Start af rekruttering til det kliniske ATTUNE-forsøg

Patientrekrutteringen til det banebrydende kliniske ATTUNE-forsøg er officielt begyndt! Det første sted åbnede i november 2024 på Baylor College of Medicine i Houston, Texas (USA), hvilket markerer starten på dette fase 1/2-studie. I slutningen af januar 2025 åbnede et andet sted i Minnesota (USA). Yderligere steder i USA og globalt forventes at åbne snart. 

Oversigt over forsøg 

ATTUNE-forsøget er første gang, ION440 er blevet administreret til mennesker. Den undersøgende ASO-behandling har til formål at reducere niveauerne af MECP2 mRNA hos personer med MDS og adressere den grundlæggende årsag til symptomer forårsaget af MECP2-overekspression. 

Denne potentielle behandlingsmetode har vist imponerende resultater i prækliniske forskningseksperimenter. Undersøgelser udført i 2021 i musemodeller af MDS viste, at ASO-terapi effektivt reducerede MECP2-niveauer og reducerede sygdomssymptomer uden væsentlige bivirkninger. For næsten 10 år siden skabte disse resultater betydelig begejstring og håb i MDS-samfundet. 

Se publikation

Forsøget omfatter mandlige deltagere i alderen 2 til 65 år med en bekræftet diagnose af MECP2 Duplication Syndrome. Undersøgelsen vil blive opdelt i 2 dele. Del 1 (flere stigende doser) vil vare 36 uger for hver deltager. I løbet af denne fase vil deltagerne blive randomiseret til at modtage enten ION440 eller en sham-procedure. Når del 1 er afsluttet, kan en deltager gå videre til del 2 (langtidsforlængelse) og modtage ION440 i op til 156 uger.  

Hver deltager vil følge en detaljeret tidsplan, herunder en indledende screeningsperiode, administration af ION440 og en opfølgningsfase for at evaluere sikkerhed, tolerabilitet og foreløbige effektresultater af den potentielle lægemiddelbehandling. Deltagerne vil blive indskrevet sekventielt i forskellige kohorter, hvor hver kohorte modtager et forskelligt dosisniveau af ION440.  

For at få flere detaljer om undersøgelsesprotokollen og det overordnede undersøgelsesdesign inviterer vi dig til at udforske følgende ressourcer: 

• Vores webinarer forklarer detaljer om ATTUNE-studiet: Afmystificering af ATTUNE-undersøgelsen
• Vores artikel om undersøgelsesprotokollen: ION440: IONIS bringer MDS-fællesskabet op på næste niveau 
• Vores e-bog med alle spørgsmål og svar fra familierne: Afmystificering af ATTUNE-undersøgelsen

Næste skridt og mål 

Som et klinisk fase 1/2-forsøg er det primære mål med ATTUNE at evaluere sikkerheden og tolerancen af ION440. Resultaterne fra ATTUNE-forsøget vil give værdifuld information til fremtidige undersøgelser for yderligere at evaluere effekten af ION440 som behandling af MDS. 

Forskningsholdene på Children's Hospital i Houston og Gillette Children's Specialty Healthcare i Minnesota er i øjeblikket ved at rekruttere patienter til at påbegynde administrationen af forsøgsbehandlingen.  

Lanceringen af det kliniske ATTUNE-forsøg markerer et ekstraordinært skridt fremad i jagten på en behandling af MECP2 Duplication Syndrome. Hvad angår det kliniske HERO-forsøg, repræsenterer den nye brug af Antisense Oligonukleotid-teknologi en banebrydende tilgang til at behandle denne tilstand, hvilket giver fornyet håb til familier og MDS-samfundet.