Rekruttering starter til HERO: CRISPR cas13-klinisk forsøg med MDS

Om teknologien

Oversigt over forsøg 

HERO-forsøget involverer en enkelt injektion af HG204 via intracerebroventrikulær levering, der administrerer behandlingen direkte i hjernen. Rekrutteringen til forsøget begyndte i oktober 2024, og målet er at rekruttere seks mandlige deltagere i alderen 2 til 18 år, som har en bekræftet diagnose af MECP2 Duplication Syndrome. Hver deltager vil deltage i et 60-ugers forsøg, der består af en 8-ugers screeningsperiode, behandlingsadministration og en 52-ugers opfølgningsfase. De primære mål er at overvåge bivirkninger og vurdere udviklingsmæssige fremskridt efter behandlingen. I øjeblikket udføres forsøget på Peking University Hospital i Beijing, Kina. Yderligere patienttilmelding i Kina vil afhænge af resultaterne af de første patienter, der behandles i undersøgelsen. 

For mere detaljeret information inviterer vi dig til at læse studieprotokollen.

Til undersøgelsesprotokollen

Første patient doseret og foreløbige resultater 

I november meddelte HuidaGene, at HG204 var blevet administreret med succes til den første patient. Seks uger efter injektionen viste patienten ingen væsentlige bivirkninger, og der blev observeret foreløbige tegn på effektivitet. I løbet af de kommende uger vil patienten blive nøje overvåget for yderligere at evaluere behandlingens sikkerhed og effektivitet. 

Næste skridt og mål 

HuidaGene har gjort betydelige fremskridt med hensyn til godkendelser fra myndighederne og har opnået to vigtige FDA-betegnelser: Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) og Orphan Drug Designation (ODD) for HG204 til behandling af MECP2-duplikationssyndrom. Mens HERO gennemføres i Kina, har biotekvirksomheden også indledt drøftelser med FDA og EMA for at undersøge mulighederne for yderligere studier i USA og Europa. 

Publiceret forskning 

I mellemtiden offentliggjorde HuidaGene detaljer om prækliniske eksperimentelle fund vedrørende CRISPR-Cas13-teknologien, herunder HG204, i Nature Neuroscience. Undersøgelserne viste, at HG204 effektivt reducerer MECP2-mRNA-niveauer, lindrer sygdomssymptomer og forlænger levetiden i mus- og ikke-menneskelige primatmodeller uden at forårsage bivirkninger. Disse resultater styrker tilliden til det igangværende kliniske forsøg og HG204's potentiale som en terapeutisk mulighed for MDS.

Til udgivelsen

HERO-klinisk forsøg er et vigtigt skridt i jagten på en behandling af MECP2-duplikationssyndrom. Kombinationen af banebrydende CRISPR Cas13-teknologi og lovende foreløbige resultater giver håb til patienter og familier, der er ramt af dette syndrom. I de kommende måneder vil fortsat overvågning og forskning være afgørende for fuldt ud at fastslå sikkerheden og effektiviteten af HG204 til behandling af MDS.