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Huidagene Therapeutics ist ein Biotechnologieunternehmen mit Sitz in Shanghai und New Jersey, das sich auf die Entdeckung, das Engineering und die Entwicklung neuartiger CRISPR-basierter Arzneimittel konzentriert. Das Unternehmen konzentriert sich auf Muskel-, Augen- und neurologische Erkrankungen.
Huidagene hat HG204 entwickelt, einen AAV-Vektor, der einen neuartigen CRISPR-Cas13-Komplex in Zellen einschleust. Entwickelt für das MECP2-Duplikationssyndrom, HG204 zielt darauf ab, die Überproduktion des MeCP2-Proteins zu regulieren, indem es den Abbau der überexprimierten MECP2-RNA induziert. Dieser innovative Arzneimittelkandidat hat das Potenzial, MDS durch eine einzige Verabreichung zu heilen.
Unsere Organisation hat produktive Gespräche mit den Verantwortlichen von Huidagene geführt, um mehr über diese innovative Technologie und ihre Bedeutung für die Zukunft zu erfahren. Präklinische Studien mit HG204 in einem humanisierten MDS-Mausmodell zeigten eine signifikante Verringerung des MeCP2-Proteins und eine Umkehrung der Symptome. Dies sind zwar ermutigende Ergebnisse, aber dies ist auch der zweite Beweis für die Reversibilität der MDS-Symptome nach der Regulierung des MECP2-Proteinspiegels (wie zuvor durch die Verabreichung von ASO durch Prof. H. Zoghbi & Team gezeigt).
Huidagene ist dabei, die präklinischen Studien mit HG204 abzuschließen und sich auf eine klinische Studie für Patienten in China vorzubereiten, die Mitte 2024 beginnen soll. Wenn diese Studie erfolgreich ist, plant Huidagene für 2025-2026 klinische Studien in anderen Ländern wie den USA und Europa.
Am 31. Oktober hat die FDA (Food and Drug Administration, die Gesundheitsbehörde der USA) HG204 sowohl den Status einer seltenen pädiatrischen Krankheit als auch den eines Arzneimittels für seltene Leiden zuerkannt. Diese behördliche Ausweisung ist ein erster Schritt in Richtung einer klinischen Studie außerhalb Chinas und soll eine beschleunigte Prüfung des Dossiers bei der Registrierung des Medikaments ermöglichen. Auch wenn diese Nachricht völlig unerwartet kam, gibt sie der Gemeinschaft zusätzliche Hoffnung.
Unser Team wird mit Huidagene in Kontakt bleiben und unsere Gemeinschaft über alle neuen Entwicklungen auf dem Laufenden halten.
