraussichtliche Starttermin für ATTUNE ist August 2024. Dieser Zeitplan kann sich jedoch ändern, je nach den behördlichen Schritten wie der Genehmigung durch die Ethikkommission, der Vertragsunterzeichnung und anderen standortspezifischen Genehmigungen, die in jedem Krankenhaus, in dem die Studie durchgeführt werden soll, erforderlich sind. Die Patientenrekrutierung wird beginnen, sobald alle Genehmigungen sowohl von Ionis als auch vom Krankenhaus unterzeichnet wurden.

Denken Sie daran, dass klinische Studien für den medizinischen Fortschritt und die Suche nach neuen Therapien unerlässlich sind und den von seltenen Krankheiten betroffenen Menschen und Familien Hoffnung geben.

Bei ION440 handelt es sich um ein Prüfpräparat, das in keinem Land für die Behandlung einer Erkrankung, einschließlich MDS, zugelassen ist. Personen, die Fragen zu Veränderungen in ihrem Gesundheitszustand und ihrer allgemeinen Gesundheitsversorgung haben, sollten mit ihrem medizinischen Betreuer sprechen.

Bleiben Sie dran für unser Webinar über klinische Studien und ATTUNE, das voraussichtlich Ende September 2024 veröffentlicht wird.