Huidagene: En lovende CRISPR-CAS13-teknologi fra Shanghai (Kina)

Huidagene Therapeutics er en bioteknologisk virksomhed med base i Shanghai og New Jersey, som fokuserer på at opdage, konstruere og udvikle nye CRISPR-baserede lægemidler. Virksomheden fokuserer på muskulære, oftalmiske og neurologiske lidelser.

Huidagene har udviklet HG204, en adeno-associeret viral (AAV) vektor, der leverer et nyt CRISPR-Cas13-kompleks til celler. Designet til MECP2-duplikationssyndrom, HG204 har til formål at regulere overproduktionen af MeCP2-proteinniveauer ved at inducere nedbrydningen af overudtrykt MECP2-RNA. Dette innovative lægemiddelkandidat har potentiale til at helbrede MDS gennem en enkelt administration.

Vores organisation har haft frugtbare drøftelser med Huidagenes ledere for at lære mere om denne innovative teknologi og hvad den betyder for fremtiden. Prækliniske studier med HG204 i en humaniseret MDS-musemodel viste en signifikant reduktion af MeCP2-protein og en reversering af symptomerne. Selvom disse resultater er opmuntrende, er dette også det andet bevis på, at MDS-symptomer kan vendes efter regulering af MECP2-proteinniveauer (som tidligere påvist ved administration af ASO af prof. H. Zoghbi & Team).

Huidagene er i gang med at afslutte prækliniske studier med HG204 og forbereder sig på et klinisk forsøg med patienter i Kina, der er planlagt til at begynde i midten af 2024. Hvis denne forsøgsperiode bliver en succes, planlægger Huidagene at gennemføre kliniske forsøg i andre lande, såsom USA og Europa, i 2025-2026.

Den 31. oktober tildelte FDA (Food and Drug Administration, den amerikanske sundhedsmyndighed) HG204 betegnelsen sjælden pædiatrisk sygdom og lægemiddel til sjældne sygdomme. Denne reguleringsmæssige betegnelse er et første skridt mod en klinisk afprøvning uden for Kina og skal muliggøre en hurtigere gennemgang af dossieret ved registrering af lægemidlet. Selv om nyheden var helt uventet, bringer den yderligere håb til samfundet.

Vores team vil holde kontakten med Huidagene og holde vores fællesskab opdateret om enhver ny udvikling.

Til pressemeddelelse