HuidaGene: Auf dem Weg zu klinischen Studien

Im Februar 2024 besuchte David Covini, Präsident von DupMECP2, das innovative Biotech-Unternehmen HuidaGene Therapeutics in Shanghai. Der Besuch ermöglichte einen spannenden Blick in die Zukunft für eine Behandlung des MECP2-Duplikationssyndroms (MDS).

Unter der Leitung von Dr. Alvin Luk, CEO von HuidaGene, steht das Unternehmen an der Spitze der Entwicklung einer bahnbrechenden CRISPR-Technologie, die das Leben von Kindern mit MDS revolutionieren könnte. 

Der Besuch war eine unglaubliche Gelegenheit, sich aus erster Hand von den hochmodernen Einrichtungen und dem kreativen Umfeld zu überzeugen, das eine solch innovative Forschung fördert. Zu den Büroräumen gehört sogar eine Kletterwand, die eine dynamische und kreative Arbeitsatmosphäre fördert.

Alvin und seine medizinische Leiterin von MDS, Dr. Gloria Tang, präsentierten die Details der CRISPR-Cas13 RNA-Editing-Technologie für das MECP2-Duplikationssyndrom mit der Bezeichnung HG204. Die vielversprechenden Daten und vorläufigen Ergebnisse aus Toxizitätsstudien an nicht-menschlichen Primaten haben zu einer spannenden Entwicklung geführt. Die klinische MDS-Studie des Unternehmens, deren Beginn ursprünglich für die zweite Jahreshälfte 2024 geplant war, hat bereits die Genehmigung der Ethikkommissionen von zwei Krankenhäusern erhalten und soll noch vor Jahresende MDS-Patienten aufnehmen.

Dies ist eine fantastische Nachricht für die MDS-Gemeinschaft. Die bevorstehende klinische HG204-MDS-Studie mit dem Namen "HERO" wird zunächst mindestens vier Patienten behandeln, die ein Jahr lang engmaschig überwacht werden. Die erste Phase dieser Studie wird in China durchgeführt. Die weitere Aufnahme von Patienten in China wird von den ersten vorläufigen Ergebnissen der Interventionsstudie abhängen. 

HuidaGene hat bereits bedeutende Fortschritte bei der behördlichen Zulassung gemacht und sich zwei FDA-Zulassungen (Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) und Orphan Drug Designation (ODD)) für HG204 zur Behandlung von MECP2 Duplikationssyndrom. Sie haben auch Kontakt mit der FDA und der EMA für weitere Studien in den USA und Europa aufgenommen.

Es war ein Privileg, persönlich mit Alvin und Gloria sprechen zu können. Wir sind begeistert, Teil dieser Reise zu sein und freuen uns darauf, unsere Gemeinschaft über die Fortschritte dieser potenziell lebensverändernden Technologie auf dem Laufenden zu halten.